Глобальный реестр пациентов с ПНГ

Глобальный реестр пациентов с ПНГ — это проспективное, лонгитюдное, веб-обсервационное исследование естественного течения болезни. За участниками с ПНГ будут следить на протяжении всей их жизни, причем либо участник, либо уполномоченные респонденты будут вносить данные через различные промежутки времени на протяжении всего исследования. Данные будут собираться в начале исследования (базовый уровень), не реже одного раза в год или могут обновляться участником по мере необходимости. Будут собираться данные о демографии, качестве жизни, истории болезни, фенотипах заболеваний, событиях, связанных с заболеванием, личном опыте с ПНГ, общем состоянии здоровья, лекарствах и диагнозах. Глобальный реестр пациентов с ПНГ предоставляет участникам удобную онлайн-платформу; облегчает общение о ПНГ; дает исследователям возможность охарактеризовать популяцию ПНГ в целом; помогает сообществу ПНГ в разработке рекомендаций и стандартов ухода и; и служит ресурсом для выявления случаев, который исследователи могут использовать для изучения патофизиологии ПНГ.

Для наблюдения за проведением исследования будет создан Консультативный совет регистратуры, в который могут входить ученые, врачи и защитники прав пациентов. Консультативный совет будет рассматривать сводные данные реестра и использование этого реестра, обеспечивать надлежащую оценку протоколов, запрашивающих использование данных реестра, и/или связываться с участниками реестра, а также рассматривать любые отклонения от протокола или конфиденциальности в каждом конкретном случае и обеспечивать чтобы о любых таких отклонениях сообщалось в IRB.

Реестр будет использовать веб-интерфейс для обеспечения максимальной доступности для участников и врачей по всему миру. После информированного согласия участникам будет предложено ввести свои данные и информацию, которые будут храниться в течение неопределенного времени или до тех пор, пока участник не отзовет свое согласие на участие в исследовании. Участие в исследовании Глобального реестра пациентов с ПНГ не предполагает экспериментального вмешательства.

Ежегодное техническое обслуживание будет финансироваться Международным фондом апластической анемии и MDS (AAMDSIF) при поддержке отраслевых партнеров. Участники реестра будут автоматически зачислены в Программу изучения естественной истории NORD (NHS), а их деидентифицированная информация, объединенная с информацией о других редких заболеваниях, может использоваться для целей перекрестного анализа заболеваний и исследования перекрестных заболеваний для содействия защите интересов и дальнейшего продвижения NORD. миссия. Обезличенная информация может быть передана другим базам данных, таким как Платформа данных и аналитики для лечения редких заболеваний (RDCA-DAP). Это позволит большему количеству исследователей использовать информацию для проведения исследований.