글로벌 PNH 환자 레지스트리
글로벌 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자 등록부
Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Patient Registry의 주요 목표는 전향적으로 계획되고 효율적인 자연사 연구를 수행하여 시간이 지남에 따라 질병과 그 과정 및 속도를 보다 포괄적으로 이해하는 것입니다. 기타 레지스트리 목표는 다음과 같습니다.
- 참여자(또는 간병인)가 PNH 사례를 자가 보고할 수 있는 편리한 온라인 플랫폼을 제공합니다.
- 글로벌 PNH 환자 레지스트리 내에서 커뮤니케이션 레지스트리를 개발합니다(예: 환자에게 연구 연구 및 임상 시험을 알리기 위해).
- 글로벌 PNH 인구 전체를 특성화하고 설명하여 질병 유병률 및 표현형과 질병 특성의 진행률에 대한 이해를 높입니다.
- PNH 커뮤니티가 권장 사항 및 치료 표준 개발을 지원합니다.
- PNH의 병태생리학을 연구하고, 개입 결과를 후향적으로 수집하고, 새로운 치료법의 전향적 시험을 설계하려는 연구자에게 사용할 사례 찾기 리소스가 됩니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
Global PNH Patient Registry는 전향적, 종적, 웹 기반 관찰 자연사 연구입니다. PNH가 있는 참가자는 연구 과정 전반에 걸쳐 다양한 간격으로 데이터를 제공하는 참가자 또는 승인된 응답자와 함께 평생 동안 추적됩니다. 데이터는 연구 시작 시(기준선) 최소 1년에 한 번 수집되거나 필요에 따라 참가자가 업데이트할 수 있습니다. 데이터는 인구 통계, 삶의 질, 병력, 질병 표현형, 질병 관련 사건, PNH에 대한 개인적인 경험, 일반 건강 상태, 약물 및 진단에 대해 수집됩니다. Global PNH Patient Registry는 참가자를 위한 편리한 온라인 플랫폼을 제공합니다. PNH에 대한 커뮤니케이션을 용이하게 합니다. 연구원에게 PNH 인구를 전체적으로 특성화할 수 있는 능력을 제공합니다. PNH 커뮤니티가 권장사항 및 진료 기준을 개발하도록 지원합니다. 연구자가 PNH의 병태생리학을 연구하는 데 사용할 사례 찾기 리소스 역할을 합니다.
과학자, 의사 및 환자 대변인을 포함할 수 있는 등록 자문 위원회가 연구 수행을 감독하기 위해 모일 것입니다. 자문 위원회는 집계된 레지스트리 데이터 및 이 레지스트리 사용을 검토하고, 레지스트리 데이터 사용 및/또는 레지스트리 참가자에게 연락하도록 요청하는 프로토콜의 적절한 평가를 보장하고, 사례별로 프로토콜 또는 기밀성 편차를 검토하고 다음을 보장합니다. 그러한 편차는 IRB에 보고됩니다.
레지스트리는 웹 기반 인터페이스를 사용하여 전 세계 참가자 및 임상의의 접근성을 극대화합니다. 정보에 입각한 동의에 따라 참가자는 무기한으로 또는 참가자가 연구 참여에 대한 동의를 철회할 때까지 데이터와 정보를 입력하도록 초대됩니다. 글로벌 PNH 환자 레지스트리 연구 참여에 실험적 개입이 포함되지 않습니다.
AAMDSIF(Aplastic Anemia and MDS International Foundation)에서 업계 파트너의 지원을 받아 연간 유지 관리 비용을 지원합니다. 등록 참가자는 자동으로 NORD의 NHS(Natural History Study Program)에 등록되며, 다른 희귀 질병의 정보와 집계된 비식별 정보는 옹호 및 추가 NORD의 사명. 익명화된 정보는 희귀 질병 치료 가속기-데이터 및 분석 플랫폼(RDCA-DAP)과 같은 다른 데이터베이스와 공유될 수 있습니다. 이렇게 하면 더 많은 연구자가 정보를 사용하여 연구를 수행할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Alice Houk, MS
- 전화번호: 101 3012797202
- 이메일: houk@aamds.org
연구 연락처 백업
- 이름: Elizabeth Kottke
- 전화번호: 275 475.289.6855
- 이메일: ekottke@rarediseases.org
연구 장소
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20814
- 모병
- Aplastic Anemia and MDS International Foundation
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연락하다:
- Nyaradzo Sirewu, MPH
- 전화번호: 126 301-279-7202
- 이메일: sirewu@aamds.org
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수석 연구원:
- Alice Houk, MS
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- PNH 진단이 확인되었거나 PNH와 일치하는 진단을 받은 모든 연령의 개인이 포함될 수 있습니다. PNH는 PIG-A 유전자의 유전적 돌연변이로 정의됩니다.
개인은 정보에 입각한 동의를 제공할 의사가 있어야 합니다. 참가자는 다음과 같습니다.
- 스스로 동의할 수 있는 법적 성인 참가자
- 법적 성인인 법적 대리인(LAR)이 동의를 제공해야 하는 아동 및 성인이 스스로 동의를 제공할 수 없습니다.
- 개인은 최소한 주기적으로 인터넷에 접속할 수 있어야 하며 웹 기반 연구 절차 및 데이터 수집을 준수할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 영어를 읽고 이해할 수 없는 개인.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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PNH 환자
PNH 진단이 확인되었거나 PNH와 일치하는 진단을 받은 모든 연령의 개인이 포함될 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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글로벌 PNH 인구를 특성화하고 설명합니다.
기간: 5-10년
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질병 유병률 및 표현형뿐만 아니라 질병 특성의 진행 속도를 이해합니다.
인구 통계, 진단, 치료, 증상 및 삶의 질을 포함한 환자 경험을 수집합니다.
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5-10년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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통신 레지스트리 개발
기간: 5-10년
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5-10년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Alice Houk, MS, Aplastic Anemia and MDS International Foundation
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AAMDSIF-PNH1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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