NODE-202 研究（Etripamil 鼻腔喷雾剂在儿科患者中的研究）

NODE-202是一项2期、多中心、多国、单剂量、开放标签、分为两部分的序贯设计研究，研究对象为确诊为 PSVT 并伴有持续的、有症状的 PSVT 发作的儿科患者。

据估计，至少有 60 名接受依曲帕米 NS 治疗的可评估患者足以告知依曲帕米 NS 在儿童 PSVT 患者（6 至 <18 岁）中的疗效和安全性。 患者将根据以下顺序设计入组：

第 1 部分：至少 30 名 12 至 <18 岁的患者将接受 70 mg etripamil NS 治疗 PSVT 发作。 将在给予依曲帕米后评估功效、安全性、耐受性和 PK（至少对 12 名患者而言）。

第 1A 部分：至少 12 名患者将接受疗效、安全性/耐受性和 PK 评估。 数据安全监测委员会 (DSMC) 将完成安全性、耐受性的中期评估；如果申办方决定将其余 18 名患者的剂量增加到 70 mg 以上，儿科委员会 (PDCO) 和食品药品监督管理局 (FDA) 将在增加患者之前完成对疗效、安全性、耐受性和 PK 数据的中期评估在这个年龄组中，可以用相同或修改剂量水平的依曲帕米治疗。

第 1B 部分：至少 18 名后续患者将接受依曲帕米 NS 治疗，剂量根据第 1A 部分数据分析确定，并将接受疗效和安全性/耐受性评估。

第 2 部分：只有在对 12 岁至 <18 岁患者中收集的安全性、耐受性、疗效和 PK 数据进行全面审查后确认积极获益后，才会对至少 30 名 6 至 <12 岁患者进行临床评估-该年龄组的风险比，足以允许在较年轻的年龄组中使用etripamil NS。 第 2 部分的初始剂量将根据适当的基于体型的建模以及第 1 部分中收集的安全性/耐受性和功效数据来选择。

第 2A 部分：至少 12 名患者将接受疗效、安全性/耐受性和 PK 评估。 DSMC 将完成安全性、耐受性的中期评估； PDCO 和 FDA 将完成对安全性、耐受性和 PK 数据的中期评估，然后才能使用相同或修改剂量水平的依曲帕米治疗该年龄组的更多患者。

第 2B 部分：至少 18 名后续患者将被纳入并接受 etripamil NS 治疗，剂量根据第 2A 部分数据分析确定，并将接受疗效和安全性/耐受性评估。

该研究将包括：

筛选访视期间，研究者将验证患者目前是否符合 NODE-202 研究的资格标准，将获得知情同意/同意，将评估患者的医疗状况和伴随药物治疗，将使用 12 导联心电图提供研究专用设备，将采集血液和尿液进行临床实验室评估（当地实验室），并将根据纳入/排除标准评估患者的资格。 此外，合格的患者将被告知，一旦他们发现他们认为与 PSVT 一致的症状，他们必须到他们的研究者指定的研究医疗机构进行治疗就诊。

治疗访视期间，患者将到达研究医疗机构并出现与 PSVT 一致的症状，并且将执行以下操作：确认资格、评估生命体征和使用提供的 ECG 启动 12 导联心电图 (ECG)设备。 如果在 ECG 评估后未确认 PSVT 诊断，则不得向患者施用依曲帕米 NS，并将根据诊断接受标准护理治疗。 如果 ECG 评估确认存在 PSVT，则患者或医生将根据研究者的判断进行迷走神经运动 (VM)。 如果 VM 未能成功终止已确认的 PSVT 发作，则将由研究现场人员在医疗监督和 ECG 监测下鼻内施用 etripamil NS 1 小时。

随访/研究结束访问（发作后 1 至 5 天），在此期间将记录任何不良事件 (AE) 和心电图，并测量生命体征。