Registro mundial de pacientes con HPN

El Registro mundial de pacientes con HPN es un estudio observacional de historia natural prospectivo, longitudinal y basado en la web. Los participantes con PNH serán seguidos a lo largo de sus vidas y el participante o los encuestados autorizados contribuirán con datos en intervalos variables a lo largo del estudio. Los datos se recopilarán al comienzo del estudio (línea de base), al menos una vez al año o el participante puede actualizarlos según sea necesario. Se recopilarán datos sobre demografía, calidad de vida, historial médico, fenotipos de enfermedades, eventos relacionados con enfermedades, experiencia personal con PNH, estado de salud general, medicamentos y diagnósticos. El Registro mundial de pacientes con PNH proporciona una plataforma en línea conveniente para los participantes; facilita la comunicación sobre la HPN; brinda a los investigadores la capacidad de caracterizar la población de PNH en su conjunto; asiste a la comunidad de PNH con el desarrollo de recomendaciones y estándares de atención y; y sirve como recurso de búsqueda de casos para que los investigadores estudien la fisiopatología de la PNH.

Se reunirá una Junta Asesora del Registro, que puede incluir científicos, médicos y defensores de los pacientes, para supervisar la realización del estudio. La Junta Asesora revisará los datos agregados del registro y el uso de este registro, garantizará la evaluación adecuada de los protocolos que soliciten el uso de datos del registro y/o contactará a los participantes del registro, y revisará cualquier protocolo o desviación de confidencialidad caso por caso y garantizará que tales desviaciones sean reportadas al IRB.

El registro utilizará una interfaz basada en la web para maximizar la accesibilidad a los participantes y médicos de todo el mundo. Luego del consentimiento informado, se invitará a los participantes a ingresar sus datos e información, que se almacenará indefinidamente o hasta que el participante revoque su consentimiento para participar en el estudio. No hay ninguna intervención experimental involucrada en la participación en el estudio de registro de pacientes de HPN global.

El mantenimiento anual será financiado por Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) con el apoyo de socios de la industria. Los participantes del registro se inscribirán automáticamente en el Programa de estudio de historia natural (NHS, por sus siglas en inglés) de NORD, y su información anonimizada agregada con información de otras enfermedades raras se puede usar con fines de análisis de enfermedades cruzadas e investigación de enfermedades cruzadas para facilitar la defensa y promover la participación de NORD. misión. La información anonimizada se puede compartir con otras bases de datos, como la plataforma de datos y análisis del acelerador de curas de enfermedades raras (RDCA-DAP). Esto permitirá que más investigadores utilicen la información para investigar.