Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NODE-202-studien (studie av Etripamil nesespray hos pediatriske pasienter)

20. juli 2026 oppdatert av: Milestone Pharmaceuticals Inc.

NODE-202-studien multisenter, multinasjonal, åpen etikett, effektivitet og sikkerhet-studie av Etripamil nesespray hos pediatriske pasienter med paroksysmal supraventrikulær takykardi

NODE-202 er en fase 2, multisenter, multinasjonal, enkeltdose, åpen, 2-delt, sekvensiell designstudie i pediatriske pasienter med en etablert diagnose av paroksysmal supraventrikulær takykardi (PSVT) med en symptomatisk episode av PSVT.

I del 1 vil minst 30 pasienter i alderen 12 til <18 år bli registrert og behandlet med etripamil nesespray (NS). Effekt, sikkerhet, tolerabilitet og PK (for minst 12 pasienter) vil bli vurdert etter administrering av 70 mg etripamil NS (del 1A). Minst 18 påfølgende pasienter vil bli registrert og behandlet med etripamil NS med dosen bestemt av farmakokinetisk (PK) analyse og vil gjennomgå vurderinger av effekt og sikkerhet/toleranse (del 1B).

I del 2 vil minst 30 pasienter i alderen 6 til <12 år bli registrert og behandlet med etripamil NS i en dose valgt basert på passende kroppsstørrelsesbasert modellering, samt effekt, sikkerhet/tolerabilitet og PK-data samlet inn i del 2. 1. Effekt, sikkerhet, tolerabilitet og PK (for minst 12 pasienter) vil bli vurdert etter administrering av etripamil NS (Del 2A). Minst 18 påfølgende pasienter vil bli innrullert og behandlet med etripamil NS med dosen bestemt av PK-analysen og vil gjennomgå vurderinger av effekt og sikkerhet/tolerabilitet (del 2B).

Studien vil inkludere følgende besøk: Et screeningbesøk, et behandlingsbesøk, og et oppfølgings-/sluttbesøk.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

NODE-202 er en fase 2, multisenter, multinasjonal, enkeltdose, åpen, 2-delt, sekvensiell designstudie av pediatriske pasienter med en etablert diagnose av PSVT med en vedvarende, symptomatisk episode av PSVT.

Minst 60 evaluerbare pasienter som får etripamil NS er estimert som en tilstrekkelig populasjon for å informere om effekten og sikkerheten til etripamil NS hos pediatriske pasienter (i alderen 6 til <18 år) med PSVT. Pasienter vil bli registrert i henhold til følgende sekvensielle design:

Del 1: Minst 30 pasienter i alderen 12 til <18 år vil bli behandlet med 70 mg etripamil NS for en PSVT-episode. Effekt, sikkerhet, tolerabilitet og PK (minst for 12 pasienter) vil bli vurdert etter administrering av etripamil.

Del 1A: minst 12 pasienter vil gjennomgå vurderinger av effekt, sikkerhet/tolerabilitet og PK. Datasikkerhetsovervåkingskomiteen (DSMC) vil fullføre en foreløpig vurdering av sikkerhet, tolerabilitet; hvis sponsoren bestemmer seg for å øke dosen over 70 mg for de resterende 18 pasientene, vil Pediatric Committee (PDCO) og Food and Drug Administration (FDA) fullføre en midlertidig vurdering av effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetiske data før flere pasienter i denne aldersgruppen kan behandles med etripamil på samme eller et modifisert dosenivå.

Del 1B: minst 18 påfølgende pasienter vil bli behandlet med etripamil NS med dosen bestemt basert på del 1A-dataanalyse og vil gjennomgå vurderinger av effekt og sikkerhet/toleranse.

Del 2: Kliniske vurderinger hos minst 30 pasienter i alderen 6 til <12 år vil bare bli utført hvis, etter en omfattende gjennomgang av sikkerhet, tolerabilitet, effekt og PK-data samlet inn hos pasienter i alderen 12 til <18 år, bekrefter en positiv fordel -risikoforhold i den aldersgruppen, tilstrekkelig til å tillate administrering av etripamil NS i den yngre aldersgruppen. Startdosen for del 2 vil bli valgt basert på passende kroppsstørrelsesbasert modellering, samt data om sikkerhet/tolerabilitet og effekt samlet inn i del 1.

Del 2A: minst 12 pasienter vil gjennomgå effekt, sikkerhet/tolerabilitet og farmakokinetiske vurderinger. DSMC vil fullføre en foreløpig vurdering av sikkerhet, tolerabilitet; PDCO og FDA vil fullføre en foreløpig vurdering av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetiske data før ytterligere pasienter i denne aldersgruppen kan behandles med etripamil på samme eller et modifisert dosenivå.

Del 2B: minst 18 påfølgende pasienter vil bli registrert og behandlet med etripamil NS med dosen bestemt basert på del 2A dataanalyse og vil gjennomgå vurderinger av effekt og sikkerhet/tolerabilitet.

Studien vil omfatte:

Et screeningbesøk hvor etterforskeren vil verifisere at pasienten for øyeblikket oppfyller kvalifikasjonskriteriene for NODE-202-studien, vil innhente informert samtykke/samtykke, vil evaluere pasientens medisinske status og samtidige medisiner, vil utføre et 12-avlednings EKG ved å bruke levert studiespesifikt utstyr, vil ta blod og urin for kliniske laboratorieevalueringer (lokalt laboratorium) og vil vurdere pasientens kvalifisering i henhold til inklusjons-/eksklusjonskriteriene. Kvalifiserte pasienter vil også bli instruert om at så snart de har identifisert symptomer som de anser for å være i samsvar med PSVT, må de oppsøke det medisinske studieanlegget som er tildelt av etterforskeren for et behandlingsbesøk.

Et behandlingsbesøk hvor pasienter vil ankomme det medisinske studieanlegget med symptomer som samsvarer med PSVT, og følgende handlinger vil bli utført: bekreftelse på kvalifisering, evaluering av vitale tegn og initiering av et 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) ved bruk av det medfølgende EKG utstyr. Hvis diagnosen PSVT ikke er bekreftet etter EKG-vurdering, må pasienten ikke gis etripamil NS og vil motta standardbehandling basert på diagnosen. Hvis EKG-vurdering bekrefter tilstedeværelsen av PSVT, vil en vagal manøver (VM) utføres av pasienten eller legen, basert på etterforskerens vurdering. Hvis VM ikke lykkes med å avslutte den bekreftede PSVT-episoden, vil etripamil NS deretter administreres intranasalt av personell på studiestedet, under medisinsk tilsyn og EKG-overvåking i 1 time.

En oppfølging/avslutning av studiebesøk (1 til 5 dager etter en episode) der eventuelle bivirkninger (AE) og EKG vil bli registrert, og vitale tegn vil bli målt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

      • Vancouver, Canada, V6H3V4
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The University of British Columbia
        • Ta kontakt med:
          • Shubhayan Sanatani
        • Hovedetterforsker:
          • Shubhayan Sanatani
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Papez
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Forente stater, 60453
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Advocate Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Frank Zimmerman
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shankar Baskar
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Seshadri Balaji
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Le Bonheur Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Karine Guerrier
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Baylor College of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Santiago Valdes
      • Barcelona, Spania, 08950
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ta kontakt med:
          • Georgia Brugada
        • Hovedetterforsker:
          • Georgia Brugada
      • Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario La Paz
        • Ta kontakt med:
          • Jose Merino
        • Hovedetterforsker:
          • Jose Merino
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Pädiatrische Kardiologie, Intensivmedizin und Neonatologie
        • Ta kontakt med:
          • Thomas Paul
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Paul

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 18 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter vil være kvalifisert for studiedeltakelse hvis de oppfyller alle følgende kriterier ved screening:

  1. Mannlige eller kvinnelige pasienter

    1. Del 1: pasienter 12 til <18 år
    2. Del 2: pasienter 6 til <12 år
  2. Kroppsmasseindeks (BMI) mellom 5. og 85. persentil tolket relativ kjønn og alder
  3. Anamnese med PSVT dokumentert med EKG eller annen overvåkingsmodalitet (f.eks. Holter-monitor, hendelsesregistrering) som viser SVT som involverer den atrioventrikulære (AV)-knuten (dvs. atrioventrikulær nodal reentry-takykardi (AVNRT) eller atrioventrikulær reentrant-takykardi (AVRT)). Hvis pasienten hadde en tidligere ablasjon for PSVT, må pasienten ha dokumentert bevis på PSVT etter ablasjon
  4. Signert skriftlig informert samtykke/samtykke innhentet
  5. I henhold til etterforskerens beslutning må kvinner i fertil alder (definert som enhver kvinne eller ungdom som har begynt menstruasjon) i tillegg tilfredsstille følgende kriterier:

    1. Negativ graviditetstest ved screening
    2. Adekvat prevensjon, med mindre totalavholdenhet brukes
  6. Villig og i stand til å følge studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter vil bli ekskludert fra studien hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:

  1. Historikk eller tilstedeværelse av noe av følgende ved visningsbesøket:

    1. Pasienter med en historie med atriearytmi som ikke involverer AV-knuten som en del av takykardikretsen (f.eks. atrieflimmer, atrieflutter, atrietakykardi) er ikke kvalifiserte
    2. Permanent junctional resiprokerende takykardi
    3. Ventrikulær pre-eksitasjon (f.eks. deltabølge på EKG, Wolff Parkinson White syndrom)
    4. Andre- eller tredjegrads AV-blokk
    5. Sick sinus-syndrom eller klinisk signifikant bradykardi (<50 bpm eller tilsvarende i denne pasientpopulasjonen) på hvile-EKG
    6. Ventrikulær takykardi
    7. Langt QT-syndrom
    8. Større strukturell hjertesykdom (f.eks. Ebsteins anomali, korrigert medfødt hjertesykdom) eller symptomer på kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association klasse II til IV).
  2. Bevis på nedsatt leverfunksjon (alaninaminotransferase [ALT] og/eller aspartataminotransferase [AST] >3 x øvre normalgrense for alder og kjønn) ved screeningbesøket
  3. Bevis på nyresykdom i sluttstadiet som bestemt av en estimert glomerulær filtrasjonshastighet vurdert ved screeningbesøket på <15 ml/min/1,73 m2, eller krever hemodialyse;
  4. Behandling med noen av følgende som ikke kan eller vil bli avbrutt under studiedeltakelsen:

    1. Ethvert undersøkelsesmiddel innen 60 dager før administrasjon av studiemedisin
    2. IV beta-adrenerge blokkerende legemidler (f.eks. propranolol, esmolol), kalsiumkanalblokkerende legemidler (f.eks. verapamil, diltiazem) eller amiodaron innen 24 timer før studielegemiddeladministrering
    3. Oralt amiodaron innen 30 dager før administrasjon av studiemedisin
    4. Klasse I eller III antiarytmiske midler (f.eks. flekainid, propafenon, sotalol) innen fem halveringstider før administrasjon av studiemedikamenter
    5. Ethvert annet stoff som har en kontraindikasjon med verapamil
  5. Kjent overfølsomhet overfor verapamil eller noen av hjelpestoffene i studien
  6. Enhver annen signifikant komorbid tilstand som kan ha en negativ innvirkning på pasientens deltakelse i studien eller som sannsynligvis vil resultere i manglende overholdelse
  7. Historie med hypertyreose
  8. Nåværende graviditet eller amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Etripamil NS 70mg
Pasienter vil bli administrert av personell på studiestedet

Del 1A: Minst 12 pasienter vil bli administrert med Etripamil NS (35 mg/100 μL per nesebor) i en dose på 70 mg.

Del 1B: Minst 18 påfølgende pasienter vil bli administrert med Etripamil NS i en dose bestemt ved analyse av data generert fra del 1A.

Del 2A: Minst 12 pasienter vil bli administrert med Etripamil NS i en dose valgt basert på passende kroppsstørrelsesbasert modellering ved bruk av farmakokinetiske vurderinger, samt data om sikkerhet/tolerabilitet og effekt samlet i del 1.

Del 2B: Minst 18 påfølgende pasienter vil bli administrert med Etripamil NS i en dose bestemt ved analyse av data generert fra del 2A.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt: Prosentandelen av pasienter som konverterer til sinusrytme (SR) i løpet av de første 15 minuttene etter administrering av etripamil NS.
Tidsramme: 15 minutter etter administrering av etripamil NS
En vellykket konvertering er definert som konvertering av PSVT til SR som opprettholdes i minst 30 sekunder
15 minutter etter administrering av etripamil NS

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: Tid til avslutning av PSVT-episoden og konvertering til SR
Tidsramme: 60 minutter etter administrering av etripamil NS
Tid målt fra tidspunkt for dosering til tidspunkt for konvertering av PSVT til SR som opprettholdes i minst 30 sekunder
60 minutter etter administrering av etripamil NS
Effekt: Andel av pasienter som trenger ytterligere medisinsk intervensjonsbehandling for PSVT-episoden i løpet av de første 15 minuttene etter administrering av studielegemiddel.
Tidsramme: 15 minutter etter administrering av etripamil NS
Medisinsk intervensjon er definert som et administrert legemiddel eller prosedyre for å behandle PSVT
15 minutter etter administrering av etripamil NS
Sikkerhet: Frekvens av AE
Tidsramme: Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS
Uønskede hendelser (AE) definert som enhver uheldig medisinsk hendelse forbundet med bruk av et medikament hos mennesker, uansett om det anses medikamentrelatert eller ikke
Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS
Sikkerhet: Lokal (administrasjonssted) tolerabilitet
Tidsramme: Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS
Lokal tolerabilitet definert som hyppigheten av uønskede hendelser relatert til administrering av nesespraystedet
Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS
Sikkerhet: Post-dose endringer i vitale tegn (hjertefrekvens (HR))
Tidsramme: Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS
HR-endringer målt ved økning/reduksjon i slag per minutt
Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS
Sikkerhet: Etter doseendringer i vitale tegn (blodtrykk (BP))
Tidsramme: Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS
BP-endringer (systolisk blodtrykk (SBP) og diastolisk blodtrykk (DBP)) målt i økning/reduksjon i mmHg
Inntil 5 dager etter administrering av etripamil NS

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk analyse av etripamil: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) i ng/ml etripamil vurdert fra farmakokinetisk analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av etripamil: Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til tid t (AUC0-t).
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til tid t (AUC0-t) i min*ng/mL etripamil vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av etripamil: Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til tid uendelig (AUC0-inf).
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til tid uendelig (AUC0-inf) i min*ng/mL etripamil vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av etripamil: Eliminasjonshastighetskonstant (Kel)
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Eliminasjonshastighetskonstant (Kel) i 1/minutt av etripamil vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av etripamil: Tid for å oppnå maksimal plasmakonsentrasjon (tmax)
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Tid til å oppnå maksimal plasmakonsentrasjon (tmax) i minutter av etripamil vurdert fra farmakokinetisk analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av etripamil: Halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Halveringstid (t1/2) i minutter av etripamil vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av MSP-2030 (inaktiv metabolitt): Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) i ng/ml av MSP-2030 vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av MSP-2030 (inaktiv metabolitt): Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til tid t (AUC0-t).
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til tid t (AUC0-t) i min*ng/ml MSP-2030 vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av MSP-2030 (inaktiv metabolitt): Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til uendelig tid (AUC0-inf).
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra dosering (tid 0) til tid uendelig (AUC0-inf) i min*ng/ml MSP-2030 vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av MSP-2030 (inaktiv metabolitt): Eliminasjonshastighetskonstant (Kel).
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Eliminasjonshastighetskonstant (Kel) i 1/minutt av MSP-2030 vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av MSP-2030 (inaktiv metabolitt): Tid for å oppnå maksimal plasmakonsentrasjon (tmax).
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Tid for å oppnå maksimal plasmakonsentrasjon (tmax) i minutter av MSP-2030 vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analyse av MSP-2030 (inaktiv metabolitt): Halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Innen 1 time etter administrering av etripamil NS
Halveringstid (t1/2) i minutter av MSP-2030 vurdert fra PK-analyse av plasmaprøver innen 1 time etter dosering.
Innen 1 time etter administrering av etripamil NS

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Studieleder: David Bharucha, MD, Milestone Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. desember 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

10. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere