수혈 의존성 α-지중해빈혈 환자에서 GMCN-508A 의약품의 안전성과 효능을 평가하는 연구
2023년 4월 16일 업데이트: Yongrong Lai, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
렌티바이러스 벡터(GMCN-508A 의약품)를 사용하여 체외에서 형질도입된 자가 CD34+ 세포를 이식하여 수혈 의존성 α-지중해빈혈 피험자에서 유전자 치료의 안전성 및 효능을 평가하는 1상 공개 라벨 연구
이것은 수혈 의존성 α-지중해 빈혈이 있는 최대 5명의 참가자(5~35세 포함)를 대상으로 한 비무작위, 공개 라벨, 단일 부위, 단일 용량, 1상 연구입니다.
이 연구는 GMCN-508A 약물 제품[인간 α-글로빈 유전자를 암호화하는 GMCN-508A 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포]를 사용하여 자가 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 피험자 참여 기간은 5년입니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
5
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Guangxi
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Nanning, Guangxi, 중국, 530021
- 모병
- The Affiliated Hospital OF Guangxi Medical University
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연락하다:
- yongrong lai, PhD
- 전화번호: 86-771-5356746
- 이메일: laiyongrong@hotmail.com
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수석 연구원:
- yongrong lai, PhD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자 자신 또는 피험자의 법적 보호자/대리인 1명은 연구를 완전히 이해하고 자발적으로 서면 동의서에 서명해야 합니다.
- 5~35세, 성별 제한 없음.
- 수혈 의존성 α-지중해빈혈의 임상적 진단. 수혈 의존성은 비수혈 기간이 >56일 없이 지난 24주 동안 pRBC의 수혈 ≥6 단위로 정의되었습니다.
- Karnofsky 성능 수준(KPS) 점수 또는 Lansky 성능 수준(LPS) 점수 ≥70.
- 대상자는 자가조혈모세포이식 및 컨디셔닝 시술을 받을 것으로 주임연구원에 의해 결정되었다.
- 피험자는 프로토콜을 기꺼이 준수했습니다.
- 가임 대상자는 연구 중에 효과적인 피임 조치를 취할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 경미한 α-지중해빈혈, Hb Bart 부종, ATRx α-지중해빈혈, 헤모글로빈 S/β-지중해빈혈, 골수이형성 아형 빈혈 또는 HbE 동형접합 β 유전자 돌연변이 또는 모든 유형의 β-지중해빈혈 지중해빈혈로 진단됩니다.
- 잦은 출혈이 있는 교정되지 않은 출혈 장애(예: 월경과다, 비출혈, 응고 장애).
- 조사자가 임상적으로 중요하다고 결정한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염.
- 심각한 철분 과부하의 존재.
- 모든 이전 또는 현재 악성 종양, 골수 증식성 장애 또는 면역결핍 장애.
- 참가자를 연구에 부적격하게 만드는 모든 주요 의학적 질병, 실험실 검사 이상 또는 정신 질환.
- 알려진 가족성 암 증후군이 있는 직계 가족 구성원.
- 유전자 요법, 동종 골수 이식 또는 동종이계 조혈 줄기 세포 이식의 사전 수령.
- 스크리닝 3개월 전에 조사 약물을 사용한 또 다른 임상 연구에 참여.
- 임신, 산후 여성의 연구 또는 모유 수유 중 임신 계획.
- 시험 약물의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민성.
- 동종 골수 이식 또는 동종 조혈 줄기 세포 이식에 적격이며 알려지고 이용 가능한 공여자가 있습니다.
- 연구자가 결정한 바에 따라 참가자를 연구에 부적격하게 만드는 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GMCN-508A
GMCN-508A 주입
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GMCN-508A 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 조혈모세포 및 전구세포 이식.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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수혈 독립성을 달성한 참가자의 비율(TI)
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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TI는 GMCN-508A 약물 주입 후 연구 기간 중 언제든지 >=12개월의 연속 기간 동안 임의의 충전 적혈구(pRBC) 수혈 없이 가중 평균 헤모글로빈(Hb) >= 9g/dL로 정의되었습니다.
약물 주입 시점부터 최대 24개월까지 TI를 달성한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 페리틴의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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기준선, 12개월 및 24개월
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소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL) 일반 핵심 척도(GCS) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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PedsQL GCS는 소아 참가자 및 청소년(2~18세)의 건강 관련 삶의 질을 측정하도록 설계되었습니다.
기능의 4가지 차원(신체적[8개 항목], 감정적[5개 항목], 사회적[5개 항목], 학교[3개 항목])을 포함합니다.
연령 그룹: 유아(2-4세), 젊은 소아(5-7세), 소아(8-12세) 및 십대(13-18세).
참가자의 연령에 따라 부모/보호자가 적절하게 설문지를 작성할 수 있습니다.
유아 그룹의 경우 PedsQL GCS는 5점 리커트 척도(0~4)를 사용하여 21개 항목으로 구성됩니다. 다른 모든 그룹의 경우 PedsQL GCS는 23개 항목으로 구성되며, 젊은 소아의 경우 3점 리커트 척도(0, 2, 4), 소아 및 청소년 그룹의 경우 5점 리커트 척도입니다.
점수는 0에서 100(0=100, 1=75, 2=50, 3=25 및 4=0)의 척도로 변환됩니다.
점수가 높을수록 삶의 질이 향상되었음을 나타냅니다.
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기준선, 12개월 및 24개월
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자기 공명 영상(MRI)에 의한 간 철 함량의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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기준선, 12개월 및 24개월
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24개월에 수혈 독립성(TI)을 달성한 참가자의 비율
기간: 24개월
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TI는 GMCN-508A 의약품 주입 후 연구 기간 중 언제든지 >= 12개월의 연속 기간 동안 pRBC 수혈 없이 가중 평균 Hb >= 9g/dL로 정의되었습니다.
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24개월
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수혈 독립 기간(TI)
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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TI는 GMCN-508A 의약품 주입 후 연구 기간 중 언제든지 >= 12개월의 연속 기간 동안 pRBC 수혈 없이 가중 평균 Hb >= 9g/dL로 정의되었습니다.
TI 기간은 참가자가 이전 60일 동안 수혈 없이 Hb >= 9g/dL에 도달했을 때 시작됩니다.
TI 기간은 TI 시작부터 시간으로 계산되었습니다(즉,
첫 Hb >= 9g/dL(이전 60일 동안 수혈하지 않음)에서 TI 기준이 여전히 충족되는 마지막 사용 가능한 Hb까지.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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GMCN-508A 의약품 주입에서 수혈 독립 달성까지의 시간(TI)
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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TI는 GMCN-508A 의약품 주입 후 연구 기간 중 언제든지 >= 12개월의 연속 기간 동안 pRBC 수혈 없이 가중 평균 Hb >= 9g/dL로 정의되었습니다.
의약품 주입부터 TI의 초기 달성까지의 시간은 의약품 주입부터 참가자가 TI로 선언될 수 있는 첫 Hb까지의 시간으로 계산되었습니다.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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수혈 독립 기간(TI) 동안 가중 평균 헤모글로빈(Hb)
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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가중 평균 Hb는 Hb가 처음 >= 9g/dL이고 이전 60일 동안 수혈하지 않은 TI 시작부터 TI가 있는 마지막 사용 가능한 Hb까지 TI 기간 동안 곡선 아래의 평균 면적입니다. 여전히 기준을 충족합니다.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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연간 pRBC 수혈 횟수
기간: 의약품 주입 후 12~24개월
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등록 전 24개월 동안의 연간 수혈 횟수와 비교하여 약물 제품 주입 후 12개월부터 24개월까지의 연간 pRBC 수혈 횟수.
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의약품 주입 후 12~24개월
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연간 pRBC 수혈량
기간: 의약품 주입 후 12~24개월
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등록 전 24개월 동안의 연간 수혈량과 비교하여 약물 제품 주입 후 12개월부터 24개월까지의 연간 pRBC 수혈량.
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의약품 주입 후 12~24개월
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의약품 주입 후 최소 6개월 동안 킬레이션 요법을 받지 않은 참가자의 비율.
기간: 6~24개월
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6~24개월
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MRI에서 심장 T2*의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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기준선, 12개월 및 24개월
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호중구 생착까지의 시간
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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호중구 생착까지의 시간은 < 0.5 × 10^9/L의 이식 후 값 이후 다른 날짜에 얻은 3개의 연속 절대 호중구 수(ANC) >= 0.5 × 10^9/L 중 첫 번째까지의 시간으로 정의되었습니다.
호중구 생착일은 3회 연속 측정의 첫 번째 날이며, 여기서 Day 0은 약물 제품 주입일입니다.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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성공적인 혈소판 생착을 가진 참가자의 비율
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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혈소판 생착은 이식 후 값 < 20 × 10^9/L 이후 서로 다른 날에 3개의 연속적인 혈소판 값 >= 20 × 10^9/L을 달성하는 것으로 정의되었으며, 반면에 직전 및 도중 7일 동안 혈소판 수혈을 하지 않았습니다. 평가 기간.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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혈소판 생착까지의 시간
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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혈소판 생착은 이식 후 값 < 20 × 10^9/L 이후 서로 다른 날에 3개의 연속적인 혈소판 값 >= 20 × 10^9/L을 달성하는 것으로 정의되었으며, 반면에 직전 및 도중 7일 동안 혈소판 수혈을 하지 않았습니다. 평가 기간.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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약식-36 건강 설문조사(SF-36)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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SF-36은 참가자의 HRQL을 평가하는 데 널리 사용된 일반적인 삶의 질 도구입니다.
다양한 건강 상태, 조건 및 질병에 적용 가능한 광범위한 영역을 평가하기 위해 일반 인구에서 일반 도구가 사용되었습니다.
SF-36은 36개 항목으로 구성되어 8개의 다중 항목 척도(신체 기능[1=예, 많이 제한됨 3=아니오, 전혀 제한되지 않음], 역할-신체적[1=항상 5=전혀 없음], 신체 통증[1=매우 심함 ~ 6=없음], 일반 건강[1=나쁨 ~ 5=매우 좋음], 활력[1=전혀 없음 ~ 5=항상], 사회적 기능 [1=항상 ~ 5=전혀 없음], 역할 감정적 [1=항상 ~ 5=전혀 없음] 및 정신 건강 [1=항상 ~ 5=전혀 없음] of the time]), 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
더 높은 점수는 더 나은 HRQL을 나타냅니다.
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기준선, 12개월 및 24개월
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성공적인 호중구 생착을 가진 참가자의 비율
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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호중구 생착은 약물 제품 주입 후 42일 이내에 < 0.5 × 10^9/L의 이식 후 값 이후 다른 날에 3회 연속 절대 호중구 수(ANC) >= 0.5 × 10^9/L를 달성하는 것으로 정의되었습니다.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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이식 관련 사망률
기간: GMCN-508A 의약품 주입 후 100일 및 365일 동안
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이식 관련 사망률은 연구자가 결정했습니다(이식과 관련된 것으로 간주되는 모든 사망).
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GMCN-508A 의약품 주입 후 100일 및 365일 동안
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자의 비율
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 의약품 주입 후 24개월까지
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AE는 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 소견 포함), 증상 또는 질병으로 정의되었습니다.
SAE는 다음과 같은 인과관계와 상관없이 모든 용량에서 발생하는 모든 AE였습니다. 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능을 초래하거나, 선천적 기형/ 선천적 결함.
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정보에 입각한 동의서 서명부터 의약품 주입 후 24개월까지
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전반적인 생존
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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전체 생존은 GMCN-508A 약물 제품 주입 날짜(0일)부터 사망 날짜까지의 시간으로 정의되었습니다.
참가자가 아직 살아있는 경우 전체 생존은 마지막 방문 날짜에 검열되었습니다.
연구 기간 동안 생존한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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급성 및/또는 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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급성 및/또는 만성 이식편대숙주병(GVHD)은 연구자에 의해 결정되었습니다.
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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복제 가능 렌티바이러스(RCL)로 탐지된 참가자 비율
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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악성 질환 발생 참가자 비율
기간: 의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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의약품 주입 시점부터 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2023년 5월 8일
기본 완료 (예상)
2028년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2030년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 24일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 16일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .