Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NODE-202-studien (studie av Etripamil nässpray hos pediatriska patienter)

20 juli 2026 uppdaterad av: Milestone Pharmaceuticals Inc.

NODE-202-studien multicenter, multinationell, öppen etikett, effektivitet och säkerhetsstudie av Etripamil nässpray hos pediatriska patienter med paroxysmal supraventrikulär takykardi

NODE-202 är en fas 2, multicenter, multinationell, enkeldos, öppen, 2-delad, sekventiell designstudie på pediatriska patienter med en etablerad diagnos av paroxysmal supraventrikulär takykardi (PSVT) som presenterar en symtomatisk episod av PSVT.

I del 1 kommer minst 30 patienter i åldern 12 till <18 år att skrivas in och behandlas med etripamil nässpray (NS). Effekt, säkerhet, tolerabilitet och PK (för minst 12 patienter) kommer att bedömas efter administrering av 70 mg etripamil NS (del 1A). Minst 18 efterföljande patienter kommer att inkluderas och behandlas med etripamil NS med den dos som bestäms av den farmakokinetiska (PK) analysen och kommer att genomgå bedömningar av effekt och säkerhet/tolerabilitet (del 1B).

I del 2 kommer minst 30 patienter i åldern 6 till <12 år att inkluderas och behandlas med etripamil NS i en dos som väljs baserat på lämplig kroppsstorleksbaserad modellering, såväl som effekt, säkerhet/tolerabilitet och farmakokinetiska data som samlats in i del 2. 1. Effekt, säkerhet, tolerabilitet och PK (för minst 12 patienter) kommer att bedömas efter administrering av etripamil NS (del 2A). Minst 18 efterföljande patienter kommer att inkluderas och behandlas med etripamil NS med den dos som bestäms av PK-analysen och kommer att genomgå bedömningar av effekt och säkerhet/tolerabilitet (del 2B).

Studien kommer att inkludera följande besök: Ett screeningbesök, ett behandlingsbesök och ett uppföljningsbesök/avslut av studiebesök.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

NODE-202 är en fas 2, multicenter, multinationell, endos, öppen, 2-delad, sekventiell designstudie av pediatriska patienter med en etablerad diagnos av PSVT som presenterar en ihållande, symtomatisk episod av PSVT.

Minst 60 utvärderbara patienter som får etripamil NS uppskattas vara en adekvat population för att informera om effekten och säkerheten av etripamil NS hos pediatriska patienter (i åldern 6 till <18 år) med PSVT. Patienter kommer att registreras enligt följande sekventiell design:

Del 1: Minst 30 patienter i åldern 12 till <18 år kommer att behandlas med 70 mg etripamil NS för en PSVT-episod. Effekt, säkerhet, tolerabilitet och PK (minst för 12 patienter) kommer att bedömas efter administrering av etripamil.

Del 1A: minst 12 patienter kommer att genomgå bedömningar av effekt, säkerhet/tolerabilitet och farmakokinetik. Datasäkerhetsövervakningskommittén (DSMC) kommer att slutföra en interimsbedömning av säkerhet, tolerabilitet; om sponsorn beslutar att öka dosen över 70 mg för de återstående 18 patienterna, kommer Pediatric Committee (PDCO) och Food and Drug Administration (FDA) att slutföra en interimsbedömning av effekt, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetiska data innan ytterligare patienter i denna åldersgrupp kan behandlas med etripamil på samma eller en modifierad dosnivå.

Del 1B: minst 18 efterföljande patienter kommer att behandlas med etripamil NS med dosen som bestäms baserat på del 1A dataanalys och kommer att genomgå bedömningar av effekt och säkerhet/tolerabilitet.

Del 2: Kliniska bedömningar av minst 30 patienter i åldern 6 till <12 år kommer endast att göras om, efter en omfattande genomgång av säkerhet, tolerabilitet, effekt och farmakokinetiska data som samlats in hos patienter i åldern 12 till <18 år, bekräftar en positiv fördel -riskkvot i den åldersgruppen, tillräckligt för att tillåta administrering av etripamil NS i den yngre åldersgruppen. Den initiala dosen för del 2 kommer att väljas baserat på lämplig kroppsstorleksbaserad modellering, samt data om säkerhet/tolerabilitet och effekt som samlats in i del 1.

Del 2A: minst 12 patienter kommer att genomgå bedömningar av effekt, säkerhet/tolerabilitet och farmakokinetik. DSMC kommer att slutföra en interimsbedömning av säkerhet, tolerabilitet; PDCO och FDA kommer att slutföra en interimsbedömning av säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetiska data innan ytterligare patienter i denna åldersgrupp kan behandlas med etripamil på samma eller en modifierad dosnivå.

Del 2B: minst 18 efterföljande patienter kommer att inskrivas och behandlas med etripamil NS med dosen som bestäms baserat på del 2A dataanalys och kommer att genomgå bedömningar av effekt och säkerhet/tolerabilitet.

Studien kommer att innehålla:

Ett screeningbesök under vilket utredaren kommer att verifiera att patienten för närvarande uppfyller behörighetskriterierna för NODE-202-studien, kommer att erhålla informerat samtycke/samtycke, kommer att utvärdera patientens medicinska status och samtidiga mediciner, kommer att utföra ett 12-avlednings-EKG med hjälp av tillhandahåller studiespecifik utrustning, tar blod och urin för kliniska laboratorieutvärderingar (lokalt laboratorium) och kommer att bedöma patientens behörighet enligt inklusions-/exkluderingskriterierna. Dessutom kommer kvalificerade patienter att instrueras om att så snart de har identifierat symtom som de anser vara förenliga med PSVT, måste de besöka den medicinska studiemottagningen som deras utredare utsett för ett behandlingsbesök.

Ett behandlingsbesök under vilket patienter kommer att anlända till studiens medicinska anläggning med symtom som överensstämmer med PSVT, och följande åtgärder kommer att utföras: bekräftelse av lämplighet, utvärdering av vitala tecken och initiering av ett 12-avledningselektrokardiogram (EKG) med det medföljande EKG:et Utrustning. Om diagnosen PSVT inte bekräftas efter EKG-bedömning, får patienten inte ges etripamil NS och kommer att få standardbehandling baserat på diagnosen. Om EKG-bedömning bekräftar närvaron av PSVT kommer en vagal manöver (VM) att utföras av patienten eller läkaren, baserat på utredarens bedömning. Om VM inte lyckas avsluta den bekräftade PSVT-episoden, kommer etripamil NS att administreras intranasalt av personal på studieplatsen, under medicinsk övervakning och EKG-övervakning i 1 timme.

Ett uppföljningsbesök/avslut av studiebesök (1 till 5 dagar efter en episod) under vilken eventuella biverkningar (AE) och EKG kommer att registreras och vitala tecken kommer att mätas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Förenta staterna, 60453
        • Har inte rekryterat ännu
        • Advocate Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Frank Zimmerman
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shankar Baskar
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Seshadri Balaji
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Har inte rekryterat ännu
        • Le Bonheur Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Karine Guerrier
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Har inte rekryterat ännu
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Santiago Valdes
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V6H3V4
        • Har inte rekryterat ännu
        • The University of British Columbia
        • Kontakt:
          • Shubhayan Sanatani
        • Huvudutredare:
          • Shubhayan Sanatani
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • Georgia Brugada
        • Huvudutredare:
          • Georgia Brugada
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrytering
        • Hospital Infantil Universitario La Paz
        • Kontakt:
          • Jose Merino
        • Huvudutredare:
          • Jose Merino
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Har inte rekryterat ännu
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Pädiatrische Kardiologie, Intensivmedizin und Neonatologie
        • Kontakt:
          • Thomas Paul
        • Huvudutredare:
          • Thomas Paul

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter kommer att vara berättigade till studiedeltagande om de uppfyller alla följande kriterier vid screening:

  1. Manliga eller kvinnliga patienter

    1. Del 1: patienter 12 till <18 år
    2. Del 2: patienter 6 till <12 år
  2. Body mass index (BMI) mellan 5:e och 85:e percentilen tolkat relativt kön och ålder
  3. Historik av PSVT dokumenterad med EKG eller annan övervakningsmodalitet (t.ex. Holter-monitor, händelseskrivare) som visar SVT som involverar den atrioventrikulära (AV)-noden (d.v.s. atrioventrikulär nodal återinträdande takykardi (AVNRT) eller atrioventrikulär reentrerande takykardi (AVRT)). Om patienten hade en tidigare ablation för PSVT, måste patienten ha dokumenterade bevis på PSVT efter ablation
  4. Undertecknat skriftligt informerat samtycke/samtycke erhållits

  5. Enligt utredarens beslut måste kvinnor i fertil ålder (definieras som alla kvinnor eller tonåringar som har börjat menstruera) dessutom uppfylla följande kriterier:

    1. Negativt graviditetstest vid screening
    2. Adekvat preventivmedel, om inte total abstinens används
  6. Villig och kan följa studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

Patienter kommer att uteslutas från studien om de uppfyller något av följande kriterier:

  1. Historik eller närvaro av något av följande vid visningsbesöket:

    1. Patienter med en historia av förmakarytmi som inte involverar AV-noden som en del av takykardikretsen (t.ex. förmaksflimmer, förmaksfladder, förmakstakykardi) är inte kvalificerade
    2. Permanent junctional reciprokerande takykardi
    3. Ventrikulär pre-excitation (t.ex. deltavåg på EKG, Wolff Parkinson Whites syndrom)
    4. Andra eller tredje gradens AV-block
    5. Sick sinus syndrome eller kliniskt signifikant bradykardi (<50 bpm eller motsvarande i denna patientpopulation) på vilo-EKG
    6. Ventrikulär takykardi
    7. Långt QT-syndrom
    8. Stor strukturell hjärtsjukdom (t.ex. Ebsteins anomali, korrigerad medfödd hjärtsjukdom) eller symtom på kronisk hjärtsvikt (New York Heart Association klass II till IV).
  2. Bevis på nedsatt leverfunktion (alaninaminotransferas [ALT] och/eller aspartataminotransferas [ASAT] >3 x övre normalgränsen för ålder och kön) vid screeningbesöket
  3. Bevis på njursjukdom i slutstadiet, bestämt av en uppskattad glomerulär filtrationshastighet bedömd vid screeningbesöket på <15 ml/min/1,73 m2, eller som kräver hemodialys;

  4. Behandling med något av följande som inte kan eller kommer att avbrytas under studiedeltagandet:

    1. Alla prövningsläkemedel inom 60 dagar före administrering av studieläkemedlet
    2. IV beta-adrenerga blockerande läkemedel (t.ex. propranolol, esmolol), kalciumkanalblockerande läkemedel (t.ex. verapamil, diltiazem) eller amiodaron inom 24 timmar före studieläkemedlets administrering
    3. Oralt amiodaron inom 30 dagar före administrering av studieläkemedlet
    4. Klass I eller III antiarytmika (t.ex. flekainid, propafenon, sotalol) inom fem halveringstider före administrering av studieläkemedlet
    5. Alla andra läkemedel som har en kontraindikation med verapamil
  5. Känd överkänslighet mot verapamil eller mot något av hjälpämnena i studieläkemedlet
  6. Alla andra signifikanta komorbida tillstånd som kan ha en negativ inverkan på patientens deltagande i studien eller som sannolikt kan resultera i bristande efterlevnad
  7. Historia av hypertyreos
  8. Pågående graviditet eller amning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Etripamil NS 70mg
Patienterna kommer att administreras av personal på studieplatsen
Läkemedel: Etripamil NS

Del 1A: Minst 12 patienter kommer att administreras med Etripamil NS (35 mg/100 μL per näsborre) i en dos på 70 mg.

Del 1B: Minst 18 följande patienter kommer att administreras med Etripamil NS i en dos som bestäms genom analys av data genererad från Del 1A.

Del 2A: Minst 12 patienter kommer att administreras med Etripamil NS i en dos som väljs baserat på lämplig kroppsstorleksbaserad modellering med användning av farmakokinetiska bedömningar, samt data om säkerhet/tolerabilitet och effekt som samlats in i del 1.

Del 2B: Minst 18 följande patienter kommer att administreras med Etripamil NS i en dos som bestäms genom analys av data genererad från Del 2A.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt: Andelen patienter som övergår till sinusrytm (SR) under de första 15 minuterna efter administrering av etripamil NS.
Tidsram: 15 minuter efter administrering av etripamil NS
En framgångsrik konvertering definieras som konvertering av PSVT till SR som bibehålls i minst 30 sekunder
15 minuter efter administrering av etripamil NS

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet: Tid till avslutning av PSVT-avsnittet och konvertering till SR
Tidsram: 60 minuter efter administrering av etripamil NS
Tid mätt från tidpunkten för dosering till tidpunkten för konvertering av PSVT till SR som bibehålls i minst 30 sekunder
60 minuter efter administrering av etripamil NS
Effekt: Andel av patienter som kräver ytterligare medicinsk interventionsbehandling för PSVT-episoden under de första 15 minuterna efter administrering av studieläkemedlet.
Tidsram: 15 minuter efter administrering av etripamil NS
Medicinsk intervention definieras som ett administrerat läkemedel eller förfarande för att behandla PSVT
15 minuter efter administrering av etripamil NS
Säkerhet: Frekvens av AE
Tidsram: Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS
Biverkningar (AE) definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det anses vara drogrelaterat eller inte
Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS
Säkerhet: Lokal (administrationsplats) tolerabilitet
Tidsram: Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS
Lokal tolerabilitet definieras som frekvensen av biverkningar relaterade till administrering av nässpraystället
Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS
Säkerhet: Förändringar av vitala tecken efter dosering (hjärtfrekvens (HR))
Tidsram: Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS
HR-förändringar mätt som ökning/minskning av slag per minut
Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS
Säkerhet: Efter dosförändringar i vitala tecken (blodtryck (BP))
Tidsram: Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS
BP-förändringar (systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP)) mätt i ökning/minskning i mmHg
Fram till 5 dagar efter administrering av etripamil NS

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetisk analys av etripamil: Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Maximal plasmakoncentration (Cmax) i ng/ml av etripamil bedömd från farmakokinetisk analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av etripamil: Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till tid t (AUC0-t).
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till tid t (AUC0-t) i min*ng/ml etripamil bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av etripamil: Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till oändlig tid (AUC0-inf).
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till oändlig tid (AUC0-inf) i min*ng/ml etripamil bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av etripamil: Eliminationshastighetskonstant (Kel)
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Eliminationshastighetskonstant (Kel) i 1/minut av etripamil bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av etripamil: Tid för att uppnå maximal plasmakoncentration (tmax)
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Tid för att uppnå maximal plasmakoncentration (tmax) i minuter av etripamil bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av etripamil: Halveringstid (t1/2)
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Halveringstid (t1/2) i minuter av etripamil bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av MSP-2030 (inaktiv metabolit): Maximal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Maximal plasmakoncentration (Cmax) i ng/ml av MSP-2030 bedömd från farmakokinetisk analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av MSP-2030 (inaktiv metabolit): Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till tid t (AUC0-t).
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till tid t (AUC0-t) i min*ng/ml MSP-2030 bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av MSP-2030 (inaktiv metabolit): Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till oändlig tid (AUC0-inf).
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Area under koncentration-tid-kurvan från dosering (tid 0) till oändlig tid (AUC0-inf) i min*ng/ml MSP-2030 bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av MSP-2030 (inaktiv metabolit): Eliminationshastighetskonstant (Kel).
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Eliminationshastighetskonstant (Kel) i 1/minut av MSP-2030 bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av MSP-2030 (inaktiv metabolit): Tid för att uppnå maximal plasmakoncentration (tmax).
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Tid för att uppnå maximal plasmakoncentration (tmax) i minuter av MSP-2030 bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Farmakokinetisk analys av MSP-2030 (inaktiv metabolit): Halveringstid (t1/2)
Tidsram: Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS
Halveringstid (t1/2) i minuter av MSP-2030 bedömd från PK-analys av plasmaprover inom 1 timme efter dosering.
Inom 1 timme efter administrering av etripamil NS

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Milestone Pharmaceuticals Inc.

Utredare

  • Studierektor: David Bharucha, MD, Milestone Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 december 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2023

Första postat (Faktisk)

10 mars 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MSP-2017-1265

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera