グローバル PNH 患者登録

Global PNH Patient Registry は、前向き、縦断的、ウェブベースの観察的自然史研究です。 PNH の参加者は、参加者または承認された回答者のいずれかが研究の過程でさまざまな間隔でデータを提供して、生涯にわたって追跡されます。 データは、研究の開始時 (ベースライン)、少なくとも年に 1 回収集されるか、必要に応じて参加者が更新できます。 データは、人口統計、生活の質、病歴、疾患の表現型、疾患に関連する事象、PNH の個人的な経験、一般的な健康状態、投薬、および診断について収集されます。 Global PNH Patient Registry は、参加者に便利なオンライン プラットフォームを提供します。 PNH に関するコミュニケーションを容易にします。研究者は、PNH 集団全体を特徴付けることができます。ケアの推奨事項と標準の開発で PNH コミュニティを支援します。また、研究者が PNH の病態生理学を研究するために使用するケース検索リソースとして機能します。

研究の実施を監督するために、科学者、医師、患者擁護者を含む登録諮問委員会が招集されます。 諮問委員会は、総レジストリ データおよびこのレジストリの使用をレビューし、レジストリ データの使用および/またはレジストリ参加者への連絡を要求するプロトコルの適切な評価を確実にし、プロトコルまたは機密保持の逸脱をケースバイケースでレビューし、そのような逸脱は IRB に報告されます。

レジストリは、ウェブベースのインターフェースを使用して、世界中の参加者と臨床医へのアクセスを最大化します。 インフォームド コンセントに続いて、参加者はデータと情報を入力するように求められます。これらのデータと情報は、無期限に、または参加者が研究への参加への同意を取り消すまで保存されます。 グローバル PNH 患者登録研究への参加には、実験的介入は含まれていません。

毎年の維持費は、再生不良性貧血および MDS 国際財団 (AAMDSIF) から業界パートナーの支援を受けて資金提供されます。 レジストリ参加者は、NORD の自然史研究プログラム (NHS) に自動的に登録され、他の希少疾患からの情報と合わせて匿名化された情報が、アドボカシーと NORD のさらなる研究を促進するためのクロス ディジーズ分析およびクロス ディジーズ リサーチの目的で使用される場合があります。ミッション。 匿名化された情報は、Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP) などの他のデータベースと共有される場合があります。 これにより、より多くの研究者が情報を使用して研究を行うことができます。