Globalny rejestr pacjentów PNH

Globalny Rejestr Pacjentów PNH to prospektywne, obserwacyjne badanie historii naturalnej oparte na sieci internetowej. Uczestnicy z PNH będą obserwowani przez całe życie, a uczestnik lub upoważnieni respondenci będą przekazywać dane w różnych odstępach czasu w trakcie badania. Dane będą gromadzone na początku badania (punkt odniesienia), co najmniej raz w roku lub mogą być aktualizowane przez uczestnika w razie potrzeby. Gromadzone będą dane dotyczące danych demograficznych, jakości życia, historii medycznej, fenotypów chorób, zdarzeń związanych z chorobą, osobistych doświadczeń z PNH, ogólnego stanu zdrowia, przyjmowanych leków i diagnoz. Globalny rejestr pacjentów PNH zapewnia wygodną platformę internetową dla uczestników; ułatwia komunikację na temat PNH; daje badaczom możliwość scharakteryzowania populacji PNH jako całości; pomaga społeczności PNH w opracowywaniu zaleceń i standardów opieki oraz; i służy jako źródło wyszukiwania przypadków do wykorzystania przez naukowców do badania patofizjologii PNH.

W celu nadzorowania przebiegu badania zostanie powołana Rada Doradcza Rejestru, w skład której mogą wchodzić naukowcy, lekarze i rzecznicy pacjentów. Rada Doradcza dokona przeglądu zagregowanych danych rejestru i korzystania z tego rejestru, zapewni właściwą ocenę protokołów wnioskujących o wykorzystanie danych z rejestru i/lub skontaktuje się z uczestnikami rejestru oraz dokona przeglądu wszelkich odstępstw od protokołów lub zasad poufności w poszczególnych przypadkach i zapewni że wszelkie takie odchylenia są zgłaszane do IRB.

Rejestr będzie korzystał z interfejsu internetowego, aby zmaksymalizować dostępność dla uczestników i klinicystów na całym świecie. Po wyrażeniu świadomej zgody uczestnicy zostaną poproszeni o wprowadzenie swoich danych i informacji, które będą przechowywane przez czas nieokreślony lub do odwołania przez uczestnika zgody na udział w badaniu. Udział w badaniu globalnego rejestru pacjentów PNH nie obejmuje żadnych eksperymentów.

Coroczna konserwacja będzie finansowana przez Międzynarodową Fundację Anemii Aplastycznej i MDS (AAMDSIF) przy wsparciu partnerów branżowych. Uczestnicy rejestru zostaną automatycznie zapisani do Programu Badań nad Historią Naturalną (NHS) NORD, a informacje o nich pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, zebrane z informacjami dotyczącymi innych rzadkich chorób, mogą być wykorzystywane do celów analizy krzyżowej chorób i badań krzyżowych chorób w celu ułatwienia rzecznictwa i dalszych działań NORD misja. Informacje pozbawione elementów umożliwiających identyfikację mogą być udostępniane innym bazom danych, takim jak Platforma Akceleratora Danych i Analityki Leków na Rzadkie Choroby (RDCA-DAP). Umożliwi to większej liczbie badaczy wykorzystanie informacji do prowadzenia badań.