Globální registr pacientů PNH
Globální registr pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH).
Primárním cílem Globálního registru pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) je provést prospektivně plánovanou a efektivní přírodovědnou studii, která povede k komplexnějšímu pochopení onemocnění a jeho průběhu a tempa v průběhu času. Mezi další cíle registru patří:
- Poskytněte účastníkům (nebo pečovatelům) pohodlnou online platformu, aby mohli sami hlásit případy PNH.
- Vytvořte komunikační registr v rámci globálního registru pacientů PNH (např. pro informování pacientů o výzkumných studiích a klinických studiích).
- Charakterizujte a popište globální populaci PNH jako celek, posílíte porozumění prevalenci a fenotypu onemocnění a také rychlosti progrese charakteristik onemocnění.
- Pomozte komunitě PNH s vypracováním doporučení a standardů péče.
- Být zdrojem pro vyhledávání případů pro výzkumníky, kteří se snaží studovat patofyziologii PNH, retrospektivně porovnávat výsledky intervencí a navrhovat prospektivní studie nových léčebných postupů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Globální registr pacientů PNH je prospektivní, longitudinální, webová, observační přírodopisná studie. Účastníci s PNH budou sledováni v průběhu jejich života, přičemž buď účastník, nebo oprávnění respondenti budou přispívat daty v různých intervalech v průběhu studie. Údaje budou shromažďovány na začátku studie (základní hodnota), alespoň jednou ročně nebo je může účastník podle potřeby aktualizovat. Budou shromažďována data o demografii, kvalitě života, anamnéze, fenotypech onemocnění, událostech souvisejících s onemocněním, osobní zkušenosti s PNH, celkovém zdravotním stavu, lécích a diagnózách. Globální registr pacientů PNH poskytuje účastníkům pohodlnou online platformu; usnadňuje komunikaci o PNH; dává výzkumníkům možnost charakterizovat populaci PNH jako celek; pomáhá komunitě PNH s vypracováním doporučení a standardů péče a; a slouží jako zdroj pro vyhledávání případů, který mají výzkumníci využít ke studiu patofyziologie PNH.
Bude sestaven poradní výbor registru, který může zahrnovat vědce, lékaře a obhájce pacientů, aby dohlížel na provádění studie. Poradní sbor přezkoumá souhrnná data registru a používání tohoto registru, zajistí řádné vyhodnocení protokolů požadujících použití dat registru a/nebo kontaktování účastníků registru a případ od případu přezkoumá jakékoli odchylky od protokolu nebo důvěrnosti a zajistí že jakékoli takové odchylky jsou hlášeny IRB.
Registr bude využívat webové rozhraní k maximalizaci dostupnosti pro účastníky a lékaře po celém světě. Po informovaném souhlasu budou účastníci vyzváni, aby zadali své údaje a informace, které budou uloženy na dobu neurčitou nebo dokud účastník neodvolá svůj souhlas s účastí ve studii. Účast ve studii globálního registru pacientů PNH nezahrnuje žádnou experimentální intervenci.
Roční údržbu bude financovat Aplastic Anemia a MDS International Foundation (AAMDSIF) s podporou průmyslových partnerů. Účastníci registru budou automaticky zapsáni do přírodovědného studijního programu NORD (NHS) a jejich neidentifikované informace agregované s informacemi o jiných vzácných onemocněních mohou být použity pro účely analýzy křížových onemocnění a výzkumu napříč chorobami, aby se usnadnilo prosazování a další NORD. mise. Neidentifikované informace mohou být sdíleny s jinými databázemi, jako je Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). To umožní více výzkumníkům využívat informace k výzkumu.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Alice Houk, MS
- Telefonní číslo: 101 3012797202
- E-mail: houk@aamds.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Elizabeth Kottke
- Telefonní číslo: 275 475.289.6855
- E-mail: ekottke@rarediseases.org
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20814
- Nábor
- Aplastic Anemia and MDS International Foundation
-
Kontakt:
- Nyaradzo Sirewu, MPH
- Telefonní číslo: 126 301-279-7202
- E-mail: sirewu@aamds.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alice Houk, MS
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pro zařazení jsou způsobilí jedinci jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou PNH nebo diagnózou konzistentní s PNH. PNH je definována jako genetická mutace v genu PIG-A.
Jednotlivci musí být ochotni poskytnout informovaný souhlas. Účastníky mohou být:
- legální zletilí účastníci, kteří jsou schopni poskytnout vlastní souhlas;
- děti a dospělí neschopní poskytnout svůj vlastní souhlas, pro které musí souhlas poskytnout zákonný zástupce (LAR), který je zákonně dospělým.
- Jednotlivci musí mít alespoň pravidelný přístup k internetu a musí být schopni dodržovat webové studijní postupy a sběr dat
Kritéria vyloučení:
- Jednotlivci, kteří nejsou schopni číst a rozumět angličtině.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti PNH
Jedinci jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou PNH nebo diagnózou konzistentní s PNH jsou způsobilí k zařazení.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizujte a popište globální populaci PNH
Časové okno: 5-10 let
|
Pochopit prevalenci a fenotyp onemocnění a také rychlost progrese charakteristik onemocnění.
Shromážděte zkušenosti pacientů včetně demografie, diagnostiky, léčby, symptomů a kvality života.
|
5-10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vytvořte komunikační registr
Časové okno: 5-10 let
|
|
5-10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alice Houk, MS, Aplastic Anemia and MDS International Foundation
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Poruchy močení
- Urologické projevy
- Hematologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Anémie, hemolytika
- Anémie
- Myelodysplastické syndromy
- Proteinurie
- Hemoglobinurie
- Hemoglobinurie, paroxysmální
Další identifikační čísla studie
- AAMDSIF-PNH1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Zápis na pozvánkuMyelodysplastické syndromy | Nemoci kostní dřeně | Poruchy selhání kostní dřeně | VEXAS syndrom | Hemoglobinurea, paroxysmalSpojené státy
-
Hungarian University of Sports ScienceKafrelsheikh UniversityDokončenoÚnik moči | Enuresis NocturnalEgypt
-
University Hospital, GhentUniversity GhentZápis na pozvánkuKvalita života | Zácpa | Kvalita spánku | Nepříznivé zážitky z dětství | Příznaky dolních močových cest (LUTS) | Genitourinární problémy | Přechodová péče | Enuresis NocturnalBelgie