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O Estudo NODE-202 (Estudo do spray nasal de etripamil em pacientes pediátricos)

12 de dezembro de 2023 atualizado por: Milestone Pharmaceuticals Inc.

O Estudo NODE-202 Estudo multicêntrico, multinacional, aberto, de eficácia e segurança do spray nasal de etripamil em pacientes pediátricos com taquicardia paroxística supraventricular

O NODE-202 é um estudo de Fase 2, multicêntrico, multinacional, dose única, aberto, em 2 partes, com desenho sequencial em pacientes pediátricos com diagnóstico estabelecido de taquicardia paroxística supraventricular (PSVT) apresentando um episódio sintomático de PSVT.

Na Parte 1, pelo menos 30 pacientes com idade entre 12 e <18 anos serão inscritos e tratados com spray nasal de etripamil (NS). A eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética (para pelo menos 12 pacientes) serão avaliadas após a administração de 70 mg de etripamil NS (Parte 1A). Pelo menos 18 pacientes subsequentes serão inscritos e tratados com etripamil NS com a dose determinada pela análise farmacocinética (PK) e serão submetidos a avaliações de eficácia e segurança/tolerabilidade (Parte 1B).

Na Parte 2, pelo menos 30 pacientes com idades entre 6 e <12 anos serão inscritos e tratados com etripamil NS em uma dose selecionada com base na modelagem baseada no tamanho corporal apropriado, bem como dados de eficácia, segurança/tolerabilidade e farmacocinética coletados na Parte 1. A eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética (para pelo menos 12 pacientes) serão avaliadas após a administração de etripamil NS (Parte 2A). Pelo menos 18 pacientes subsequentes serão inscritos e tratados com etripamil NS com a dose determinada pela análise PK e serão submetidos a avaliações de eficácia e segurança/tolerabilidade (Parte 2B).

O estudo incluirá as seguintes visitas: uma visita de triagem, uma visita de tratamento e uma visita de acompanhamento/fim do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O NODE-202 é um estudo de fase 2, multicêntrico, multinacional, de dose única, aberto, em 2 partes, com desenho sequencial de pacientes pediátricos com diagnóstico estabelecido de PSVT apresentando um episódio sintomático sustentado de PSVT.

Pelo menos 60 pacientes avaliáveis ​​administrados com etripamil NS são estimados como uma população adequada para informar sobre a eficácia e segurança do etripamil NS em pacientes pediátricos (com idades entre 6 e <18 anos) com PSVT. Os pacientes serão inscritos de acordo com o seguinte desenho sequencial:

Parte 1: Pelo menos 30 pacientes com idades entre 12 e <18 anos serão tratados com 70 mg de etripamil NS para um episódio de PSVT. Eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacocinética (pelo menos para 12 pacientes) serão avaliadas após a administração de etripamil.

Parte 1A: pelo menos 12 pacientes serão submetidos a avaliações de eficácia, segurança/tolerabilidade e farmacocinética. O comitê de monitoramento de segurança de dados (DSMC) concluirá uma avaliação provisória de segurança, tolerabilidade; se o Patrocinador decidir aumentar a dose acima de 70 mg para os 18 pacientes restantes, o Comitê Pediátrico (PDCO) e a Food and Drug Administration (FDA) concluirão uma avaliação intermediária de eficácia, segurança, tolerabilidade e dados PK antes de pacientes adicionais nesta faixa etária podem ser tratados com etripamil na mesma dose ou em dose modificada.

Parte 1B: pelo menos 18 pacientes subsequentes serão tratados com etripamil NS com a dose determinada com base na análise de dados da Parte 1A e serão submetidos a avaliações de eficácia e segurança/tolerabilidade.

Parte 2: Avaliações clínicas em pelo menos 30 pacientes de 6 a <12 anos só serão realizadas se, após uma revisão abrangente de segurança, tolerabilidade, eficácia e dados farmacocinéticos coletados em pacientes de 12 a <18 anos, confirmar um benefício positivo -risco nessa faixa etária, suficiente para permitir a administração de etripamil NS na faixa etária mais jovem. A dose inicial para a Parte 2 será selecionada com base na modelagem apropriada baseada no tamanho do corpo, bem como segurança/tolerabilidade e dados de eficácia coletados na Parte 1.

Parte 2A: pelo menos 12 pacientes serão submetidos a avaliações de eficácia, segurança/tolerabilidade e farmacocinética. O DSMC concluirá uma avaliação provisória de segurança, tolerabilidade; o PDCO e o FDA concluirão uma avaliação interina de dados de segurança, tolerabilidade e farmacocinética antes que outros pacientes nessa faixa etária possam ser tratados com etripamil no mesmo nível de dose ou em um nível de dose modificado.

Parte 2B: pelo menos 18 pacientes subsequentes serão inscritos e tratados com etripamil NS com a dose determinada com base na análise de dados da Parte 2A e serão submetidos a avaliações de eficácia e segurança/tolerabilidade.

O estudo incluirá:

Uma visita de triagem durante a qual o investigador verificará se o paciente atualmente atende aos critérios de elegibilidade do estudo NODE-202, obterá o consentimento/consentimento informado, avaliará o estado médico do paciente e medicamentos concomitantes, realizará um ECG de 12 derivações usando fornecerá equipamento específico para o estudo, colherá sangue e urina para avaliações laboratoriais clínicas (laboratório local) e avaliará a elegibilidade do paciente de acordo com os critérios de inclusão/exclusão. Além disso, os pacientes qualificados serão instruídos de que, assim que identificarem sintomas que considerem consistentes com PSVT, devem comparecer ao Centro Médico do Estudo designado por seu Investigador para uma consulta de tratamento.

Uma Visita de Tratamento durante a qual os pacientes chegarão às Instalações Médicas do Estudo com sintomas consistentes com PSVT, e as seguintes ações serão realizadas: confirmação da elegibilidade, avaliação dos sinais vitais e início de um Eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações usando o ECG fornecido equipamento. Se, após a avaliação do ECG, o diagnóstico de PSVT não for confirmado, o paciente não deve receber etripamil NS e receberá tratamento padrão com base no diagnóstico. Se a avaliação do ECG confirmar a presença de PSVT, uma manobra vagal (VM) será realizada pelo paciente ou médico, com base no julgamento do investigador. Se a VM não conseguir encerrar o episódio confirmado de PSVT, o etripamil NS será administrado por via intranasal pelo pessoal do centro de estudo, sob supervisão médica e monitoramento de ECG por 1 hora.

Uma Visita de Acompanhamento/Final do Estudo (1 a 5 dias após um episódio) durante a qual quaisquer Eventos Adversos (EAs) e ECG serão registrados e os sinais vitais serão medidos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Recrutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contato:
          • Andrew Papez
        • Investigador principal:
          • Andrew Papez

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Os pacientes serão elegíveis para participação no estudo se atenderem a todos os seguintes critérios na triagem:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino

    1. Parte 1: pacientes de 12 a <18 anos de idade
    2. Parte 2: pacientes de 6 a <12 anos de idade
  2. Índice de massa corporal (IMC) entre os percentis 5 e 85 interpretado por sexo e idade relativos
  3. Histórico de PSVT documentado por ECG ou outra modalidade de monitoramento (por exemplo, monitor Holter, registrador de eventos) mostrando SVT envolvendo o nó atrioventricular (AV) (isto é, taquicardia de reentrada nodal atrioventricular (AVNRT) ou taquicardia de reentrada atrioventricular (AVRT)). Se o paciente teve uma ablação anterior para PSVT, o paciente deve ter evidências documentadas de PSVT pós-ablação
  4. Consentimento informado por escrito assinado/consentimento obtido

  5. De acordo com a decisão do Investigador, mulheres com potencial para engravidar (definidas como qualquer mulher ou adolescente que tenha começado a menstruar) também devem atender aos seguintes critérios:

    1. Teste de gravidez negativo na triagem
    2. Contracepção adequada, a menos que seja usada abstinência total
  6. Disposto e capaz de cumprir os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

Os pacientes serão excluídos do estudo se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:

  1. História ou presença de qualquer um dos seguintes na visita de triagem:

    1. Pacientes com história de arritmia atrial que não envolva o nó AV como parte do circuito de taquicardia (por exemplo, fibrilação atrial, flutter atrial, taquicardia atrial) não são elegíveis
    2. Taquicardia juncional recíproca permanente
    3. Pré-excitação ventricular (por exemplo, onda delta no ECG, síndrome de Wolff Parkinson White)
    4. Bloqueio AV de segundo ou terceiro grau
    5. Síndrome do nódulo sinusal ou bradicardia clinicamente significativa (<50 bpm ou equivalente nesta população de pacientes) no ECG em repouso
    6. Taquicardia ventricular
    7. Síndrome do QT longo
    8. Doença cardíaca estrutural importante (por exemplo, anomalia de Ebstein, doença cardíaca congênita corrigida) ou sintomas de insuficiência cardíaca congestiva (classe II a IV da New York Heart Association).
  2. Evidência de função hepática prejudicada (alanina aminotransferase [ALT] e/ou aspartato aminotransferase [AST] > 3 x limite superior do normal para idade e sexo) na visita de triagem
  3. Evidência de doença renal terminal conforme determinado por uma taxa de filtração glomerular estimada avaliada na visita de triagem de <15 mL/min/1,73m2, ou necessitando de hemodiálise;

  4. Tratamento com qualquer um dos seguintes que não pode ou não será descontinuado durante a participação no estudo:

    1. Qualquer medicamento experimental dentro de 60 dias antes da administração do medicamento em estudo
    2. Drogas bloqueadoras beta-adrenérgicas IV (por exemplo, propranolol, esmolol), drogas bloqueadoras dos canais de cálcio (por exemplo, verapamil, diltiazem) ou amiodarona dentro de 24 horas antes da administração da droga em estudo
    3. Amiodarona oral dentro de 30 dias antes da administração do medicamento do estudo
    4. Agentes antiarrítmicos classe I ou III (por exemplo, flecainida, propafenona, sotalol) dentro de cinco meias-vidas antes da administração do medicamento em estudo
    5. Qualquer outro medicamento que tenha contra-indicação com verapamil
  5. Hipersensibilidade conhecida ao verapamil ou a qualquer um dos excipientes do medicamento em estudo
  6. Qualquer outra condição co-mórbida significativa que possa ter um impacto negativo na participação do paciente no estudo ou provavelmente resultar em não adesão
  7. História de hipertireoidismo
  8. Gravidez atual ou amamentação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Etripamil NS 70mg
Os pacientes serão administrados pelo pessoal do centro de estudo
Medicamento: Etripamil NS

Parte 1A: Pelo menos 12 pacientes receberão Etripamil NS (35 mg/100 μL por narina) na dose de 70 mg.

Parte 1B: Pelo menos 18 pacientes a seguir receberão Etripamil NS em uma dose determinada pela análise dos dados gerados na Parte 1A.

Parte 2A: Pelo menos 12 pacientes serão administrados com Etripamil NS em uma dose selecionada com base na modelagem apropriada baseada no tamanho do corpo usando avaliações PK, bem como dados de segurança/tolerabilidade e eficácia coletados na Parte 1.

Parte 2B: Pelo menos 18 pacientes a seguir receberão Etripamil NS em uma dose determinada pela análise dos dados gerados na Parte 2A.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia: A porcentagem de pacientes que convertem para ritmo sinusal (SR) nos primeiros 15 minutos após a administração de etripamil NS.
Prazo: 15 minutos após a administração de etripamil NS
Uma conversão bem-sucedida é definida como a conversão de PSVT para SR que é mantida por pelo menos 30 segundos
15 minutos após a administração de etripamil NS

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia: Tempo até o término do episódio PSVT e conversão para RS
Prazo: 60 minutos após a administração de etripamil NS
Tempo medido desde o momento da dosagem até o momento da conversão de PSVT para SR que é mantido por pelo menos 30 segundos
60 minutos após a administração de etripamil NS
Eficácia: Porcentagem de pacientes que necessitam de tratamento de intervenção médica adicional para o episódio de PSVT nos primeiros 15 minutos após a administração do medicamento do estudo.
Prazo: 15 minutos após a administração de etripamil NS
A intervenção médica é definida como um medicamento ou procedimento administrado para tratar PSVT
15 minutos após a administração de etripamil NS
Segurança: Frequência de EAs
Prazo: Até 5 dias após administração de etripamil NS
Eventos Adversos (EAs) definidos como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento
Até 5 dias após administração de etripamil NS
Segurança: tolerabilidade local (local de administração)
Prazo: Até 5 dias após administração de etripamil NS
Tolerabilidade local definida como a frequência de eventos adversos relacionados à administração no local do spray nasal
Até 5 dias após administração de etripamil NS
Segurança: Alterações pós-dose nos sinais vitais (Frequência cardíaca (FC))
Prazo: Até 5 dias após administração de etripamil NS
Mudanças na FC medidas pelo aumento/diminuição dos batimentos por minuto
Até 5 dias após administração de etripamil NS
Segurança: alterações pós-dose no sinal vital (pressão arterial (PA))
Prazo: Até 5 dias após administração de etripamil NS
Alterações da PA (pressão arterial sistólica (PAS) e pressão arterial diastólica (PAD)) medidas em aumento/diminuição em mmHg
Até 5 dias após administração de etripamil NS

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise farmacocinética do etripamil: concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Concentração plasmática máxima (Cmax) em ng/mL de etripamil avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética do etripamil: Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o tempo t (AUC0-t).
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o tempo t (AUC0-t) em min*ng/mL de etripamil avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética do etripamil: Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o tempo infinito (AUC0-inf).
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o infinito (AUC0-inf) em min*ng/mL de etripamil avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética do etripamil: Constante da taxa de eliminação (Kel)
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Constante da taxa de eliminação (Kel) em 1/minutos de etripamil avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética do etripamil: tempo para atingir a concentração plasmática máxima (tmax)
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (tmax) em minutos de etripamil avaliado a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a administração.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética do etripamil: meia-vida (t1/2)
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Meia-vida (t1/2) em minutos de etripamil avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética de MSP-2030 (metabólito inativo): Concentração plasmática máxima (Cmax)
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Concentração plasmática máxima (Cmax) em ng/mL de MSP-2030 avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética de MSP-2030 (metabólito inativo): Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o tempo t (AUC0-t).
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o tempo t (AUC0-t) em min*ng/mL de MSP-2030 avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética de MSP-2030 (metabólito inativo): Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o tempo infinito (AUC0-inf).
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Área sob a curva concentração-tempo desde a dosagem (tempo 0) até o infinito (AUC0-inf) em min*ng/mL de MSP-2030 avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética de MSP-2030 (metabólito inativo): Constante da taxa de eliminação (Kel).
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Constante da taxa de eliminação (Kel) em 1/minutos de MSP-2030 avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética de MSP-2030 (metabólito inativo): Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (tmax).
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (tmax) em minutos de MSP-2030 avaliado a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Análise farmacocinética de MSP-2030 (metabólito inativo): Meia-vida (t1/2)
Prazo: Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS
Meia-vida (t1/2) em minutos de MSP-2030 avaliada a partir da análise farmacocinética de amostras de plasma dentro de 1 hora após a dosagem.
Dentro de 1 hora após a administração de etripamil NS

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Milestone Pharmaceuticals Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: David Bharucha, MD, Milestone Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de fevereiro de 2023

Primeira postagem (Real)

10 de março de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MSP-2017-1265

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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