Globalt PNH-pasientregister

Global PNH Patient Registry er en prospektiv, longitudinell, nettbasert, observerende naturhistoriestudie. Deltakere med PNH vil bli fulgt gjennom hele livet med enten deltakeren eller autoriserte respondenter som bidrar med data med varierende intervaller gjennom løpet av studien. Data vil bli samlet inn ved starten av studien (baseline), minst en gang per år eller kan oppdateres av deltakeren etter behov. Data vil bli samlet inn om demografi, livskvalitet, sykehistorie, sykdomsfenotyper, sykdomsrelaterte hendelser, personlig erfaring med PNH, generell helsestatus, medisiner og diagnoser. Global PNH Patient Registry gir en praktisk nettplattform for deltakere; letter kommunikasjon om PNH; gir forskere muligheten til å karakterisere PNH-populasjonen som helhet; bistår PNH-samfunnet med utvikling av anbefalinger og standarder for omsorg og; og fungerer som en case-finding ressurs som skal brukes for forskere for å studere patofysiologien til PNH.

Et Registry Advisory Board, som kan omfatte forskere, leger og pasientforkjempere, vil bli satt sammen for å føre tilsyn med gjennomføringen av studien. Advisory Board vil gjennomgå aggregerte registerdata og bruken av dette registeret, sikre riktig evaluering av protokoller som ber om å bruke registerdata og/eller kontakte registerdeltakere, og gjennomgå eventuelle protokoll- eller konfidensialitetsavvik fra sak til sak og sikre at slike avvik rapporteres til IRB.

Registeret vil bruke et nettbasert grensesnitt for å maksimere tilgjengeligheten for deltakere og klinikere over hele verden. Etter informert samtykke vil deltakerne bli invitert til å legge inn data og informasjon som vil bli lagret på ubestemt tid eller inntil en deltaker trekker tilbake samtykket til å delta i studien. Ingen eksperimentell intervensjon er involvert i deltakelse i den globale PNH-pasientregisterstudien.

Årlig vedlikehold vil bli finansiert av Aplastic Anemia and MDS International Foundation (AAMDSIF) med støtte fra industripartnere. Registerdeltakere vil automatisk bli registrert i NORDs Natural History Study Program (NHS), og deres avidentifiserte informasjon aggregert med informasjon fra andre sjeldne sykdommer kan brukes til formål for krysssykdomsanalyse og krysssykdomsforskning for å lette påvirkning og videre NORDs oppdrag. Avidentifisert informasjon kan deles med andre databaser som Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). Dette vil gjøre at flere forskere kan bruke informasjonen til å forske.