Registro globale dei pazienti affetti da EPN
Registro globale dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
L'obiettivo principale del registro globale dei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) è quello di condurre uno studio di storia naturale pianificato in modo prospettico ed efficiente che si tradurrà in una comprensione più completa della malattia e del suo decorso e ritmo nel tempo. Altri obiettivi del registro includono quanto segue:
- Fornire una comoda piattaforma online per i partecipanti (o gli operatori sanitari) per segnalare autonomamente i casi di EPN.
- Sviluppare un registro delle comunicazioni all'interno del registro globale dei pazienti affetti da EPN (ad esempio, per informare i pazienti di studi di ricerca e sperimentazioni cliniche).
- Caratterizzare e descrivere la popolazione globale EPN nel suo complesso, migliorando la comprensione della prevalenza e del fenotipo della malattia, nonché del tasso di progressione delle caratteristiche della malattia.
- Assistere la comunità EPN con lo sviluppo di raccomandazioni e standard di cura.
- Essere una risorsa per la ricerca di casi da utilizzare per i ricercatori che cercano di studiare la fisiopatologia della EPN, raccogliere retrospettivamente i risultati dell'intervento e progettare studi prospettici di nuovi trattamenti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Il Global PNH Patient Registry è uno studio osservazionale di storia naturale prospettico, longitudinale, basato sul web. I partecipanti con EPN saranno seguiti per tutto il corso della loro vita con il partecipante o gli intervistati autorizzati che contribuiscono con dati a intervalli variabili durante il corso dello studio. I dati saranno raccolti all'inizio dello studio (linea di base), almeno una volta all'anno o possono essere aggiornati dal partecipante secondo necessità. Saranno raccolti dati su dati demografici, qualità della vita, anamnesi, fenotipi della malattia, eventi correlati alla malattia, esperienza personale con EPN, stato di salute generale, farmaci e diagnosi. Il registro globale dei pazienti affetti da EPN fornisce una comoda piattaforma online per i partecipanti; facilita la comunicazione sulla EPN; offre ai ricercatori la possibilità di caratterizzare la popolazione EPN nel suo complesso; assiste la comunità EPN con lo sviluppo di raccomandazioni e standard di cura e; e funge da risorsa per la ricerca di casi da utilizzare per i ricercatori per studiare la fisiopatologia della EPN.
Un comitato consultivo del registro, che può includere scienziati, medici e sostenitori dei pazienti, sarà riunito per supervisionare la conduzione dello studio. Il comitato consultivo esaminerà i dati aggregati del registro e l'uso di questo registro, assicurerà un'adeguata valutazione dei protocolli che richiedono di utilizzare i dati del registro e/o contatterà i partecipanti al registro, esaminerà caso per caso qualsiasi deviazione dal protocollo o dalla riservatezza e assicurerà che tali deviazioni siano segnalate all'IRB.
Il registro utilizzerà un'interfaccia basata sul Web per massimizzare l'accessibilità ai partecipanti e ai medici di tutto il mondo. A seguito del consenso informato, i partecipanti saranno invitati a inserire i propri dati e informazioni che saranno archiviati a tempo indeterminato o fino a quando un partecipante non revocherà il proprio consenso a partecipare allo studio. Nessun intervento sperimentale è coinvolto nella partecipazione allo studio del registro globale dei pazienti EPN.
La manutenzione annuale sarà finanziata dalla Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) con il supporto di partner del settore. I partecipanti al Registro saranno automaticamente iscritti al Natural History Study Program (NHS) di NORD e le loro informazioni anonime aggregate con informazioni di altre malattie rare possono essere utilizzate ai fini dell'analisi incrociata delle malattie e della ricerca incrociata per facilitare la difesa e ulteriori iniziative di NORD missione. Le informazioni anonime possono essere condivise con altri database come Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). Ciò consentirà a più ricercatori di utilizzare le informazioni per fare ricerca.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Alice Houk, MS
- Numero di telefono: 101 3012797202
- Email: houk@aamds.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Elizabeth Kottke
- Numero di telefono: 275 475.289.6855
- Email: ekottke@rarediseases.org
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20814
- Reclutamento
- Aplastic Anemia and MDS International Foundation
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Contatto:
- Nyaradzo Sirewu, MPH
- Numero di telefono: 126 301-279-7202
- Email: sirewu@aamds.org
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Investigatore principale:
- Alice Houk, MS
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Gli individui di qualsiasi età con una diagnosi confermata di EPN o diagnosi compatibile con EPN sono idonei per l'inclusione. La EPN è definita come una mutazione genetica nel gene PIG-A.
Gli individui devono essere disposti a fornire il consenso informato. I partecipanti possono essere:
- partecipanti maggiorenni in grado di fornire il proprio consenso;
- bambini e adulti impossibilitati a fornire il proprio consenso, per i quali il consenso deve essere fornito da un Rappresentante Legalmente Autorizzato (LAR) che sia maggiorenne.
- Gli individui devono avere almeno un accesso periodico a Internet ed essere in grado di rispettare le procedure di studio e le raccolte di dati basate sul web
Criteri di esclusione:
- Individui non in grado di leggere e comprendere l'inglese.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti EPN
Gli individui di qualsiasi età con una diagnosi confermata di EPN o diagnosi compatibile con EPN possono essere inclusi.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Caratterizzare e descrivere la popolazione globale EPN
Lasso di tempo: 5-10 anni
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Comprendere la prevalenza e il fenotipo della malattia, nonché il tasso di progressione delle caratteristiche della malattia.
Raccogli le esperienze dei pazienti tra cui dati demografici, diagnostica, trattamento, sintomi e qualità della vita.
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5-10 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sviluppare un registro delle comunicazioni
Lasso di tempo: 5-10 anni
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5-10 anni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Alice Houk, MS, Aplastic Anemia and MDS International Foundation
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AAMDSIF-PNH1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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