Wereldwijd PNH-patiëntenregister

Het Global PNH Patient Registry is een prospectief, longitudinaal, webgebaseerd, observationeel natuurhistorisch onderzoek. Deelnemers met PNH zullen gedurende hun hele leven worden gevolgd, waarbij de deelnemer of geautoriseerde respondenten gedurende het onderzoek met verschillende tussenpozen gegevens aanleveren. Gegevens worden aan het begin van het onderzoek (baseline) verzameld, ten minste eenmaal per jaar, of kunnen indien nodig door de deelnemer worden bijgewerkt. Er zullen gegevens worden verzameld over demografie, kwaliteit van leven, medische geschiedenis, ziektefenotypes, ziektegerelateerde gebeurtenissen, persoonlijke ervaring met PNH, algemene gezondheidstoestand, medicijnen en diagnoses. De Global PNH Patient Registry biedt een handig online platform voor deelnemers; vergemakkelijkt de communicatie over PNH; geeft onderzoekers de mogelijkheid om de PNH-populatie als geheel te karakteriseren; helpt de PNH-gemeenschap bij het ontwikkelen van aanbevelingen en zorgstandaarden en; en dient als een hulpmiddel voor het vinden van casussen dat onderzoekers kunnen gebruiken om de pathofysiologie van PNH te bestuderen.

Een Registry Advisory Board, die wetenschappers, artsen en pleitbezorgers van patiënten kan omvatten, zal worden samengesteld om toezicht te houden op de uitvoering van het onderzoek. De adviesraad zal de geaggregeerde registergegevens en het gebruik van dit register beoordelen, zorgen voor een juiste evaluatie van protocollen die verzoeken om registergegevens te gebruiken en/of contact opnemen met deelnemers aan het register, en eventuele protocol- of vertrouwelijkheidsafwijkingen van geval tot geval beoordelen en ervoor zorgen dat dat dergelijke afwijkingen worden gerapporteerd aan de IRB.

Het register zal een webgebaseerde interface gebruiken om de toegankelijkheid voor deelnemers en clinici wereldwijd te maximaliseren. Na geïnformeerde toestemming worden deelnemers uitgenodigd om hun gegevens en informatie in te voeren, die voor onbepaalde tijd worden opgeslagen of totdat een deelnemer zijn toestemming voor deelname aan het onderzoek intrekt. Er is geen experimentele interventie betrokken bij deelname aan de Global PNH Patient registry study.

Jaarlijks onderhoud wordt gefinancierd door de Aplastic Anemia en MDS International Foundation (AAMDSIF) met steun van industriële partners. Registratiedeelnemers worden automatisch ingeschreven in het Natural History Study Program (NHS) van NORD, en hun geanonimiseerde informatie, geaggregeerd met informatie over andere zeldzame ziekten, kan worden gebruikt voor cross-disease-analyse en cross-disease-onderzoek om belangenbehartiging en verdere NORD-onderzoeken te vergemakkelijken. missie. Geanonimiseerde informatie kan worden gedeeld met andere databases, zoals het Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). Hierdoor kunnen meer onderzoekers de informatie gebruiken om onderzoek te doen.