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全球 PNH 患者登记处

2025年2月18日 更新者：Aplastic Anemia and MDS International Foundation

全球阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者登记处

全球阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者登记处的主要目的是进行一项前瞻性计划和有效的自然历史研究，从而更全面地了解该疾病及其病程和发展速度。 其他注册目标包括：

  • 为参与者（或护理人员）提供一个方便的在线平台来自我报告 PNH 病例。
  • 在全球 PNH 患者登记处开发一个通信登记处（例如，通知患者研究和临床试验）。
  • 表征和描述全球 PNH 人口作为一个整体，加强对疾病流行和表型以及疾病特征进展速度的理解。
  • 协助 PNH 社区制定护理建议和标准。
  • 成为寻求研究 PNH 病理生理学、回顾性整理干预结果和设计新疗法前瞻性试验的研究人员的病例发现资源。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

全球 PNH 患者登记处是一项前瞻性、纵向、基于网络的观察性自然历史研究。 患有 PNH 的参与者将在他们的整个生命过程中被跟踪，参与者或授权的受访者在整个研究过程中以不同的时间间隔提供数据。 数据将在研究开始时（基线）收集，每年至少收集一次，或者可以由参与者根据需要进行更新。 将收集有关人口统计、生活质量、病史、疾病表型、疾病相关事件、PNH 个人经历、一般健康状况、药物和诊断的数据。 Global PNH Patient Registry 为参与者提供了一个方便的在线平台；促进有关 PNH 的交流；使研究人员能够将 PNH 人群作为一个整体来描述；协助 PNH 社区制定护理建议和标准；并作为病例发现资源，供研究人员研究 PNH 的病理生理学。

将组建一个可能包括科学家、医生和患者权益维护者的注册咨询委员会来监督研究的进行。 咨询委员会将审查汇总注册数据和该注册的使用，确保对请求使用注册数据和/或联系注册参与者的协议进行适当评估，并逐案审查任何协议或保密偏差，并确保向 IRB 报告任何此类偏差。

该登记处将使用基于网络的界面，以最大限度地提高全球参与者和临床医生的可访问性。 在知情同意后，将邀请参与者输入他们的数据和信息，这些数据和信息将被无限期存储或直到参与者撤销他们参与研究的同意。 参与全球 PNH 患者登记研究不涉及实验干预。

年度维护将由再生障碍性贫血和 MDS 国际基金会 (AAMDSIF) 提供资金，并得到行业合作伙伴的支持。 注册参与者将自动加入 NORD 的自然历史研究计划 (NHS)，他们的去识别化信息与其他罕见疾病的信息汇总后可用于交叉疾病分析和交叉疾病研究，以促进宣传和进一步推动 NORD 的研究使命。 去识别化信息可能会与其他数据库共享，例如罕见病治愈加速器数据和分析平台 (RDCA-DAP)。 这将使更多的研究人员能够使用这些信息进行研究。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Alice Houk, MS
  • 电话号码：101 3012797202
  • 邮箱：houk@aamds.org

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20814
        • 招聘中
        • Aplastic Anemia and MDS International Foundation
        • 接触：
          • Nyaradzo Sirewu, MPH
          • 电话号码：126 301-279-7202
          • 邮箱：sirewu@aamds.org
        • 首席研究员：
          • Alice Houk, MS

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

确诊为 PNH 或诊断与 PNH 一致的任何年龄的个体。

描述

纳入标准：

- 确诊为 PNH 或诊断与 PNH 一致的任何年龄的个人都有资格入选。 PNH 定义为 PIG-A 基因的基因突变。

个人必须愿意提供知情同意。 参与者可以是：

  • 能够提供自己同意的合法成年参与者；
  • 无法自行表示同意的儿童和成人，必须由身为合法成年人的合法授权代表 (LAR) 提供同意。
  • 个人必须至少定期访问互联网并能够遵守基于网络的研究程序和数据收集

排除标准：

  • 无法阅读和理解英语的个人。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
PNH患者
确诊为 PNH 或诊断与 PNH 一致的任何年龄的个体都有资格入选。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
表征和描述全球 PNH 人口
大体时间：5-10年
了解疾病流行和表型以及疾病特征的进展速度。 收集患者体验，包括人口统计、诊断、治疗、症状和生活质量。
5-10年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
开发通信注册表
大体时间：5-10年
  • 成为寻求研究 PNH 病理生理学、回顾性整理干预结果和设计新疗法前瞻性试验的研究人员的病例发现资源。
  • 酌情通知患者研究和临床试验。
5-10年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Aplastic Anemia and MDS International Foundation

合作者

National Organization for Rare Disorders

调查人员

  • 首席研究员：Alice Houk, MS、Aplastic Anemia and MDS International Foundation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年5月6日

初级完成 (估计的)

2026年5月6日

研究完成 (估计的)

2031年5月6日

研究注册日期

首次提交

2023年2月23日

首先提交符合 QC 标准的

2023年2月23日

首次发布 (实际的)

2023年3月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年2月18日

最后验证

2025年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AAMDSIF-PNH1

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

预计全球 PNH 患者登记处将成为当前和未来研究的宝贵资源。 全球 PNH 患者注册咨询委员会将确保对请求使用注册数据和/或联系注册参与者的协议进行适当评估。 为促进存储库的使用，有关数据库内容的汇总信息将每季度或每半年更新一次，并向公众开放。 此类信息可能包括注册人数、注册人常见诊断的患病率、人口统计信息以及愿意联系以进行未来研究的百分比。 想要使用注册表或联系参与者的调查人员需要向咨询委员会提出申请。 该申请将需要以下信息：首席研究员、拟议研究的目标和假设、研究将在何处进行以及研究将如何获得资助。

IPD 共享时间框架

数据将在研究开始 2 年后提供，并将在研究结束时进行分析。

IPD 共享访问标准

分享须经医学顾问委员会审核

IPD 共享支持信息类型

  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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