Maailmanlaajuinen PNH-potilasrekisteri
Maailmanlaajuinen paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) -potilasrekisteri
Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) -potilasrekisterin ensisijaisena tavoitteena on suorittaa ennakoivasti suunniteltu ja tehokas luonnollinen tutkimus, joka johtaa kattavampaan ymmärrykseen taudista ja sen etenemisestä ja tahdista ajan myötä. Muita rekisteritavoitteita ovat seuraavat:
- Tarjoa osallistujille (tai omaishoitajille) kätevä online-alusta, jolla he voivat itse ilmoittaa PNH-tapauksista.
- Kehitä viestintärekisteri maailmanlaajuiseen PNH-potilasrekisteriin (esimerkiksi ilmoittamaan potilaille tutkimustutkimuksista ja kliinisistä kokeista).
- Luonnehdi ja kuvaile maailmanlaajuista PNH-populaatiota kokonaisuutena, mikä parantaa ymmärrystä taudin esiintyvyydestä ja fenotyypistä sekä taudin ominaisuuksien etenemisnopeudesta.
- Auta PNH-yhteisöä kehittämään suosituksia ja hoitostandardeja.
- Ole tapaushakuresurssi, jota voidaan käyttää tutkijoille, jotka haluavat tutkia PNH:n patofysiologiaa, koota interventiotuloksia takautuvasti ja suunnitella uusien hoitojen tulevia kokeita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Global PNH Patient Registry on prospektiivinen, pitkittäinen, verkkopohjainen havainnollinen luonnonhistoriallinen tutkimus. Osallistujia, joilla on PNH, seurataan koko heidän elämänsä ajan, ja joko osallistuja tai valtuutetut vastaajat toimittavat tietoja vaihtelevin väliajoin koko tutkimuksen ajan. Tiedot kerätään tutkimuksen alussa (perustilanne), vähintään kerran vuodessa tai osallistuja voi päivittää niitä tarpeen mukaan. Tietoja kerätään väestötiedoista, elämänlaadusta, sairaushistoriasta, sairauksien fenotyypeistä, sairauksiin liittyvistä tapahtumista, henkilökohtaisista kokemuksista PNH:sta, yleisestä terveydentilasta, lääkkeistä ja diagnooseista. Global PNH Patient Registry tarjoaa kätevän online-alustan osallistujille; helpottaa viestintää PNH:sta; antaa tutkijoille mahdollisuuden karakterisoida PNH-populaatio kokonaisuudessaan; auttaa PNH-yhteisöä kehittämään suosituksia ja hoitostandardeja; ja toimii tapaushakuresurssina tutkijoille PNH:n patofysiologian tutkimiseen.
Rekisterin neuvoa-antava lautakunta, johon voi kuulua tutkijoita, lääkäreitä ja potilaiden asianajajia, kootaan valvomaan tutkimuksen suorittamista. Neuvottelukunta tarkastaa rekisterin aggregoidut tiedot ja tämän rekisterin käytön, varmistaa rekisteritietojen käyttöä pyytävien protokollien asianmukaisen arvioinnin ja/tai ottaa yhteyttä rekisterin osallistujiin sekä tarkastaa protokolla- tai luottamuksellisuuspoikkeamat tapauskohtaisesti ja varmistaa että kaikki tällaiset poikkeamat ilmoitetaan IRB:lle.
Rekisteri käyttää web-pohjaista käyttöliittymää maksimoidakseen osallistujien ja kliinikoiden saavutettavuuden kaikkialla maailmassa. Tietoisen suostumuksen jälkeen osallistujia pyydetään syöttämään tietonsa, joita säilytetään toistaiseksi tai kunnes osallistuja peruuttaa suostumuksensa osallistua tutkimukseen. Maailmanlaajuiseen PNH-potilasrekisteritutkimukseen osallistumiseen ei liity kokeellista interventiota.
Vuosittaisen ylläpidon rahoittaa Aplastinen anemia ja MDS International Foundation (AAMDSIF) alan kumppaneiden tuella. Rekisteriin osallistujat rekisteröidään automaattisesti NORDin Natural History Study Programme (NHS) -ohjelmaan, ja heidän tunnistamattomia tietojaan, jotka on yhdistetty muista harvinaisista sairauksista saatuihin tietoihin, voidaan käyttää sairauksien analyysiin ja sairauksien väliseen tutkimukseen NORDin vaikuttamisen ja edistämisen helpottamiseksi. tehtävä. Tunnistamattomia tietoja voidaan jakaa muiden tietokantojen, kuten Rare Disease Cures Accelerator-Data ja Analytics Platform (RDCA-DAP) kanssa. Tämä antaa useammalle tutkijalle mahdollisuuden käyttää tietoja tutkimukseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alice Houk, MS
- Puhelinnumero: 101 3012797202
- Sähköposti: houk@aamds.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Elizabeth Kottke
- Puhelinnumero: 275 475.289.6855
- Sähköposti: ekottke@rarediseases.org
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
- Rekrytointi
- Aplastic Anemia and MDS International Foundation
-
Ottaa yhteyttä:
- Nyaradzo Sirewu, MPH
- Puhelinnumero: 126 301-279-7202
- Sähköposti: sirewu@aamds.org
-
Päätutkija:
- Alice Houk, MS
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaiken ikäiset henkilöt, joilla on vahvistettu PNH-diagnoosi tai PNH:n mukainen diagnoosi, voidaan ottaa mukaan. PNH määritellään geneettiseksi mutaatioksi PIG-A-geenissä.
Yksilöiden on oltava valmiita antamaan tietoinen suostumus. Osallistujia voivat olla:
- lailliset täysi-ikäiset osallistujat, jotka voivat antaa oman suostumuksensa;
- lapset ja aikuiset, jotka eivät pysty antamaan omaa suostumustaan, joille suostumuksen on annettava laillisesti valtuutetulta edustajalta (LAR), joka on laillinen täysi-ikäinen.
- Yksilöillä on oltava vähintään ajoittain pääsy Internetiin ja heidän on kyettävä noudattamaan verkkopohjaisia opiskelumenettelyjä ja tiedonkeruuta
Poissulkemiskriteerit:
- Henkilöt, jotka eivät osaa lukea ja ymmärtää englantia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
PNH-potilaat
Minkä tahansa ikäiset henkilöt, joilla on vahvistettu PNH-diagnoosi tai PNH:n mukainen diagnoosi, voidaan ottaa mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luonnehdi ja kuvaile maailmanlaajuista PNH-populaatiota
Aikaikkuna: 5-10 vuotta
|
Ymmärrä sairauden esiintyvyys ja fenotyyppi sekä taudin ominaisuuksien etenemisnopeus.
Kerää potilaiden kokemuksia, mukaan lukien väestötiedot, diagnostiikka, hoito, oireet ja elämänlaatu.
|
5-10 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kehitä viestintärekisteri
Aikaikkuna: 5-10 vuotta
|
|
5-10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alice Houk, MS, Aplastic Anemia and MDS International Foundation
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Virtsaamishäiriöt
- Urologiset ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAMDSIF-PNH1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .