Registre mondial des patients HPN

Le registre mondial des patients atteints d'HPN est une étude d'histoire naturelle prospective, longitudinale, basée sur le Web et observationnelle. Les participants atteints d'HPN seront suivis tout au long de leur vie, le participant ou les répondants autorisés fournissant des données à des intervalles variables tout au long de l'étude. Les données seront collectées au début de l'étude (baseline), au moins une fois par an ou peuvent être mises à jour par le participant si nécessaire. Des données seront recueillies sur la démographie, la qualité de vie, les antécédents médicaux, les phénotypes de la maladie, les événements liés à la maladie, l'expérience personnelle avec l'HPN, l'état de santé général, les médicaments et les diagnostics. Le registre mondial des patients HPN fournit une plate-forme en ligne pratique pour les participants ; facilite la communication sur l'HPN ; donne aux chercheurs la possibilité de caractériser la population HPN dans son ensemble ; aide la communauté PNH à élaborer des recommandations et des normes de soins et ; et sert de ressource de recherche de cas à utiliser par les chercheurs pour étudier la physiopathologie de l'HPN.

Un conseil consultatif du registre, qui peut comprendre des scientifiques, des médecins et des défenseurs des droits des patients, sera constitué pour superviser la conduite de l'étude. Le conseil consultatif examinera les données agrégées du registre et l'utilisation de ce registre, assurera une évaluation appropriée des protocoles demandant l'utilisation des données du registre et/ou contactera les participants au registre, et examinera tout écart de protocole ou de confidentialité au cas par cas et s'assurera que de tels écarts soient signalés à la CISR.

Le registre utilisera une interface Web pour maximiser l'accessibilité aux participants et aux cliniciens du monde entier. Suite au consentement éclairé, les participants seront invités à saisir leurs données et informations qui seront conservées indéfiniment ou jusqu'à ce qu'un participant révoque son consentement à participer à l'étude. Aucune intervention expérimentale n'est impliquée dans la participation à l'étude du registre mondial des patients HPN.

La maintenance annuelle sera financée par l'Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) avec le soutien de partenaires industriels. Les participants au registre seront automatiquement inscrits au programme d'étude d'histoire naturelle (NHS) de NORD, et leurs informations anonymisées agrégées avec des informations sur d'autres maladies rares pourront être utilisées à des fins d'analyse de maladies croisées et de recherche de maladies croisées pour faciliter le plaidoyer et faire avancer NORD. mission. Les informations anonymisées peuvent être partagées avec d'autres bases de données telles que la plateforme Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). Cela permettra à un plus grand nombre de chercheurs d'utiliser l'information pour faire de la recherche.