Globalt PNH-patientregister

Global PNH Patient Registry är en prospektiv, longitudinell, webbaserad, observerande naturhistorisk studie. Deltagare med PNH kommer att följas under hela sitt liv med antingen deltagaren eller auktoriserade respondenter som bidrar med data med olika intervall under studiens gång. Data kommer att samlas in i början av studien (baslinje), minst en gång per år eller kan uppdateras av deltagaren vid behov. Data kommer att samlas in om demografi, livskvalitet, medicinsk historia, sjukdomsfenotyper, sjukdomsrelaterade händelser, personlig erfarenhet av PNH, allmänt hälsotillstånd, mediciner och diagnoser. Global PNH Patient Registry tillhandahåller en bekväm onlineplattform för deltagare; underlättar kommunikation om PNH; ger forskare förmågan att karakterisera PNH-populationen som helhet; hjälper PNH-gemenskapen med utvecklingen av rekommendationer och vårdstandarder och; och fungerar som en resurs för att hitta fall som ska användas för forskare att studera patofysiologin för PNH.

En Registry Advisory Board, som kan inkludera vetenskapsmän, läkare och patientförespråkare, kommer att sammansättas för att övervaka genomförandet av studien. Den rådgivande nämnden kommer att granska aggregerade registerdata och användningen av detta register, säkerställa korrekt utvärdering av protokoll som begär att få använda registerdata och/eller kontakta registerdeltagare och granska eventuella protokoll- eller konfidentialitetsavvikelser från fall till fall och säkerställa att sådana avvikelser rapporteras till IRB.

Registret kommer att använda ett webbaserat gränssnitt för att maximera tillgängligheten för deltagare och läkare över hela världen. Efter informerat samtycke kommer deltagarna att uppmanas att ange sina uppgifter och information som kommer att lagras på obestämd tid eller tills en deltagare återkallar sitt samtycke att delta i studien. Ingen experimentell intervention är involverad i deltagandet i den globala PNH-patientregisterstudien.

Årligt underhåll kommer att finansieras av Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) med stöd från industripartners. Registerdeltagare kommer automatiskt att registreras i NORDs Natural History Study Program (NHS), och deras avidentifierade information aggregerad med information från andra sällsynta sjukdomar kan användas i syfte att analysera korssjukdomar och forskning om korssjukdomar för att underlätta opinionsbildning och främja NORD:s uppdrag. Avidentifierad information kan delas med andra databaser såsom Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). Detta kommer att göra det möjligt för fler forskare att använda informationen för att göra forskning.