Global PNH Patient Registry

Global PNH Patient Registry er et prospektivt, longitudinelt, webbaseret, observationelt naturhistorisk studie. Deltagere med PNH vil blive fulgt gennem hele deres liv med enten deltageren eller autoriserede respondenter, der bidrager med data med forskellige intervaller i løbet af undersøgelsen. Data vil blive indsamlet ved starten af ​​undersøgelsen (baseline), mindst én gang om året eller kan opdateres af deltageren efter behov. Data vil blive indsamlet om demografi, livskvalitet, sygehistorie, sygdomsfænotyper, sygdomsrelaterede hændelser, personlig erfaring med PNH, generel helbredstilstand, medicin og diagnoser. Global PNH Patient Registry giver en praktisk online platform for deltagere; letter kommunikationen om PNH; giver forskere mulighed for at karakterisere PNH-populationen som helhed; hjælper PNH-samfundet med udvikling af anbefalinger og standarder for pleje og; og fungerer som en case-finding ressource, der skal bruges til forskere til at studere patofysiologien af ​​PNH.

Et Registry Advisory Board, som kan omfatte videnskabsmænd, læger og patientadvokater, vil blive samlet for at føre tilsyn med gennemførelsen af ​​undersøgelsen. Advisory Board vil gennemgå aggregerede registerdata og brugen af ​​dette register, sikre korrekt evaluering af protokoller, der anmoder om at bruge registerdata og/eller kontakte registerdeltagere og gennemgå eventuelle protokol- eller fortrolighedsafvigelser fra sag til sag og sikre at sådanne afvigelser indberettes til IRB.

Registret vil bruge en webbaseret grænseflade for at maksimere tilgængeligheden for deltagere og klinikere over hele verden. Efter informeret samtykke vil deltagerne blive inviteret til at indtaste deres data og oplysninger, som vil blive opbevaret på ubestemt tid, eller indtil en deltager tilbagekalder deres samtykke til at deltage i undersøgelsen. Ingen eksperimentel intervention er involveret i deltagelse i det globale PNH-patientregisterstudie.

Årlig vedligeholdelse vil blive finansieret af Aplastic Anæmi og MDS International Foundation (AAMDSIF) med støtte fra industripartnere. Registerdeltagere vil automatisk blive tilmeldt NORD's Natural History Study Program (NHS), og deres afidentificerede oplysninger aggregeret med oplysninger fra andre sjældne sygdomme kan bruges til formålet med krydssygdomsanalyse og krydssygdomsforskning for at lette fortalervirksomhed og fremme NORD's mission. Afidentificerede oplysninger kan deles med andre databaser såsom Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). Dette vil give flere forskere mulighed for at bruge informationen til at forske.