심장 Transthyretin Amyloidosis의 정량 영상 (I-CARE)
트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)은 심장 근육이 제대로 작동하지 않는 심장 근육 질환입니다. 인구 고령화로 인해 점점 더 흔해지고 있지만 치료하지 않으면 예후가 좋지 않습니다. 비용이 많이 드는 몇 가지 새로운 치료법을 사용할 수 있게 되었지만, 우리는 그 치료법이 정확히 어떻게 작용하는지, 왜 일부 환자는 반응하고 다른 환자는 반응하지 않는지 이해하지 못합니다. 문제는 이러한 치료법의 효과를 모니터링하고 그 이점과 비용 효율성을 극대화하기 위한 더 나은 방법을 개발하는 것입니다. I-CARE에서 우리는 18F-플루오르화물 PET라는 새로운 이미징 기술을 클리닉에 도입하여 ATTR-CM 환자의 치료를 개선하는 것을 목표로 합니다.
가설:
- 지연 영상 프로토콜과 최첨단 PET 움직임 교정은 ATTR-CM에서 18F-불소 영상을 최적화하고 ATTR-CM 진단을 위한 심근 TBR 값의 명확한 역치를 제공합니다.
- 최적화된 18F-플루오르화물 PET는 질병 진행 및 치료 반응을 추적할 수 있는 ATTR-CM 부하의 정량적 마커를 제공할 것입니다.
- 심근 18F-플루오르화물 TBR 값은 타파미디스 치료에 반응하는 환자에서 감소하고 비반응자 및 치료를 받지 않는 환자에서 증가합니다.
연구 개요
상세 설명
연구에 따르면 ATTR-CM에서 심장 근육에 칼슘 침착이 있는 것으로 나타났지만 이것이 정확히 어떻게 일어나는지는 완전히 이해되지 않았습니다. 신약치료제인 타파미디스는 ATTRCM 환자의 입원율 감소와 생존율 향상으로 개선된 결과를 보여주었지만 타파미디스의 작용기전 역시 아직 명확하게 규명되지 않았다. 18F-Fluoride PET/CT는 ATTR-CM에서 이러한 칼슘 침착 현상을 보다 자세히 연구하고 신약 치료에 대한 반응을 연구하고 추적할 수 있는 기회를 제공합니다. 이것은 또한 타파미디스 요법이 ATTR-CM과 관련된 심장 근육의 칼슘 침착을 감소시키는지 여부를 조사할 기회를 제공할 것입니다.
우리는 환자의 부담을 최소화하면서 가능한 한 최선의 연구 질문에 답하기 위해 특별히 연구를 설계했습니다.
우리가 아는 한 이것은 ATTR-CM에서 새로운 약물 치료에 대한 반응을 평가하고 추적하기 위해 이 이미징 기술을 활용하는 최초의 인간 연구일 것입니다. 우리는 그것이 ATTR-CM 환자를 위한 새로운 치료 전략의 개발을 추진할 수 있는 복잡한 상호 작용에 대한 주요 통찰력을 제공하기를 바랍니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Riemer Slart, MD PhD
- 전화번호: +31503611835
- 이메일: r.h.j.a.slart@umcg.nl
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- 모병
- University Medical Centre Groningen
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연락하다:
- Riemer HJ Slart, MD PhD
- 전화번호: +31 50 361 1835
- 이메일: r.h.j.a.slart@umcg.nl
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
- 심장 트랜스티레틴 아밀로이드 환자
- 심장 경쇄 아밀로이드 환자
- 비대성 심근병증 환자
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 완료
- ATTR 또는 AL 심장 아밀로이드증 환자의 경우 연령 > 40세 및 HCM 환자의 경우 연령 > 30세
- 전문가 합의 권장 사항에 따른 ATTR 심장 아밀로이드
- 전문가 합의 권장 사항에 따른 AL 아밀로이드증
- 유럽 심장학회 지침에 따른 비대성 심근병증
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 능력이 없거나 의사가 없음
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 가임 여성(초경을 경험하고 폐경 전이며 불임 수술을 받지 않은 여성)은 시험에 등록하지 않습니다.
- 신장 기능 장애(eGFR ≤30 mL/min/1.73m2)
- NYHA 클래스 IV 심부전
- 심방세동이 있고 심박수 조절이 잘 안 되는 환자.
- MR에 대한 금기 사항
- 부작용(가돌리늄)의 조영제 알레르기의 이전 병력
- tafamidis 요법에 대한 금기 사항
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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작업 패키지 1 - ATTR-CM에서 18F-플루오르화물 PET의 최적화
증가된 심근 조직 대 배경 비율(TBR) 섭취 값으로 ATTR-CM의 18F-불화물 PET 이미징을 최적화하여 다른 작업 패키지에서 사용할 수 있는 최첨단 이미징 양식을 제공합니다.
(n=15, ATTR-CM 피험자)
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18F-플루오라이드를 추적자로 사용한 양전자 방출 단층 촬영
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작업 패키지 2 - phenocopies에서 ATTR-CM 차별화
ATTR-CM(n=100)과 phenocopies(경쇄 아밀로이드증이 있는 피험자, n=20 및 비대성 심근병증이 있는 피험자, n=20)을 가장 잘 구별하는 최적화된 18F-불소 TBR 임계값을 설정합니다.
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18F-플루오라이드를 추적자로 사용한 양전자 방출 단층 촬영
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작업 패키지 3 - 18F-플루오르화물 PET의 생체 내 보정
심근 ATTR 부하의 마커로서 18F-플루오르화물 PET의 생체 내 보정, 현재 영상 표준 심장 자기 공명 영상 세포외 용적에 대해 최적화된 TBR 값 보정.
(ATTR-CM이 있는 피험자, n=100)
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18F-플루오라이드를 추적자로 사용한 양전자 방출 단층 촬영
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작업 패키지 4 - 질병 진행 및 치료 반응
1년 추적 조사에서 ATTR-CM에서 질병 진행 및 치료 반응을 추적하는 18F-플루오르화물 PET의 능력을 확립합니다.
(ATTR-CM이 있는 피험자, n=100)
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18F-플루오라이드를 추적자로 사용한 양전자 방출 단층 촬영
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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TBR 임계값
기간: 1.5년
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Phenocopies가있는 피험자와 ATTR-CM을 가진 피험자를 차별화하기 위해 우수한 특이성과 민감도를 가진 조직 대 배경 비율.
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1.5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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TBR의 변화
기간: 2.5년
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추적 1년 동안 18F-불소 PET/CT의 TBR 변화.
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2.5년
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CMR에서 심박수 변화
기간: 2.5년
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좌심실 박출률과 같은 자기 공명 영상의 심장 지수 변화
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2.5년
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심장 바이오마커의 변화
기간: 2.5년
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1년 추적 관찰 기간 동안 NT-ProBNP의 변화.
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2.5년
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임상 조치의 변화
기간: 2.5년
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6분 보행 테스트 등 임상 측정법 변경
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2.5년
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TBR 임계값
기간: 6 개월
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다른 스캔 시간에서 TBR 임계값의 특이성 및 민감도.
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6 개월
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심장 바이오마커의 변화
기간: 2.5년
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추적 1년 동안 심장 고감도 트로포닌 I의 변화
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2.5년
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임상 조치의 변화
기간: 2.5년
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추시 1년 동안의 KCCQ 점수 변화
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2.5년
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CMR에서 심박수 변화
기간: 2.5년
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1년 추적 관찰시 좌심실 질량의 변화
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2.5년
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CMR에서 심박수 변화
기간: 2.5년
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1년 추적 관찰 시 세포외 부피의 변화
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2.5년
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CMR에서 심박수 변화
기간: 2.5년
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1년 추시에서 좌심실 전체 세로 변형의 변화
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2.5년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Marc Dweck, MD PhD, Centre of Cardiovascular Science
- 수석 연구원: Fabien Siepen, MD PhD, Heidelberg University
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 202000469
- 2020-003350-72 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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