NODE-202 연구 (소아 환자의 Etripamil Nasal Spray 연구)
NODE-202 연구 발작성 상심 실성 빈맥이있는 소아 환자에서 Etripamil Nasal Spray의 다기관, 다국적, 공개 라벨, 효능 및 안전성 연구
NODE-202는 PSVT의 증후성 에피소드를 나타내는 발작성 심실상성 빈맥(PSVT) 진단이 확립된 소아 환자를 대상으로 한 다기관, 다국적, 단일 용량, 공개 라벨, 2부, 순차적 설계 2상 연구입니다.
1부에서는 12세에서 18세 미만의 최소 30명의 환자가 등록되어 에트리파밀 비강 스프레이(NS)로 치료됩니다. 효능, 안전성, 내약성 및 PK(최소 12명의 환자에 대해)는 70mg 에트리파밀 NS(파트 1A)의 투여 후에 평가될 것이다. 최소 18명의 후속 환자가 약동학(PK) 분석에 의해 결정된 용량으로 에트리파밀 NS로 등록되고 치료되며 효능 및 안전성/내약성 평가를 받게 됩니다(파트 1B).
2부에서는 6~12세 미만의 최소 30명의 환자가 등록되고 적절한 신체 크기 기반 모델링과 2부에서 수집된 효능, 안전성/내약성 및 PK 데이터를 기반으로 선택된 용량으로 에트리파밀 NS로 치료됩니다. 1. 에트리파밀 NS 투여 후 효능, 안전성, 내약성 및 PK(최소 12명의 환자에 대해)를 평가합니다(파트 2A). 최소 18명의 후속 환자가 등록되고 PK 분석에 의해 결정된 용량으로 에트리파밀 NS로 치료되며 효능 및 안전성/내약성 평가를 받게 됩니다(파트 2B).
연구는 하기 방문을 포함할 것이다: 스크리닝 방문, 치료 방문, 및 추적/연구 종료 방문.
연구 개요
상세 설명
NODE-202는 PSVT의 지속적이고 증상이 있는 에피소드를 나타내는 PSVT 진단이 확립된 소아 환자를 대상으로 하는 2상, 다기관, 다국적, 단일 용량, 공개 라벨, 2부, 순차적 설계 연구입니다.
에트리파밀 NS를 투여한 최소 60명의 평가 가능한 환자는 PSVT가 있는 소아 환자(6~18세 미만)에서 에트리파밀 NS의 효능과 안전성에 대해 알리기에 적합한 모집단으로 추정됩니다. 환자는 다음 순차적 디자인에 따라 등록됩니다.
파트 1: 12세에서 18세 미만인 최소 30명의 환자가 PSVT 에피소드에 대해 70mg etripamil NS로 치료됩니다. 효능, 안전성, 내약성 및 PK(적어도 12명의 환자에 대해)는 에트리파밀 투여 후에 평가될 것이다.
파트 1A: 최소 12명의 환자가 효능, 안전성/내약성 및 PK 평가를 받게 됩니다. 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMC)는 안전성, 내약성에 대한 중간 평가를 완료합니다. 의뢰자가 나머지 18명의 환자에 대해 용량을 70mg 이상으로 증량하기로 결정하면 PDCO(소아과 위원회)와 FDA(식품의약국)는 추가 환자 전에 유효성, 안전성, 내약성 및 PK 데이터에 대한 중간 평가를 완료합니다. 이 연령군에서는 동일하거나 수정된 용량 수준의 에트리파밀로 치료할 수 있습니다.
파트 1B: 최소 18명의 후속 환자가 파트 1A 데이터 분석을 기반으로 결정된 용량으로 에트리파밀 NS로 치료를 받고 효능 및 안전성/내약성 평가를 받게 됩니다.
파트 2: 6~12세 미만 환자 30명 이상에 대한 임상 평가는 12~18세 환자에서 수집된 안전성, 내약성, 효능 및 PK 데이터를 종합적으로 검토한 후 긍정적인 이점이 확인된 경우에만 수행됩니다. - 젊은 연령 그룹에서 etripamil NS 투여를 허용하기에 충분한 해당 연령 그룹의 위험 비율. 파트 2의 초기 용량은 적절한 신체 크기 기반 모델링과 파트 1에서 수집된 안전성/내약성 및 효능 데이터를 기반으로 선택됩니다.
파트 2A: 최소 12명의 환자가 효능, 안전성/내약성 및 PK 평가를 받게 됩니다. DSMC는 안전성, 내약성에 대한 임시 평가를 완료합니다. PDCO와 FDA는 이 연령 그룹의 추가 환자가 동일하거나 수정된 용량 수준에서 에트리파밀로 치료되기 전에 안전성, 내약성 및 PK 데이터에 대한 중간 평가를 완료할 것입니다.
파트 2B: 최소 18명의 후속 환자가 등록되고 파트 2A 데이터 분석을 기반으로 결정된 용량으로 에트리파밀 NS로 치료되며 효능 및 안전성/내약성 평가를 받게 됩니다.
연구에는 다음이 포함됩니다.
조사자가 현재 환자가 NODE-202 연구의 적격성 기준을 충족하는지 확인하고, 정보에 입각한 동의/동의를 얻고, 환자의 의학적 상태 및 병용 약물을 평가하고, 다음을 사용하여 12-리드 ECG를 수행하는 스크리닝 방문 제공된 연구 특정 장비는 임상 실험실 평가(현지 실험실)를 위해 혈액과 소변을 채취하고 포함/제외 기준에 따라 환자의 적격성을 평가합니다. 또한 자격을 갖춘 환자는 PSVT와 일치하는 것으로 간주되는 증상을 확인하는 즉시 조사자가 치료 방문을 위해 지정한 연구 의료 시설에 참석해야 한다는 지시를 받게 됩니다.
환자가 PSVT와 일치하는 증상으로 연구 의료 시설에 도착하고 다음 조치가 수행되는 치료 방문: 자격 확인, 활력 징후 평가 및 제공된 ECG를 사용한 12-리드 심전도(ECG) 시작 장비. ECG 평가 후 PSVT 진단이 확인되지 않으면 환자에게 에트리파밀 NS를 투여하지 않아야 하며 진단에 따라 표준 치료를 받게 됩니다. ECG 평가가 PSVT의 존재를 확인하면, 연구자의 판단에 따라 환자 또는 의사가 미주신경 요법(VM)을 수행할 것입니다. VM이 확인된 PSVT 에피소드를 성공적으로 종료하지 못하는 경우, 의료 감독 및 1시간 동안 ECG 모니터링 하에 연구 기관 직원이 에트리파밀 NS를 비강내로 투여할 것입니다.
부작용(AE) 및 ECG가 기록되고 바이탈 사인이 측정되는 후속 조치/연구 종료 방문(에피소드 후 1일 내지 5일).
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Cameron Szakacs, PhD
- 전화번호: 704-807-6520
- 이메일: cszakacs@milestonepharma.com
연구 장소
-
-
-
Göttingen, 독일, 37075
- 아직 모집하지 않음
- Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Pädiatrische Kardiologie, Intensivmedizin und Neonatologie
-
연락하다:
- Thomas Paul
-
수석 연구원:
- Thomas Paul
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모병
- Phoenix Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Andrew Papez
-
연락하다:
- Andrew Papez
- 이메일: apapez@phoenixchildrens.com
-
-
Illinois
-
Oak Lawn, Illinois, 미국, 60453
- 아직 모집하지 않음
- Advocate Children's Hospital
-
연락하다:
- Frank Zimmerman
- 이메일: Frank.Zimmerman@aah.org
-
수석 연구원:
- Frank Zimmerman
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 아직 모집하지 않음
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
연락하다:
- Shankar Baskar
- 이메일: shankar.baskar@cchmc.org
-
수석 연구원:
- Shankar Baskar
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health and Science University
-
연락하다:
- Seshadri Balaji
- 이메일: balajis@ohsu.edu
-
수석 연구원:
- Seshadri Balaji
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- 아직 모집하지 않음
- Le Bonheur Children's Hospital
-
연락하다:
- Karine Guerrier
- 이메일: kguerrie@uthsc.edu
-
수석 연구원:
- Karine Guerrier
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 아직 모집하지 않음
- Baylor College of Medicine
-
연락하다:
- Santiago Valdes
- 이메일: sovaldes@texaschildrens.org
-
수석 연구원:
- Santiago Valdes
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08950
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Sant Joan De Deu
-
연락하다:
- Georgia Brugada
-
수석 연구원:
- Georgia Brugada
-
Madrid, 스페인, 28046
- 모병
- Hospital Infantil Universitario La Paz
-
연락하다:
- Jose Merino
-
수석 연구원:
- Jose Merino
-
-
-
-
-
Vancouver, 캐나다, V6H3V4
- 아직 모집하지 않음
- The University of British Columbia
-
연락하다:
- Shubhayan Sanatani
-
수석 연구원:
- Shubhayan Sanatani
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
환자는 스크리닝 시 다음 기준을 모두 충족하는 경우 연구 참여 자격이 있습니다.
남성 또는 여성 환자
- 파트 1: 12세에서 18세 미만의 환자
- 파트 2: 6세에서 12세 미만의 환자
- 5~85번째 백분위수 사이의 체질량 지수(BMI)는 상대적 성별과 연령을 해석했습니다.
- AV(방실 결절 재진입 빈맥(AVNRT) 또는 방실 재진입 빈맥(AVRT))을 포함하는 SVT를 보여주는 ECG 또는 기타 모니터링 방식(예: Holter 모니터, 이벤트 기록기)에 의해 기록된 PSVT의 병력. 환자가 이전에 PSVT 절제술을 받은 경우 환자는 절제술 후 PSVT에 대한 문서화된 증거가 있어야 합니다.
- 서명된 서면 동의서/동의서 획득
연구자의 결정에 따라 가임 여성(월경을 시작한 여성 또는 청소년으로 정의됨)은 다음 기준을 추가로 충족해야 합니다.
- 스크리닝 시 음성 임신 검사
- 완전한 금욕을 사용하지 않는 한 적절한 피임법
- 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
환자가 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 연구에서 제외됩니다.
스크리닝 방문 시 다음 중 하나의 병력 또는 존재:
- 빈맥 회로(예: 심방 세동, 심방 조동, 심방 빈맥)의 일부로 AV 결절을 포함하지 않는 심방 부정맥의 병력이 있는 환자는 자격이 없습니다.
- 영구 접합부 왕복 빈맥
- 심실 전흥분(예: ECG의 델타파, Wolff Parkinson White 증후군)
- 2도 또는 3도 방실차단
- 안정시 ECG에서 아픈 동 증후군 또는 임상적으로 유의미한 서맥(이 환자 집단에서 <50bpm 또는 이와 동등한 것)
- 심실 빈맥
- 긴 QT 증후군
- 주요 구조적 심장 질환(예: 엡스타인 기형, 교정된 선천성 심장 질환) 또는 울혈성 심부전 증상(뉴욕 심장 협회 클래스 II에서 IV).
- 스크리닝 방문 시 손상된 간 기능의 증거(알라닌 아미노전이효소[ALT] 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소[AST] >3 x 연령 및 성별 정상 상한)
- <15 mL/min/1.73m2의 스크리닝 방문에서 평가된 추정 사구체 여과율에 의해 결정된 말기 신장 질환의 증거, 또는 혈액 투석이 필요한 경우;
연구 참여 동안 중단할 수 없거나 중단하지 않을 다음 중 하나를 사용한 치료:
- 연구 약물 투여 전 60일 이내의 모든 연구 약물
- IV 베타-아드레날린성 차단제(예: 프로프라놀롤, 에스몰롤), 칼슘 채널 차단제(예: 베라파밀, 딜티아젬) 또는 연구 약물 투여 전 24시간 이내에 아미오다론
- 연구 약물 투여 전 30일 이내의 경구 아미오다론
- 연구 약물 투여 전 5 반감기 내의 클래스 I 또는 III 항부정맥제(예를 들어, 플레카이니드, 프로파페논, 소탈롤)
- verapamil과 금기 사항이 있는 다른 약물
- 베라파밀 또는 연구 약물의 부형제에 대한 알려진 과민성
- 환자의 연구 참여에 부정적인 영향을 미칠 수 있거나 비순응을 초래할 가능성이 있는 기타 중요한 동반이환 상태
- 갑상선 기능 항진증의 역사
- 현재 임신 또는 모유 수유
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 에트리파밀NS 70mg
연구 기관 직원이 환자를 관리합니다.
|
파트 1A: 최소 12명의 환자에게 Etripamil NS(콧구멍당 35mg/100μL)를 70mg 용량으로 투여합니다. 파트 1B: 다음 환자 18명 이상에게 파트 1A에서 생성된 데이터 분석을 통해 결정된 용량의 에트리파밀 NS를 투여합니다. 파트 2A: 최소 12명의 환자에게 PK 평가를 사용한 적절한 신체 크기 기반 모델링과 파트 1에서 수집한 안전성/내약성 및 효능 데이터를 기반으로 선택된 용량으로 에트리파밀 NS를 투여합니다. 파트 2B: 최소 18명의 다음 환자에게 파트 2A에서 생성된 데이터 분석을 통해 결정된 용량의 에트리파밀 NS를 투여합니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
효능: etripamil NS 투여 후 처음 15분 내에 동율동(SR)으로 전환되는 환자의 비율.
기간: 에트리파밀 NS 투여 15분 후
|
성공적인 변환은 최소 30초 동안 유지되는 PSVT에서 SR로의 변환으로 정의됩니다.
|
에트리파밀 NS 투여 15분 후
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
효능: PSVT 에피소드 종료 및 SR로 전환까지의 시간
기간: 에트리파밀 NS 투여 60분 후
|
최소 30초 동안 유지되는 투여 시점부터 PSVT에서 SR로 전환되는 시점까지 측정된 시간
|
에트리파밀 NS 투여 60분 후
|
|
효능: 연구 약물 투여 후 처음 15분 내에 PSVT 에피소드에 대한 추가적인 의료 개입 치료가 필요한 환자의 백분율.
기간: 에트리파밀 NS 투여 15분 후
|
의학적 개입은 PSVT를 치료하기 위해 투여되는 약물 또는 절차로 정의됩니다.
|
에트리파밀 NS 투여 15분 후
|
|
안전성: AE 빈도
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
부작용(AE)은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간의 약물 사용과 관련된 모든 뜻밖의 의학적 발생으로 정의됩니다.
|
에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
|
안전성: 국소(투여 부위) 내약성
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
비강 스프레이 부위 투여와 관련된 부작용의 빈도로 정의되는 국소 내약성
|
에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
|
안전성: 활력 징후의 투여 후 변화(심박수(HR))
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
분당 심박수의 증가/감소로 측정되는 HR 변화
|
에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
|
안전성: 바이탈 사인의 투여 후 변화(혈압(BP))
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
MmHg 단위의 증가/감소로 측정된 혈압 변화(수축기 혈압(SBP) 및 확장기 혈압(DBP))
|
에트리파밀 NS 투여 후 5일까지
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
에트리파밀의 약동학적 분석: 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투약 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 에트리파밀의 최대 혈장 농도(ng/mL).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
에트리파밀의 약동학 분석: 투여(시간 0)에서 시간 t(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적.
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투약 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 에트리파밀의 min*ng/mL 단위의 투약(시간 0)에서 시간 t(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적.
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
에트리파밀의 약동학 분석: 투여(시간 0)에서 시간 무한대(AUC0-inf)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적.
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 에트리파밀의 최소*ng/mL에서 투여(시간 0)에서 시간 무한대(AUC0-inf)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적.
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
에트리파밀의 약동학적 분석: 제거 속도 상수(Kel)
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 에트리파밀의 1/분에서 제거 속도 상수(Kel).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
에트리파밀의 약동학 분석: 최대 혈장 농도 도달 시간(tmax)
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투약 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 에트리파밀의 최대 혈장 농도(tmax)에 도달하는 시간(분).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
에트리파밀의 약동학적 분석: 반감기(t1/2)
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투약 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 에트리파밀의 반감기(t1/2).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
MSP-2030(불활성 대사체)의 약동학적 분석: 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 MSP-2030의 최대 혈장 농도(ng/mL).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
MSP-2030(비활성 대사산물)의 약동학적 분석: 투여(시간 0)에서 시간 t(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적.
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 MSP-2030의 투여(시간 0)부터 시간 t(AUC0-t)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(min*ng/mL).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
MSP-2030(비활성 대사산물)의 약동학적 분석: 투여(시간 0)에서 시간 무한대(AUC0-inf)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적.
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 MSP-2030의 투여(시간 0)에서 시간 무한대(AUC0-inf)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적(min*ng/mL).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
MSP-2030(비활성 대사산물)의 약동학적 분석: 제거 속도 상수(Kel).
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 MSP-2030의 1/분의 제거 속도 상수(Kel).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
MSP-2030(비활성 대사산물)의 약동학적 분석: 최대 혈장 농도에 도달하는 시간(tmax).
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 MSP-2030의 최대 혈장 농도(tmax)에 도달하는 시간(분).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
|
MSP-2030(불활성 대사체)의 약동학 분석: 반감기(t1/2)
기간: 에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
투여 1시간 이내에 혈장 샘플의 PK 분석으로부터 평가된 MSP-2030의 반감기(t1/2).
|
에트리파밀 NS 투여 후 1시간 이내
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: David Bharucha, MD, Milestone Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MSP-2017-1265
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .