Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie NODE-202 (studie nosního spreje Etripamil u dětských pacientů)

31. července 2025 aktualizováno: Milestone Pharmaceuticals Inc.

Studie NODE-202 Multicentrická, nadnárodní, otevřená studie účinnosti a bezpečnosti nosního spreje Etripamil u pediatrických pacientů s paroxysmální supraventrikulární tachykardií

NODE-202 je 2. fáze, multicentrická, nadnárodní, jednodávková, otevřená, 2dílná, sekvenční studie u dětských pacientů se stanovenou diagnózou paroxysmální supraventrikulární tachykardie (PSVT) projevující se symptomatickou epizodou PSVT.

V části 1 bude zařazeno alespoň 30 pacientů ve věku 12 až <18 let, kteří budou léčeni etripamilovým nosním sprejem (NS). Účinnost, bezpečnost, snášenlivost a PK (alespoň u 12 pacientů) budou hodnoceny po podání 70 mg etripamilu NS (část 1A). Nejméně 18 následných pacientů bude zařazeno a bude léčeno etripamil NS dávkou stanovenou farmakokinetickou (PK) analýzou a podstoupí hodnocení účinnosti a bezpečnosti/tolerability (část 1B).

V části 2 bude zařazeno alespoň 30 pacientů ve věku 6 až <12 let, kteří budou léčeni etripamilem NS v dávce vybrané na základě vhodného modelování založeného na velikosti těla, jakož i na základě údajů o účinnosti, bezpečnosti/snášenlivosti a farmakokinetických údajích shromážděných v části 1. Účinnost, bezpečnost, snášenlivost a PK (u nejméně 12 pacientů) budou hodnoceny po podání etripamilu NS (část 2A). Nejméně 18 následných pacientů bude zařazeno a bude léčeno etripamilem NS v dávce stanovené PK analýzou a podstoupí hodnocení účinnosti a bezpečnosti/tolerability (část 2B).

Studie bude zahrnovat následující návštěvy: Screeningová návštěva, Léčebná návštěva a Následná/Koncová návštěva studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

NODE-202 je 2. fáze, multicentrická, nadnárodní, jednodávková, otevřená, 2dílná, sekvenční designová studie pediatrických pacientů se stanovenou diagnózou PSVT s trvalou, symptomatickou epizodou PSVT.

Nejméně 60 hodnotitelných pacientů, kterým byl podáván etripamil NS, se odhaduje jako dostatečná populace pro informování o účinnosti a bezpečnosti etripamilu NS u pediatrických pacientů (ve věku 6 až <18 let) s PSVT. Pacienti budou zařazováni podle následujícího sekvenčního uspořádání:

Část 1: Nejméně 30 pacientů ve věku 12 až <18 let bude léčeno 70 mg etripamilu NS pro epizodu PSVT. Účinnost, bezpečnost, snášenlivost a PK (alespoň u 12 pacientů) budou hodnoceny po podání etripamilu.

Část 1A: nejméně 12 pacientů podstoupí hodnocení účinnosti, bezpečnosti/snášenlivosti a PK. Výbor pro monitorování bezpečnosti dat (DSMC) dokončí předběžné hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti; pokud se sponzor rozhodne zvýšit dávku nad 70 mg u zbývajících 18 pacientů, Pediatrický výbor (PDCO) a Food and Drug Administration (FDA) dokončí předběžné posouzení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetických údajů před dalšími pacienty v této věkové skupině mohou být léčeni etripamilem ve stejné nebo upravené dávce.

Část 1B: nejméně 18 následných pacientů bude léčeno etripamilem NS v dávce stanovené na základě analýzy dat části 1A a podstoupí hodnocení účinnosti a bezpečnosti/tolerability.

Část 2: Klinická hodnocení u nejméně 30 pacientů ve věku 6 až <12 let budou provedena pouze v případě, že po komplexním přezkoumání údajů o bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a farmakokinetických údajích shromážděných u pacientů ve věku 12 až <18 let potvrdí pozitivní přínos -poměr rizika v této věkové skupině, dostatečný pro umožnění podávání etripamil NS v mladší věkové skupině. Počáteční dávka pro část 2 bude vybrána na základě vhodného modelování založeného na velikosti těla, jakož i údajů o bezpečnosti/snášenlivosti a účinnosti shromážděných v části 1.

Část 2A: nejméně 12 pacientů podstoupí hodnocení účinnosti, bezpečnosti/snášenlivosti a PK. DSMC dokončí předběžné posouzení bezpečnosti, snášenlivosti; PDCO a FDA dokončí předběžné hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetických údajů, než budou moci být další pacienti v této věkové skupině léčeni etripamilem ve stejné nebo upravené dávce.

Část 2B: nejméně 18 následných pacientů bude zařazeno a bude léčeno etripamilem NS v dávce stanovené na základě analýzy dat části 2A a podstoupí hodnocení účinnosti a bezpečnosti/tolerability.

Studie bude zahrnovat:

Screeningová návštěva, během které zkoušející ověří, že pacient aktuálně splňuje kritéria způsobilosti pro studii NODE-202, získá informovaný souhlas/souhlas, zhodnotí zdravotní stav pacienta a souběžně užívané léky, provede 12svodové EKG pomocí poskytne vybavení specifické pro studii, odebere krev a moč pro klinická laboratorní hodnocení (místní laboratoř) a posoudí způsobilost pacienta podle kritérií pro zařazení/vyloučení. Kvalifikovaní pacienti budou také poučeni, že jakmile identifikují symptomy, které považují za konzistentní s PSVT, musí se dostavit do studijního zdravotnického zařízení přiděleného jejich zkoušejícím k léčebné návštěvě.

Léčebná návštěva, během níž pacienti dorazí do studijního zdravotnického zařízení se symptomy odpovídajícími PSVT a budou provedeny následující akce: potvrzení způsobilosti, hodnocení vitálních funkcí a zahájení 12svodového elektrokardiogramu (EKG) pomocí poskytnutého EKG zařízení. Pokud se po vyhodnocení EKG nepotvrdí diagnóza PSVT, pacientovi nesmí být podán etripamil NS a bude mu poskytnuta standardní péče na základě diagnózy. Pokud vyšetření EKG potvrdí přítomnost PSVT, provede pacient nebo lékař na základě úsudku zkoušejícího vagový manévr (VM). Pokud se VM nepodaří ukončit potvrzenou epizodu PSVT, podá se etripamil NS intranazálně personálem místa studie, pod lékařským dohledem a monitorováním EKG po dobu 1 hodiny.

Následná návštěva/konec studijní návštěvy (1 až 5 dní po epizodě), během níž budou zaznamenány jakékoli nežádoucí příhody (AE) a EKG a budou měřeny vitální funkce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V6H3V4
        • Zatím nenabíráme
        • The University of British Columbia
        • Kontakt:
          • Shubhayan Sanatani
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shubhayan Sanatani
  • Německo
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Zatím nenabíráme
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Pädiatrische Kardiologie, Intensivmedizin und Neonatologie
        • Kontakt:
          • Thomas Paul
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Paul
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Zatím nenabíráme
        • Advocate Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Frank Zimmerman
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Zatím nenabíráme
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shankar Baskar
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Seshadri Balaji
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Zatím nenabíráme
        • Le Bonheur Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karine Guerrier
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Santiago Valdes
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • Georgia Brugada
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Georgia Brugada
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • Jose Merino
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jose Merino

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti budou mít nárok na účast ve studii, pokud při screeningu splní všechna následující kritéria:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví

    1. Část 1: pacienti ve věku 12 až <18 let
    2. Část 2: pacienti ve věku 6 až <12 let
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 5. a 85. percentilem interpretoval relativní pohlaví a věk
  3. Historie PSVT dokumentovaná EKG nebo jinou monitorovací modalitou (např. Holterův monitor, záznamník událostí) ukazující SVT zahrnující atrioventrikulární (AV) uzel (tj. atrioventrikulární nodální reentry tachykardie (AVNRT) nebo atrioventrikulární reentrantní tachykardii (AVRT)). Pokud měl pacient předchozí ablaci pro PSVT, musí mít pacient zdokumentovaný důkaz o PSVT po ablaci
  4. Podepsaný písemný informovaný souhlas/souhlas byl získán

  5. Podle rozhodnutí vyšetřovatele musí ženy ve fertilním věku (definované jako každá žena nebo dospívající, která začala menstruovat) navíc splňovat následující kritéria:

    1. Negativní těhotenský test při screeningu
    2. Adekvátní antikoncepce, pokud není použita úplná abstinence
  6. Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

Pacienti budou ze studie vyloučeni, pokud splňují některé z následujících kritérií:

  1. Anamnéza nebo přítomnost čehokoli z následujících při prohlídce:

    1. Pacienti s anamnézou síňové arytmie, která nezahrnuje AV uzel jako součást tachykardického okruhu (např. fibrilace síní, flutter síní, síňová tachykardie), nejsou způsobilí.
    2. Trvalá junkční reciproční tachykardie
    3. Ventrikulární preexcitace (např. delta vlna na EKG, syndrom Wolff Parkinson White)
    4. AV blokáda druhého nebo třetího stupně
    5. Syndrom nemocného sinusu nebo klinicky významná bradykardie (<50 tepů za minutu nebo ekvivalent v této populaci pacientů) na klidovém EKG
    6. Ventrikulární tachykardie
    7. Syndrom dlouhého QT
    8. Závažné strukturální onemocnění srdce (např. Ebsteinova anomálie, korigovaná vrozená srdeční choroba) nebo příznaky městnavého srdečního selhání (třída II až IV New York Heart Association).
  2. Důkazy o zhoršené funkci jater (alaninaminotransferáza [ALT] a/nebo aspartátaminotransferáza [AST] >3 x horní hranice normy pro věk a pohlaví) při screeningové návštěvě
  3. Důkaz konečného stádia renálního onemocnění stanovený odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace hodnocenou při screeningové návštěvě <15 ml/min/1,73 m2, nebo vyžadující hemodialýzu;

  4. Léčba kteroukoli z následujících látek, kterou nelze nebo nebude možné přerušit během účasti ve studii:

    1. Jakékoli zkoumané léčivo během 60 dnů před podáním studovaného léčiva
    2. IV beta-adrenergní blokátory (např. propranolol, esmolol), léky blokující vápníkový kanál (např. verapamil, diltiazem) nebo amiodaron během 24 hodin před podáním studovaného léku
    3. Perorální amiodaron během 30 dnů před podáním studovaného léku
    4. Antiarytmika třídy I nebo III (např. flekainid, propafenon, sotalol) během pěti poločasů před podáním studovaného léku
    5. Jakýkoli jiný lék, který má kontraindikaci s verapamilem
  5. Známá přecitlivělost na verapamil nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaného léku
  6. Jakýkoli jiný významný komorbidní stav, který může mít negativní dopad na účast pacienta ve studii nebo může mít za následek nedodržení požadavků
  7. Hypertyreóza v anamnéze
  8. Současné těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Etripamil NS 70 mg
Pacientům bude podáván personál místa studie
Lék: Etripamil NS

Část 1A: Nejméně 12 pacientům bude podáván Etripamil NS (35 mg/100 μl na nosní dírku) v dávce 70 mg.

Část 1B: Nejméně 18 následujícím pacientům bude podáván Etripamil NS v dávce stanovené analýzou dat získaných z části 1A.

Část 2A: Nejméně 12 pacientům bude podáván Etripamil NS v dávce vybrané na základě vhodného modelování založeného na velikosti těla pomocí hodnocení PK a také údajů o bezpečnosti/snášenlivosti a účinnosti shromážděných v části 1.

Část 2B: Nejméně 18 následujícím pacientům bude podáván Etripamil NS v dávce stanovené analýzou dat získaných z části 2A.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost: Procento pacientů přecházejících na sinusový rytmus (SR) během prvních 15 minut po podání etripamilu NS.
Časové okno: 15 minut po podání etripamilu NS
Úspěšný převod je definován jako převod PSVT na SR, který je udržován po dobu alespoň 30 sekund
15 minut po podání etripamilu NS

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost: Doba do ukončení epizody PSVT a převedení na SR
Časové okno: 60 minut po podání etripamilu NS
Čas měřený od času dávkování do času konverze PSVT na SR, který je udržován po dobu alespoň 30 sekund
60 minut po podání etripamilu NS
Účinnost: Procento pacientů vyžadujících další lékařskou intervenční léčbu pro epizodu PSVT během prvních 15 minut po podání studovaného léku.
Časové okno: 15 minut po podání etripamilu NS
Lékařská intervence je definována jako podaný lék nebo postup k léčbě PSVT
15 minut po podání etripamilu NS
Bezpečnost: Frekvence AE
Časové okno: Do 5 dnů po podání etripamilu NS
Nežádoucí příhody (AE) definované jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt spojený s užíváním léku u lidí, ať už je považován za související s lékem či nikoli.
Do 5 dnů po podání etripamilu NS
Bezpečnost: Místní (místo podání) snášenlivost
Časové okno: Do 5 dnů po podání etripamilu NS
Lokální snášenlivost definovaná jako frekvence nežádoucích účinků souvisejících s aplikací nosního spreje
Do 5 dnů po podání etripamilu NS
Bezpečnost: Změny vitálních funkcí po dávce (srdeční frekvence (HR))
Časové okno: Do 5 dnů po podání etripamilu NS
Změny tepové frekvence měřené zvýšením/snížením tepů za minutu
Do 5 dnů po podání etripamilu NS
Bezpečnost: Změny vitálních funkcí po dávce (krevní tlak (BP))
Časové okno: Do 5 dnů po podání etripamilu NS
Změny TK (systolický krevní tlak (SBP) a diastolický krevní tlak (DBP)) měřené zvýšením/snížením v mmHg
Do 5 dnů po podání etripamilu NS

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetická analýza etripamilu: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) v ng/ml etripamilu stanovená z PK analýzy vzorků plazmy do 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza etripamilu: Plocha pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do času t (AUCO-t).
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do času t (AUC0-t) v min*ng/ml etripamilu hodnocená z PK analýzy vzorků plazmy během 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza etripamilu: Plocha pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do nekonečna času (AUC0-inf).
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do nekonečna času (AUC0-inf) v min*ng/ml etripamilu hodnocená z PK analýzy vzorků plazmy do 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza etripamilu: Konstanta rychlosti eliminace (Kel)
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Rychlostní konstanta eliminace (Kel) v 1/min etripamilu stanovená z PK analýzy vzorků plazmy během 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza etripamilu: Doba k dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax)
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Doba k dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax) etripamilu v minutách stanovená z PK analýzy vzorků plazmy do 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza etripamilu: poločas (t1/2)
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Poločas (t1/2) etripamilu v minutách stanovený z PK analýzy vzorků plazmy do 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza MSP-2030 (neaktivní metabolit): Maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) v ng/ml MSP-2030 stanovená z PK analýzy vzorků plazmy do 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza MSP-2030 (neaktivní metabolit): Oblast pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do času t (AUC0-t).
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do času t (AUC0-t) v min*ng/ml MSP-2030 hodnocená z PK analýzy vzorků plazmy během 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza MSP-2030 (neaktivní metabolit): Oblast pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do nekonečna času (AUC0-inf).
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od dávkování (čas 0) do nekonečna času (AUC0-inf) v min*ng/ml MSP-2030 hodnocená z PK analýzy vzorků plazmy během 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza MSP-2030 (neaktivní metabolit): Konstanta rychlosti eliminace (Kel).
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Rychlostní konstanta eliminace (Kel) v 1/min MSP-2030 stanovená z PK analýzy vzorků plazmy během 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza MSP-2030 (neaktivní metabolit): Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax).
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (tmax) v minutách MSP-2030 stanovený z PK analýzy vzorků plazmy během 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Farmakokinetická analýza MSP-2030 (neaktivní metabolit): Poločas (t1/2)
Časové okno: Do 1 hodiny po podání etripamilu NS
Poločas (t1/2) MSP-2030 v minutách stanovený z PK analýzy vzorků plazmy do 1 hodiny po podání.
Do 1 hodiny po podání etripamilu NS

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Milestone Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Bharucha, MD, Milestone Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MSP-2017-1265

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální supraventrikulární tachykardie

Klinické studie na Etripamil NS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit