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난치성 또는 재발성 중증 재생불량성 빈혈 환자의 치료를 위한 일종 동종 조혈 줄기 세포 이식 후 감소된 강도의 컨디셔닝 요법(시클로포스파미드, 펜토스타틴, 항흉선세포 글로불린)

2025년 12월 31일 업데이트: City of Hope Medical Center

COH-MC-17을 가진 중증 재생 불량성 빈혈 환자에서 혼합 키메라증 유도의 안전성 및 타당성을 평가하기 위한 파일럿 연구: 비골수파괴/강도 감소, 컨디셔닝 요법 및 CD4+ T 세포 고갈 일배체 조혈 이식

이 1상 시험은 중증 재생 불량성 빈혈 환자 치료를 위해 CD4+ T 세포 고갈 일배체 조혈 세포 이식(haploHCT) 전에 시클로포스파미드, 펜토스타틴 및 항흉선세포 글로불린의 감소된 강도 요법 사용의 안전성과 타당성을 평가합니다. 치료에 반응하지 않거나(불응성) 재발한 경우(재발성). 사이클로포스파미드는 알킬화제라고 하는 약물 종류에 속합니다. 세포의 데옥시리보핵산을 손상시켜 작용합니다. 그것은 또한 신체의 면역 반응을 낮출 수 있습니다. 펜토스타틴은 세포 성장에 필요한 단백질을 차단합니다. 항 흉선 세포 글로불린은 T 세포로 알려진 면역 세포를 파괴할 수 있는 면역 억제 약물입니다. HaploHCT는 부분적으로 일치하는 건강한 기증자의 조혈 줄기 세포를 환자에게 전달합니다. haploHCT 전에 시클로포스파미드, 펜토스타틴 및 항흉선세포 글로불린 요법을 시행하면 새롭고 건강한 세포를 위한 공간을 마련하는 데 도움이 될 수 있으며 이식편대숙주병의 위험을 줄일 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 환자에서 비골수파괴/강도 감소 분취 요법 후 일배체 기증자로부터 CD4+ T 세포 고갈 조혈 세포 주입이 안전한지 확인하기 위함.

II. 다음에 의해 평가되는 주입 준비 CD4+ T 세포 고갈 조혈 제품의 생산 가능성을 결정하기 위해:

IIa. 최소 요구 CD34+ 세포 용량을 충족하는 능력, 그리고; IIb. CD4+ T 세포 고갈 제품 출시 요건을 충족하는 능력.

2차 목표:

I. 유형, 빈도, 심각도, 속성, 시간 경과 및 기간을 포함하여 독성을 평가합니다. (안전성/내약성) II. 골수부전을 포함한 혈액학적(호중구 및 혈소판) 회복을 요약하고 평가합니다. (안전성/내약성) III. 100일 시점에서 감염 및 전염병 관련 합병증의 발생률을 추정합니다. (안전성/내약성) IV. SAA 관련 합병증의 발생률을 추정합니다. (안전성/내약성) V. 조혈모세포 이식(HCT) 후 100일, 1년 및 2년에서 비재발 사망의 누적 발생률을 추정하기 위함. (안전성/내약성) VI. 100일째 급성 이식편대숙주병(GvHD)(등급: II-IV, III-IV) 및 6개월, 1년 및 HCT 이후 2년. (안전성/내약성) VII. HCT 후 100일, 1년 및 2년에서 전체 생존 확률을 추정합니다. (생존/재발) VIII. HCT 후 100일, 1년 및 2년에서 무병 생존 확률을 추정합니다. (생존/재발) IX. HCT 후 100일, 1년 및 2년에서 사건 없는 생존 확률을 추정합니다. (생존/재발) X. HCT 후 100일, 1년 및 2년에 질병 재발의 누적 발생률을 추정합니다. (생존/재발) XI. 이식 실패, 지속적인 면역억제제(IS) 후 혼합 키메리즘, 지속적인 IS 의존성 혼합 키메라, 완전한 키메라로 분류된 반응을 설명합니다. (Chimerism) XII. 시간 경과에 따른 환자 키메라 현상(공여자 전체 유핵 세포 및 공여자 계통 특이적 세포의 백분율)을 요약/특성화합니다. (동력학)

탐구 목표:

I. 말초 혈액 구획 내에서 2년 동안 기증자 대 수혜자의 새로운 흉선 T 세포의 비율을 설명합니다.

II. 말초 혈액 및 골수 구획 내에서 2년 동안 기증자 대 수혜자 조절 T 세포 및 조절 B 세포의 비율을 설명합니다.

III. 말초 혈액 구획 내에서 2년 동안 기증자 및 숙주형 T 세포의 내성 상태를 설명합니다.

IV. 말초 혈액 구획 내에서 2년 동안 기증자 및 숙주 유형 T 세포의 T 세포 레퍼토리를 설명합니다.

V. 시간 경과에 따른 골수 틈새 및 말초 혈액 사이토카인 프로필을 설명합니다.

VI. 시간 경과에 따른 골수 전구체 키메라 현상을 설명합니다.

개요:

환자는 시클로포스파미드를 경구(PO) 및 정맥내(IV), 펜토스타틴 IV, 항-흉선 세포 글로불린 IV를 받고 연구에서 CD4+ T 세포 고갈된 haploHCT를 받습니다. 환자는 또한 골수 흡인, 골수 생검, 스크리닝 및 후속 조치 시 혈액 샘플 수집을 받습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

6

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Duarte, California, 미국, 91010
        • 모병
        • City of Hope Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Ryotaro Nakamura

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

75년 이하 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  • 받는 사람: 참가자의 문서화된 정보에 입각한 동의.
  • 받는 사람: 나이: >= 40세 그러나 =< 등록 시점에 75세.
  • 수혜자: 불응성(최초 IST 후 최소 3개월 동안 심각한 혈구감소증의 지속 및 SAA 질환 기준 충족)이거나 재발(1차 IST 후 혈구감소증의 초기 개선 후 IST가 감소하거나 중단될 때 나중에 SAA 질병 기준 충족으로 복귀). IST는 항 흉선 세포 글로불린(ATG) 기반 요법, calcineuPririn 억제제 및/또는 원발성 SAA 치료를 위한 기타 고용량 요법을 포함할 수 있습니다.
  • 받는 사람: Karnofsky 성능 점수 >= 60%.

  • 수혜자: 다음과 같이 중증 재생불량성 빈혈 진단 확인:

    • 골수 세포충실도 < 25% 또는 골수 세포충실도 < 50%이지만 잔여 조혈 세포가 30% 미만;

    • 다음 중 3개 중 2개(말초 혈액에서):

      • 호중구 < 0.5 x 10^9/L;
      • 혈소판 < 20 x 10^9/L;
      • 망상적혈구 수 < 20 x 10^9/L(< 60 x 10^9/L, 자동 분석 사용).
  • 수혜자: 적합한 완전히 일치하는 관련 형제 기증자(중간 또는 고해상도에서 인간 백혈구 항원[HLA]-A 및 B에 대해 6/6 일치, 데옥시리보핵산[DNA] 기반 타이핑을 사용한 고해상도에서 DRbetaA1)가 없습니다.
  • 수혜자: 생물학적 부모, 형제자매 또는 이복 형제자매, 자녀, 삼촌/숙모, 사촌 등을 포함하여 일배체 일치인 환자의 가능한 친척. 적격 일배체 기증자는 HLA-A, -B, -C 및 -DRB1 유형이 사용됩니다. HLA-A, -B, -C, -DRB1 및 -DQB1 유형이 사용되는 경우 2-5개 불일치; HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 및 -DPB1 유형이 사용되는 경우 2-6 불일치. 이식편 대 숙주 또는 숙주 대 이식편 방향의 단방향 불일치는 불일치로 간주됩니다. 기증자와 수혜자는 HLA-A, -B, -C 및 DRB1 유전자좌에서 최소 하나의 대립유전자(고해상도 DNA 기반 유형에서)가 동일하여 완전한 일배체형 일치임을 입증해야 합니다. 8개 대립유전자 유형이 사용됩니다. HLA-A, -B, -C, -DRB1 및 -DQB1(10개 대립유전자 유형이 사용되는 경우); HLA-A, -B, -C, -DRB1-, DQB1 및 -DPB1은 로컬 센터에서 사용하는 12개 대립유전자 유형입니다.
  • 수혜자: 환자 및/또는 법적 보호자는 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)에 대한 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
  • 수혜자: haplo 기증자 및/또는 법적 보호자는 사전 동의 문서에 서명할 수 있어야 합니다.
  • 받는 사람: 잠재적인 haplo 기증자는 골수를 기증할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  • 받는 사람: haplo 기증자의 체중은 >= 20kg이어야 합니다.
  • 수혜자: 총 빌리루빈 < 3.0 x 연령별 정상 상한(ULN)(길버트병 진단을 받은 환자는 이 한도를 초과할 수 있음)
  • 수혜자: 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) =< 5.0 x ULN.
  • 수혜자: 알라닌 트랜스아미나제(ALT) =< 5.0 x ULN.

  • 받는 사람:

    • 등록 시점에 >= 13.0세인 환자의 경우: 24시간 소변 검사 또는 Cockcroft-Gault 공식당 >= 50mL/분의 크레아티닌 청소율.
    • 등록 시 13세 미만 환자: 업데이트된 Schwartz 공식으로 추정한 사구체 여과율(GFR) > 90 mL/min/1.73 m^2. 추정 사구체여과율이 < 90mL/min/1.73m^2인 경우, 그런 다음 신장 기능은 24시간 크레아티닌 청소율 또는 핵 GFR로 측정되어야 하며 > 50mL/min/1.73m^2여야 합니다.
  • 수혜자: 가임기 여성(WOCBP): 소변 또는 혈청 임신 검사 음성 소변 검사가 양성이거나 음성으로 확인할 수 없는 경우 혈청 임신 검사가 필요합니다.
  • 수혜자: 심초음파(ECHO) 또는 다중 게이트 획득(MUGA): 휴식 시 좌심실 박출률(LVEF) >= 40%. 13세 미만 환자의 경우 심초음파 또는 MUGA에서 단축률(SF) >= 26%가 LVEF를 대체할 수 있습니다.

  • 받는 사람:

    • > 13.0세 환자의 경우: 일산화탄소(DLCO)(헤모글로빈에 대해 보정/조정됨) > 40% 및 1초간 강제 호기량(FEV1) > 50% 예측됨(기관지확장제 투여 없음) 및 강제 폐활량(FVC) > 50% 예측됨.
    • 나이 또는 발달 능력으로 인해 폐 기능 검사(PFT)를 수행할 수 없는 13.0세 미만 환자의 경우: (1) 휴식 시 호흡곤란의 증거가 없고 (2) 보충 산소가 필요하지 않으며 (3) 산소(O2) 포화도가 없습니다. 해수면의 실내 공기에서 > 92%(확립된 센터 표준 관리[예: 해발 4,200피트의 유타는 90% 미만이 아닌 한 보충 산소를 제공하지 않음]에 따라 더 높은 고도에서 더 낮은 수준이 허용됨]).

  • 수혜자: 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항원 및 항체(Ag/Ab) 콤보, C형 간염 바이러스(HCV), 활동성 B형 간염 바이러스(HBV)(표면 항원 음성) 및 매독(RPR(rapid plasma reagin))에 대한 혈청 음성

    • 양성이면 C형 간염 리보핵산(RNA) 정량을 수행해야 합니다.
  • 수혜자: ABO 및 rhesus(Rh)를 포함한 기증자 적혈구 항원에 대한 항체는 제도적 역가 요건을 충족합니다.
  • 수혜자: WOCBP 또는 성적으로 활동적인 남성: 연구 시작 전 및 CD4+ T-세포 고갈-HaploHCT 후 6개월에 적절한 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
  • 기증자: 지역, 주 및 연방 지침에 따라 문서화된 프로토콜별 City of Hope(COH) 동의서
  • 기증자: 지역, 주 및 연방 지침에 따라 문서화된 일반 기관 동의서.
  • 기증자: 연령: 60세 미만.
  • 기증자: Haplo 기증자 선택은 HLA 유형 및 수령인과의 관계를 기반으로 합니다.
  • 기증자: 한 명 이상의 기증자가 있는 경우, HLA 교차 일치 부적합이 없거나 달리 선택해야 하는 의학적 이유가 없는 한 HLA 대립 유전자 불일치 수가 가장 적은 기증자가 선택됩니다. 불일치 정도가 가장 적은 공여자가 한 명 이상인 경우, 교차 일치 테스트에서 HLA 적합성과 ABO 적합성의 가장 유리한 조합을 기준으로 공여자를 선택합니다. 이식 실패의 위험을 최소화하기 위해 호스트 대 이식편(HVG) 방향에서 가장 낮은 수의 불일치에 우선 순위가 부여됩니다.
  • 기증자: HVG(숙주 대 이식편) 대립유전자 불일치가 가장 적은 기증자가 한 명 이상인 경우 제안된 우선 순위는 중요도 순으로 ABO 적합성, 사이토메갈로바이러스(CMV) 상태를 포함합니다. 혈청 음성 수혜자 또는 혈청 양성 수혜자를 위해 혈청 양성 기증자 사용), 더 어린 나이와 더 가벼운 체중(이 규칙은 18세까지 적용되지만, 적절한 경우 어린이도 기증자로 사용될 수 있음), 성별 (다른 모든 조건이 같다면, 수컷이 다산 암컷보다 미산부 암컷보다 선호됩니다).

  • 기증자: 줄기 세포 수집 전 30일 이내에 연방 지침에 따라 수행되는 전염병 선별 검사는 다음과 같습니다.

    • HIV Ag, HIV 1+2 Ab, 인간 T-림프친화성 바이러스(HTLV) I/II Ab, B형 간염 바이러스 표면 항원(HBsAg), B형 간염 바이러스 코어 항체(HBcAb)(면역글로불린 M[IgM] 및 면역글로불린 G [IgG]), HCV Ab;
    • 매독에 대한 음성 RPR.
  • 기증자: WOCBP: 줄기 세포 동원 전 7일 이내에 수행된 소변 임신 검사
  • 기증자: 기관 지침에 따라 승인되고 완료된 평가입니다.

제외 기준:

  • 수혜자: Fanconi 빈혈과 같은 선천적 및 후천적(비재생성 빈혈) 골수 부전 증후군은 센터 표준에 따라 배제되어야 합니다.
  • 수혜자: 전골수이형성 증후군(pre-MDS) 또는 골수 검사에서 MDS와 일치하는 클론 세포유전학적 이상(예: 모노소미 7).
  • 수혜자: PIG-A(PNH) 또는 BCOR 돌연변이 이외의 모든 체세포 돌연변이(TERT, TERC, DKC1, NOP10 포함).
  • 수혜자: 골수이형성 증후군(MDS) 진단.
  • 수혜자: 항 공여자 HLA 항체의 존재(양성 항 공여자 HLA 항체는 보체 의존성 세포독성 또는 유세포 분석 검사에 의한 모든 역가의 양성 교차 일치 테스트 또는 높은 발현에 대한 항 공여자 HLA 항체의 존재로 정의됩니다. 유전자좌 HLA-A, B, C, DRB1 또는 DPB1, 평균 형광 강도[MFI] > 1000(고체상 면역분석법).
  • 수혜자: 이전 동종 줄기 세포 이식.
  • 수혜자: 이전 고형 장기 이식.
  • 수혜자: 이 연구는 ATG의 티모글로불린(등록 상표) 제제의 사용을 필요로 하므로 환자에게 사용을 금지하는 티모글로불린(등록 상표)에 대한 알려진 생명을 위협하는 반응(즉, 아나필락시스).
  • 수혜자: 등록 당시 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염. 통제되지 않음은 현재 약물을 복용하고 있으며 적절한 치료를 통해 진행되거나 임상적 개선이 없는 것으로 정의됩니다.
  • 수혜자: 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 혈청 반응 양성.
  • 수혜자: HBV 또는 HCV의 검출 가능한 바이러스 부하에 의해 결정된 활동성 B형 또는 C형 간염.
  • 수혜자: 임신 중이거나(기관 관행에 따라) 모유 수유 중인 여성 환자.
  • 수혜자: 절제된 기저 세포 암종 또는 치료된 자궁경부 암종을 제외한 이전 악성 종양. 5년 이전에 치료 목적으로 치료된 암은 허용됩니다. 의정서 의장 및/또는 의전 담당관이 승인하지 않는 한 치료 의도 =< 5년 이전에 치료된 암은 허용되지 않습니다.
  • 수혜자: 등록 2주 이내의 Alemtuzumab 또는 ATG.
  • 수혜자: 연구자의 판단에 따라 임상 연구 절차의 안전 문제로 인해 임상 연구에 환자의 참여를 금하는 모든 기타 상태.
  • 수혜자: 조사자의 의견에 따라 모든 연구 절차(타당성/물류 관련 규정 준수 문제 포함)를 준수하지 못할 수 있는 예상 참가자.
  • 기증자: 이식(즉, 장기, 줄기 세포, 골수, 혈액).
  • 기증자: 연구용 제제를 받거나 동시에 생물학적, 화학 요법, 면역 억제 또는 방사선 요법을 받고 있습니다.
  • 기증자: 활성 감염.
  • 기증자: 기증자가 성장 인자 요법 및 백혈구 성분채집술을 견디거나 협조할 가능성이 없는 의학적 또는 신체적 이유.
  • 기증자: 기증자가 백혈구 성분채집술 또는 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF) 요법으로 인한 합병증 위험이 증가하는 요인.
  • 기증자: WOCBP: 임신 또는 =< 6개월 모유 수유.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료(컨디셔닝, haploHCT)
환자는 시클로포스파미드 PO 및 IV, 펜토스타틴 IV, 항-흉선 세포 글로불린 IV를 받고 연구에서 CD4+ T-세포 고갈된 haploHCT를 받습니다. 환자는 또한 골수 흡인, 골수 생검, 스크리닝 및 후속 조치 시 혈액 샘플 수집을 받습니다.
다른: 설문지 관리
보조 연구
절차: 생물 표본 수집
혈액 샘플 채취
다른 이름들:
  • 생물학적 샘플 수집
  • 생체 표본 수집
  • 표본 수집
생물학적: 항 흉선 세포 글로불린
주어진 IV
다른 이름들:
  • ATG
  • 항흉선세포 글로불린
  • 항흉선세포 혈청
  • ATS
절차: 골수 생검
골수 생검을 받다
다른 이름들:
  • 골수 생검
  • 생검, 골수
절차: 골수흡인
골수 흡인
다른 이름들:
  • 인간 골수 흡인물
의약품: 펜토스타틴
주어진 IV
다른 이름들:
  • DCF
  • 니펜트
  • 데옥시코포르마이신
  • (R)-3-(2-데옥시-.베타.-D-에리스로-펜토푸라노실)-3,6,7,8-테트라하이드로이미다조[4,5-d][1,3]디아제핀-8-올
  • 2'-데옥시코포르마이신
  • CI-825
  • 공동 비다라빈
  • 코다라빈
  • PD-81565
  • 펜토스타틴
의약품: 사이클로포스파마이드
주어진 PO와 IV
다른 이름들:
  • 사이톡산
  • CTX
  • (-)-시클로포스파미드
  • 2H-1,3,2-옥사자포스포린, 2-[비스(2-클로로에틸)아미노]테트라하이드로-, 2-옥사이드, 일수화물
  • 칼록산
  • 시클로포스파미다
  • 시클로포스파마이드
  • 시클록살
  • 클라펜
  • CP 일수화물
  • CYCLO 셀
  • 사이클로블라스틴
  • 사이클로포스팜
  • 사이클로포스파미드 일수화물
  • 사이클로포스파미둠
  • 시클로포스판
  • 사이클로포스판
  • 시클로포스파늄
  • 사이클로스틴
  • 사이토포스판
  • 포스파세론
  • 제녹살
  • 제눅살
  • 레독시나
  • 미톡산
  • 네오사르
  • 리바이뮨
  • 실클로포스파미드
  • WR-138719
절차: 일배체 조혈 세포 이식
CD4+ T 세포 고갈된 haploHCT를 겪습니다.
다른 이름들:
  • 일배체 줄기세포 이식
  • HLA-일배체 동종 조혈 세포 이식
  • 줄기 세포 이식, Haploidentical

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응의 발생
기간: -22일부터 +100일까지 또는 허용할 수 없는 독성 발생 중 먼저 발생하는 것
독성은 National Cancer Institute의 이상반응에 대한 공통 용어 기준 버전 5.0에 따라 등급이 매겨집니다. 이식편대숙주병(GVHD) 특정 독성은 1994 Keystone Consensus Criteria에 따라 정의됩니다. 관찰된 독성은 유형(영향을 받은 장기 또는 실험실 결정), 중증도, 발병 시간, 지속 기간, 연구 요법과의 가능한 연관성 및 가역성 또는 결과 측면에서 요약됩니다. 여기에는 전염병 관련 합병증 및 자가면역 질환 관련 합병증이 포함됩니다. 누적 발생률 곡선은 급성 GVHD 또는 만성 GVHD와 같은 경쟁 위험 이벤트가 있는 이벤트까지의 시간 변수에 사용됩니다. 점 추정치 및 90% 신뢰 구간이 사용됩니다.
-22일부터 +100일까지 또는 허용할 수 없는 독성 발생 중 먼저 발생하는 것
CD4+ T 세포 고갈 제품 출시 요건 충족 능력(타당성)
기간: 최대 3년
주입 준비가 된 CD4+ T 세포 고갈 조혈 제품의 생산 가능성은 제품 출시 요건을 충족하는 능력에 의해 평가됩니다. 제품 릴리스 요구 사항은 다음과 같습니다. (1) CD34+ 세포: 후처리 CD34+ 세포 대상 7.5-13.0 x 106 세포/수혜자 체중 kg; (2) CD4+ T 세포 고갈: 제조용 조혈 세포 제품에서 CD4+ T 세포의 >= 97%; (3) 불임(예: 내독소 및 그람 염색). 기술 통계는 타당성을 특성화하는 데 사용됩니다.
최대 3년
최소 요구 세포 용량 충족 능력(타당성)
기간: 최대 3년
주입 가능한 CD4+ T 세포 고갈 조혈 제품의 생산 가능성은 최소 요구 세포 용량을 충족하는 능력으로 평가됩니다. 이 결과는 다음을 사용하여 평가됩니다: (1) 수집된 CD34+(성분채집일당); (2) CD34+ 회수율: 제조 중인 제품의 CD34+ 세포 수로부터 회수된 CD34+ 세포 %(CD4+ T 세포 고갈 전); (3) 세포 투여량: 풀링 및 백업 제품; (4) 주어진 수혜자의 체중에 적절한 세포 투여량과 필요한 사전 처리된 백업 설정(예/아니오); (5) 성분채집 횟수(중앙값, 범위); (6) % CD4+ T-세포 고갈; (7) 제품 출시 요건을 충족하지 못한 이유. 기술 통계는 타당성을 특성화하는 데 사용됩니다.
최대 3년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3등급 이상의 이상반응 발생률
기간: 최대 3년
최대 3년
감염의 발생률
기간: 최대 3년
미생물학적으로 기록된 감염은 질병 부위, 발병 날짜, 중증도 및 해결 방법(있는 경우)별로 보고됩니다.
최대 3년
호중구 회복 시간
기간: CD4+ T 세포 고갈 제품 주입일부터 절대 호중구 수(ANC) >= 500/mm^3 및 ANC >= 1000/mm^3의 연속 3일 중 첫 날까지, 최대 3년 평가
CD4+ T 세포 고갈 제품 주입일부터 절대 호중구 수(ANC) >= 500/mm^3 및 ANC >= 1000/mm^3의 연속 3일 중 첫 날까지, 최대 3년 평가
혈소판 회복 시간
기간: 이전 7년 동안 혈소판 수혈 없이 혈소판 수가 >= 20,000/mm^3 및 100,000/mm^3일 때 세 개의 연속된 실험실 값 중 첫 번째 날까지의 시간, 최대 3년 평가
이전 7년 동안 혈소판 수혈 없이 혈소판 수가 >= 20,000/mm^3 및 100,000/mm^3일 때 세 개의 연속된 실험실 값 중 첫 번째 날까지의 시간, 최대 3년 평가
골수 부전
기간: 1차 이식 실패의 경우 이식 후 최대 28일 또는 2차 이식 실패의 경우 초기 생착 후 최대 3년 평가
일차 이식 실패로 정의: 28일까지 질병 재발 없이 지속적인 호중구 수 >= 500/mm^3 달성 실패 또는 이차 이식 실패: 이식 후 호중구 수가 500/mm^3 미만으로 감소 감염, 약물 또는 질병 재발과 관련이 없는 초기 생착.
1차 이식 실패의 경우 이식 후 최대 28일 또는 2차 이식 실패의 경우 초기 생착 후 최대 3년 평가
비재발 사망률(NRM)의 누적 발생률
기간: 등록부터 비질병 관련 사망 또는 마지막 추적 조사까지 및 CD4+ T 세포 고갈 제품 주입 날짜부터 최대 3년까지 평가
NRM은 질병 재발 이외의 원인으로 환자에서 발생하는 사망으로 정의됩니다. 재발은 경쟁 이벤트입니다. 누적 발생률 곡선은 경쟁하는 위험 이벤트가 있는 이벤트 변수까지의 시간에 사용됩니다. 점 추정치 및 90% 신뢰 구간이 사용됩니다.
등록부터 비질병 관련 사망 또는 마지막 추적 조사까지 및 CD4+ T 세포 고갈 제품 주입 날짜부터 최대 3년까지 평가
급성 GvHD의 누적 발생률(II-IV 및 III-IV)
기간: 0일부터 이식 후 +100일까지
급성 GvHD는 Keystone Consensus Criteria에 따라 등급이 매겨집니다. 특정 등급에서 급성 GvHD 발병의 첫날은 누적 발병률 곡선을 계산하는 데 사용됩니다. 죽음은 경쟁하는 사건이다. 누적 발생률 곡선은 경쟁하는 위험 이벤트가 있는 이벤트 변수까지의 시간에 사용됩니다. 점 추정치 및 90% 신뢰 구간이 사용됩니다.
0일부터 이식 후 +100일까지
만성 GvHD의 누적 발생률(모든 및 중등도-중증)
기간: 이식 후 +100일부터 +2년까지
만성 GvHD는 2014 NIH 합의 기준에 따라 등급이 매겨집니다. 특정 등급의 만성 GvHD 발병 첫날은 누적 발병률 곡선을 계산하는 데 사용됩니다. 질병 재발 또는 사망은 경쟁 이벤트입니다. 누적 발생률 곡선은 경쟁하는 위험 이벤트가 있는 이벤트 변수까지의 시간에 사용됩니다. 점 추정치 및 90% 신뢰 구간이 사용됩니다.
이식 후 +100일부터 +2년까지
전반적인 생존
기간: 등록에서 사망까지의 시간, 최대 3년 평가
환자는 사망 원인에 관계없이 사망하는 경우 이 종료점에 대해 실패로 간주됩니다. 전체 생존은 환자가 살아있는 것으로 알려진 경우 마지막 후속 조치에서 검열됩니다. Kaplan-Meier 곡선은 이벤트 변수에 대한 시간에 사용됩니다.
등록에서 사망까지의 시간, 최대 3년 평가
재발의 누적 빈도
기간: 고갈된 조혈 제품의 등록/주입부터 질병 재발의 첫 번째 관찰까지의 시간, 최대 3년까지 평가
질병 재발은 초기 생착 후 호중구 수가 500/mm^3 미만으로 감소하는 것으로 정의되며 이는 감염, 약물 또는 기타 원인과 관련이 없습니다. 질병 재발 없는 사망은 경쟁 위험 이벤트가 될 것입니다. 질병 재발까지의 시간은 생존하고 질병 재발이 없는 환자의 마지막 질병 평가에서 검열될 것입니다.
고갈된 조혈 제품의 등록/주입부터 질병 재발의 첫 번째 관찰까지의 시간, 최대 3년까지 평가
무질병 생존(DFS)
기간: CD4+ T 세포 고갈 조혈 제품의 등록/주입부터 재발, 혈색소병증 치료, 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간, 최대 3년 평가
사망 원인에 관계없이 환자가 재발하거나 사망하는 경우 환자는 이 종점에 대해 실패로 간주됩니다. DFS는 환자가 살아 있고 질병이 없는 경우 마지막 후속 조치에서 검열됩니다. Kaplan-Meier 곡선은 이벤트 변수에 대한 시간에 사용됩니다.
CD4+ T 세포 고갈 조혈 제품의 등록/주입부터 재발, 혈색소병증 치료, 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간, 최대 3년 평가
사건 없는 생존(EFS)
기간: CD4+ T 세포 제품의 등록/주입부터 다음 사건(둘 중 먼저 발생하는 것) 중 하나까지의 시간: 헤모글로빈병증 치료, 1차/2차 이식 실패, 급성 GvHD, 만성 GvHD, 모든 원인으로 인한 사망, 최대 3년 평가
EFS는 환자가 위에서 언급한 사건이 없는 경우 마지막 후속 조치에서 검열됩니다. Kaplan-Meier 곡선은 이벤트 변수에 대한 시간에 사용됩니다.
CD4+ T 세포 제품의 등록/주입부터 다음 사건(둘 중 먼저 발생하는 것) 중 하나까지의 시간: 헤모글로빈병증 치료, 1차/2차 이식 실패, 급성 GvHD, 만성 GvHD, 모든 원인으로 인한 사망, 최대 3년 평가
키메리즘
기간: 최대 2년
지속적인 IS 의존성 혼합 키메라 현상: 이식 후 2년 및 IS에서 10%~94% 기증자 키메라 현상. 완전한 키메라 현상: 이식 후 2년에 기증자 키메라 현상 >94%. 1차 기증자 이식 실패: 이식 후 +30일까지 기증자 키메라 현상이 10% 미만인 것으로 정의됩니다. 일 +30. 실패는 최소 2주 간격으로 얻은 두 개의 별도 측정을 기반으로 합니다. 꺾은선형 차트 또는 산점도는 chimerism과 같은 시간 경과에 따른 끝점의 변화에 ​​사용됩니다.
최대 2년
동력학
기간: 이식 후 7, 15, 30, 60, 100, 180일 및 1년, 1.5년, 2년
T 세포: CD3, CD4, CD8, B 세포: CD19, 자연 살해 세포: CD56, 단핵구: CD14, 과립구: CD15, 총 유핵 세포를 평가합니다. 선 차트 또는 산점도는 시간 경과에 따른 끝점의 변화에 ​​사용됩니다.
이식 후 7, 15, 30, 60, 100, 180일 및 1년, 1.5년, 2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

City of Hope Medical Center

협력자

National Cancer Institute (NCI)

수사관

  • 수석 연구원: Ryotaro Nakamura, City of Hope Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 15일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 18일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 1월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 23일

처음 게시됨 (실제)

2023년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 31일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 23139 (기타 식별자: City of Hope Medical Center)
  • P30CA033572 (미국 NIH 보조금/계약)
  • NCI-2022-10251 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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