Registro Global de Pacientes com HPN
Hemoglobinúria Paroxística Noturna Global (HPN) Registro de Pacientes
O objetivo principal do Registro de Pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna Global (HPN) é conduzir um estudo de história natural eficiente e planejado prospectivamente que resultará em uma compreensão mais abrangente da doença e seu curso e ritmo ao longo do tempo. Outros objetivos do registro incluem o seguinte:
- Forneça uma plataforma on-line conveniente para os participantes (ou cuidadores) relatarem casos de PNH.
- Desenvolva um registro de comunicações dentro do registro global de pacientes com HPN (por exemplo, para notificar os pacientes sobre estudos de pesquisa e ensaios clínicos).
- Caracterizar e descrever a população global de HPN como um todo, aprimorando a compreensão da prevalência e fenótipo da doença, bem como a taxa de progressão das características da doença.
- Auxiliar a comunidade PNH com o desenvolvimento de recomendações e padrões de atendimento.
- Ser um recurso de localização de casos a ser usado por pesquisadores que buscam estudar a fisiopatologia da PNH, comparar retrospectivamente os resultados da intervenção e projetar ensaios prospectivos de novos tratamentos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
O Registro Global de Pacientes com PNH é um estudo de história natural prospectivo, longitudinal, baseado na web e observacional. Os participantes com PNH serão acompanhados ao longo de suas vidas, com o participante ou respondentes autorizados contribuindo com dados em intervalos variados ao longo do estudo. Os dados serão coletados no início do estudo (linha de base), pelo menos uma vez por ano ou podem ser atualizados pelo participante conforme necessário. Serão coletados dados sobre dados demográficos, qualidade de vida, histórico médico, fenótipos da doença, eventos relacionados à doença, experiência pessoal com PNH, estado geral de saúde, medicamentos e diagnósticos. O Registro Global de Pacientes PNH fornece uma plataforma on-line conveniente para os participantes; facilita a comunicação sobre PNH; dá aos pesquisadores a capacidade de caracterizar a população PNH como um todo; auxilia a comunidade PNH com o desenvolvimento de recomendações e padrões de atendimento e; e serve como um recurso de localização de casos a ser usado por pesquisadores para estudar a fisiopatologia da PNH.
Um Conselho Consultivo de Registros, que pode incluir cientistas, médicos e defensores dos pacientes, será reunido para supervisionar a condução do estudo. O Conselho Consultivo revisará os dados de registro agregados e o uso deste registro, garantirá a avaliação adequada dos protocolos que solicitam o uso de dados de registro e/ou entrará em contato com os participantes do registro e revisará qualquer desvio de protocolo ou confidencialidade caso a caso e garantirá que tais desvios sejam relatados ao IRB.
O registro usará uma interface baseada na web para maximizar a acessibilidade aos participantes e médicos em todo o mundo. Após o consentimento informado, os participantes serão convidados a inserir seus dados e informações que serão armazenados indefinidamente ou até que um participante revogue seu consentimento para participar do estudo. Nenhuma intervenção experimental está envolvida na participação no estudo de registro global de pacientes com HPN.
A manutenção anual será financiada pela Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) com o apoio de parceiros da indústria. Os participantes do registro serão automaticamente inscritos no Programa de Estudo de História Natural (NHS) da NORD, e suas informações não identificadas agregadas com informações de outras doenças raras podem ser usadas para fins de análise de doenças cruzadas e pesquisa de doenças cruzadas para facilitar a defesa e promover a NORD missão. Informações não identificadas podem ser compartilhadas com outros bancos de dados, como a Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). Isso permitirá que mais pesquisadores usem as informações para fazer pesquisas.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Alice Houk, MS
- Número de telefone: 101 3012797202
- E-mail: houk@aamds.org
Estude backup de contato
- Nome: Elizabeth Kottke
- Número de telefone: 275 475.289.6855
- E-mail: ekottke@rarediseases.org
Locais de estudo
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20814
- Recrutamento
- Aplastic Anemia and MDS International Foundation
-
Contato:
- Nyaradzo Sirewu, MPH
- Número de telefone: 126 301-279-7202
- E-mail: sirewu@aamds.org
-
Investigador principal:
- Alice Houk, MS
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos de qualquer idade com diagnóstico confirmado de HPN ou diagnóstico compatível com HPN são elegíveis para inclusão. A HPN é definida como uma mutação genética no gene PIG-A.
Os indivíduos devem estar dispostos a fornecer consentimento informado. Os participantes podem ser:
- participantes adultos legais que sejam capazes de fornecer seu próprio consentimento;
- crianças e adultos incapazes de fornecer seu próprio consentimento, para os quais o consentimento deve ser fornecido por um Representante Legal Autorizado (LAR) que seja um adulto legal.
- Os indivíduos devem ter pelo menos acesso periódico à internet e ser capazes de cumprir os procedimentos de estudo baseados na web e as coletas de dados
Critério de exclusão:
- Indivíduos incapazes de ler e entender inglês.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes com HPN
Indivíduos de qualquer idade com diagnóstico confirmado de HPN ou diagnóstico consistente com HPN são elegíveis para inclusão.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Caracterizar e descrever a população global de HPN
Prazo: 5-10 anos
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Entenda a prevalência e o fenótipo da doença, bem como a taxa de progressão das características da doença.
Reúna as experiências do paciente, incluindo dados demográficos, diagnósticos, tratamento, sintomas e qualidade de vida.
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5-10 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Desenvolva um registro de comunicações
Prazo: 5-10 anos
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5-10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alice Houk, MS, Aplastic Anemia and MDS International Foundation
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Distúrbios da micção
- Manifestações Urológicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes Mielodisplásicas
- Proteinúria
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- AAMDSIF-PNH1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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