Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obrazowanie jelit pod kątem funkcji i tranzytu w mukowiscydozie 3 Junior (GIFT-CFJunior)

24 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Nottingham University Hospitals NHS Trust

Obrazowanie jelit pod kątem funkcji i tranzytu w mukowiscydozie 3 Junior: ocena potrójnej terapii skojarzonej u dzieci w wieku od 6 do 11 lat

Dane z ostatnich badań wykazały, że lek KaftrioTM (Elexacaftor/ Tezacaftor/ Ivacaftor) poprawia czynność płuc u dzieci w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą (CF). Doprowadziło to do uzyskania licencji do użytku w Wielkiej Brytanii w 2022 roku i jest obecnie przepisywany w tej grupie wiekowej. Niewiele jest jednak informacji z badań, które wskazują na wpływ KaftrioTM (ETI) na jelita lub wątrobę w tej grupie wiekowej.

Wcześniejsze badania z serii GIFT-CF (NCT 03566550, NCT04006873 i NCT04618185) wykazały różnice w funkcjonowaniu jelit między dorosłymi chorymi na mukowiscydozę a zdrowymi kontrolami, ale nie wiadomo, czy różnice te występują u osób w wieku od 6 do 11 lat.

Niniejsze badanie stanowi istotną zmianę protokołu GIFT-CF3 (NCT04618185), którego celem jest pomiar funkcji jelit za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) u dzieci z mukowiscydozą przed i po rozpoczęciu ETI. Badanie to ma również na celu oportunistyczny pomiar funkcji i struktury płuc za pomocą MRI oraz zbadanie, w jaki sposób można zmierzyć wątrobę za pomocą MRI w tej grupie wiekowej.

Badanie podzielone jest na 2 etapy. Pierwszy to etap pilotażowy wykorzystujący zmodyfikowany protokół GIFT-CF rekrutujący 3 dzieci chorych na mukowiscydozę przed rozpoczęciem ETI oraz 3 zdrowych ochotników. Ma to na celu ustalenie, czy jesteśmy w stanie z powodzeniem wykonać te skany w tych grupach wiekowych. Jeśli się powiedzie, do drugiego etapu zostanie zrekrutowanych kolejnych 12 dzieci z mukowiscydozą, zanim rozpoczną ETI. To zabierze naszą kohortę do 15 dzieci z mukowiscydozą. Ta kohorta zostanie ponownie przeskanowana 6 miesięcy po rozpoczęciu ETI przy użyciu tego samego protokołu skanowania.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to obserwacyjne badanie kohortowe wykorzystujące MRI do pomiaru funkcji przewodu pokarmowego (GI), struktury i czynności płuc oraz punktów końcowych wątroby u dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat. W badaniu zostanie wykorzystana zmodyfikowana wersja protokołu zastosowanego w badaniu GIFT-CF3 (NCT04618185) do pomiaru fizjologii przewodu pokarmowego, oprócz pomiarów MRI struktury i funkcji płuc i wątroby. Celem jest określenie, czy środki te uległy zmianie przed i po uruchomieniu ETI.

Aby uczestnicy mukowiscydozy zostali włączeni do badania, muszą być homozygotami lub mieć co najmniej 1 kopię mutacji Phe508del, co oznaczałoby, że kwalifikują się do leczenia ETI.

Zmodyfikowany protokół MRI, zaczerpnięty z NCT04618185, został skrócony, aby obejmował skany wykonane w trzech punktach czasowych. Te punkty czasowe są określane w okolicach spożycia posiłku testowego, który został wcześniej opisany. Uczestnicy przybędą na czczo przed wykonaniem podstawowego skanu. Po pierwszym skanowaniu zjadają pierwszy standaryzowany posiłek wysokotłuszczowy, a następnie drugi standaryzowany posiłek wysokotłuszczowy około 240 minut później.

Skany MRI w celu oceny funkcji przewodu pokarmowego zostaną wykonane na początku badania (na czczo), 240 minut po spożyciu posiłku śniadaniowego (T240) i 300 minut po śniadaniu (T300). Skany wątroby zostaną również wykonane na linii podstawowej, a skany płuc wykonane oportunistycznie w punkcie czasowym T240. W sumie uczestnicy zostaną poproszeni o pozostanie w skanerze MRI przez około 30 minut. Dla wygody uczestnicy będą mogli oglądać w skanerze programy multimedialne dzięki wykorzystaniu specjalnie przystosowanego telewizora.

Uczestnicy zostaną również poproszeni o wypełnienie zatwierdzonych kwestionariuszy żołądkowo-jelitowych przez cały dzień badania i przypomnienie sobie objawów ze strony przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 2 tygodni oraz wypełnienie 3-dniowego dziennika żywności.

Badanie zostanie podzielone na dwa etapy. Pierwsza będzie fazą pilotażową, w której 3 dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat i 3 zdrowych osób z grupy kontrolnej, dobranej pod względem wieku i płci, zostanie poddanych skanowaniu MRI. Skany te zostaną ocenione w celu ustalenia, czy uczestnicy mogą wypełnić protokół skanowania i ocenić jakość uzyskanych obrazów. Jeśli się powiedzie, próba przejdzie do fazy głównej.

W fazie głównej, 12 dodatkowych dzieci z mukowiscydozą zostanie zrekrutowanych i poddanych powyższemu protokołowi skanowania, przed rozpoczęciem ETI. Następnie poprosimy uczestników o powtórne skanowanie po około 6 miesiącach od rozpoczęcia ETI.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Queen's Medical Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat. Musi mieć co najmniej jedną kopię mutacji Phe508del. Te dzieci miałyby rozpocząć otrzymywanie ETI w ramach rutynowej opieki klinicznej.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat. Musi mieć co najmniej jedną kopię mutacji Phe508del.
  • Zdrowi ochotnicy nie mogą mieć wcześniejszej historii chorób przewodu pokarmowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Zdrowi ochotnicy z historią chorób żołądkowo-jelitowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Dzieci z mukowiscydozą w wieku od 6 do 11 lat
Grupa dzieci, które mają co najmniej jedną kopię mutacji genu Phe508del i kwalifikują się do rozpoczęcia przyjmowania modulatora elexacaftor/tezakaftor/iwakaftor (ETI). Ta grupa będzie miała podstawowe skany MRI przed rozpoczęciem ETI i dąży do wykonania kolejnych skanów po rozpoczęciu ETI (od 6 miesięcy do 1 roku po rozpoczęciu ETI)
Lek: Eleksakaftor / Iwakaftor / Tezakaftor
Potrójna terapia skojarzona jest zarejestrowana w Wielkiej Brytanii na receptę dla dzieci w wieku od 6 do 11 lat. ETI zostanie uruchomiona w ramach rutynowej opieki klinicznej.
Inne nazwy:
  • Kaftrio, Trikafta
Grupa kontrolna
Kontrole dopasowane pod względem wieku i płci bez historii mukowiscydozy lub chorób żołądkowo-jelitowych. Ta grupa zostanie poddana tylko jednemu zestawowi skanów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Delta wody w jelicie cienkim (DeltaSBW)
Ramy czasowe: Jest to miara zmiany wody w jelicie cienkim między punktami czasowymi badania 240 minut i 300 minut po pierwszym posiłku badawczym.
Pomiar ten odnosi się do poposiłkowego spadku zawartości wody w jelicie cienkim po drugim posiłku badawczym. Zostanie to dostosowane do powierzchni ciała (ml/m2)
Jest to miara zmiany wody w jelicie cienkim między punktami czasowymi badania 240 minut i 300 minut po pierwszym posiłku badawczym.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zawartość wody w jelicie cienkim
Ramy czasowe: Zostaną zmierzone w punktach czasowych badania: linia bazowa, 240 minut i 300 minut, a następnie pole pod krzywą obliczone przy użyciu trzech punktów czasowych (L.min/m2)
Objętość wody w jelicie cienkim w jelicie cienkim, dostosowana do powierzchni ciała (ml/m2)
Zostaną zmierzone w punktach czasowych badania: linia bazowa, 240 minut i 300 minut, a następnie pole pod krzywą obliczone przy użyciu trzech punktów czasowych (L.min/m2)
Objętość wątroby
Ramy czasowe: Mierzone podczas podstawowego skanu MRI na czczo
Pomiar całkowitej objętości wątroby podczas podstawowego skanu na czczo
Mierzone podczas podstawowego skanu MRI na czczo
Elastografia wątroby
Ramy czasowe: Mierzone podczas podstawowego skanu MRI na czczo
Pomiar jędrności wątroby za pomocą elastografii MRI
Mierzone podczas podstawowego skanu MRI na czczo
Wentylacja płuc
Ramy czasowe: Mierzono w punkcie czasowym 240 minut
Zmierzono za pomocą sekwencji MRI funkcjonalnego płuca z rozdzielczością fazową (PREFUL).
Mierzono w punkcie czasowym 240 minut

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nottingham University Hospitals NHS Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Andrew Prayle, Associate Professor
  • Główny śledczy: Alan Smyth, Professor of Child Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 kwietnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

26 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20CS036 sub-study

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Eleksakaftor / Iwakaftor / Tezakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj