心臓トランスサイレチンアミロイドーシスにおける定量的イメージング (I-CARE)
2023年3月16日 更新者：Marc Dweck、University of Edinburgh
トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR-CM) は、心筋の正常な機能を停止する心筋疾患です。 人口の高齢化に伴い、ますます一般的になっていますが、治療されていないため、予後は不良です。 いくつかの新しい高価な治療法が利用できるようになりましたが、それらがどのように機能するのか、なぜ一部の患者が反応し、他の患者は反応しないのかは正確には理解されていません. 課題は、これらの治療の効果を監視し、その利点と費用対効果を最大化するためのより良い方法を開発することです。 I-CARE では、18F-フッ化物 PET という新しい画像技術をクリニックに導入し、ATTR-CM 患者のケアを改善することを目指しています。
仮説:
- 遅延イメージング プロトコルと最先端の PET 運動補正により、ATTR-CM での 18F-フッ化物イメージングが最適化され、ATTR-CM の診断のための心筋 TBR 値の明確なしきい値が提供されます。
- 最適化された 18F-フッ化物 PET は、疾患の進行と治療反応を追跡できるようにする ATTR-CM 負荷の定量的マーカーを提供します。
- 心筋の 18F-フッ化物 TBR 値は、タファミジス治療に反応した患者では減少し、非反応者および治療を受けていない患者では増加します
調査の概要
詳細な説明
研究では、ATTR-CM の心筋にカルシウム沈着があることが示されていますが、これがどのように起こるかは完全には理解されていません. 新薬治療であるタファミジスは、入院を減らし、生存率を改善することにより、ATTRCM 患者の転帰を改善しましたが、タファミジスの作用機序もまだ明確に理解されていません。 18F-フッ化物 PET/CT は、ATTR-CM におけるカルシウム沈着のこの現象をより詳細に研究し、新薬治療への反応を研究および追跡する機会を提供します。 これはまた、タファミジス療法がATTR-CMに関連する心筋のカルシウム沈着を減少させるかどうかを調査する機会を提供します.
私たちは、患者さんへの負担を最小限に抑えながら、研究の疑問に可能な限り答えるように特別に研究を設計しました.
私たちの知る限り、これはこのイメージング技術を利用してATTR-CMの新しい薬物治療に対する反応を評価および追跡する最初の人間の研究になるでしょう. ATTR-CM患者のための新しい治療戦略の開発を促進する可能性のある、複雑な相互作用についての主要な洞察を提供することを願っています.
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
140
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Riemer Slart, MD PhD
- 電話番号：+31503611835
- メール：r.h.j.a.slart@umcg.nl
研究場所
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Groningen、オランダ、9713 GZ
- 募集
- University medical centre Groningen
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コンタクト：
- Riemer HJ Slart, MD PhD
- 電話番号：+31 50 361 1835
- メール：r.h.j.a.slart@umcg.nl
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
- 心臓トランスサイレチンアミロイドの患者
- 心臓軽鎖アミロイドの患者
- 肥大型心筋症の患者
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントの完了
- -ATTRまたはAL心臓アミロイドーシス患者の年齢> 40歳およびHCM患者の年齢> 30歳
- Expert Consensus RecommendationsによるATTR心臓アミロイド
- Expert Consensus RecommendationsによるALアミロイドーシス
- 欧州心臓病学会のガイドラインによる肥大型心筋症
除外基準:
- -インフォームドコンセントを与えることができない、またはしたくない
- 妊娠中、授乳中、または出産の可能性のある女性 (初潮を経験した女性、閉経前の女性、不妊手術を受けていない女性) は、試験に登録されません。
- 腎機能障害 (eGFR ≤30 mL/min/1.73m2)
- NYHA クラス IV の心不全
- 心房細動およびレートコントロール不良の患者。
- MR の禁忌
- 副作用の造影剤アレルギーの既往歴（ガドリニウム）
- タファミジス療法の禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ワークパッケージ 1 - ATTR-CM における 18F-フッ化物 PET の最適化
心筋組織対バックグラウンド比 (TBR) 取り込み値を増加させて ATTR-CM の 18F-フッ化物 PET イメージングを最適化し、他の作業パッケージで使用する最先端のイメージング モダリティを提供します。
(n=15、ATTR-CM被験者)
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18F-フッ化物をトレーサーとして用いた陽電子放射トモグラフィー
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作業パッケージ 2 - フェノコピーからの ATTR-CM の分化
ATTR-CM (n=100) と表現型コピー (軽鎖アミロイドーシスの被験者、n=20 および肥大型心筋症の被験者、n=20) を最もよく区別する最適化された 18F-フッ化物 TBR 閾値を確立します。
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18F-フッ化物をトレーサーとして用いた陽電子放射トモグラフィー
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ワークパッケージ 3 - 18F-フッ化物 PET の in vivo キャリブレーション
心筋の ATTR 負荷のマーカーとしての 18F-フッ化物 PET の in vivo キャリブレーション。現在のイメージング標準心臓磁気共鳴イメージング細胞外容積に対して最適化された TBR 値をキャリブレーションします。
(ATTR-CMの被験者、n=100)
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18F-フッ化物をトレーサーとして用いた陽電子放射トモグラフィー
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ワークパッケージ 4 - 疾患の進行と治療への反応
18F-フッ化物 PET が疾患の進行を追跡し、ATTR-CM での治療反応を 1 年間のフォローアップで追跡する能力を確立します。
(ATTR-CMの被験者、n=100)
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18F-フッ化物をトレーサーとして用いた陽電子放射トモグラフィー
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TBR しきい値
時間枠：1.5年
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表現型を有する対象からATTR-CMを有する対象を区別するための良好な特異性および感度を有するバックグラウンドに対する組織の比率。
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1.5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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TBRの変化
時間枠：2.5年
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1年間のフォローアップ中の18F-フッ化物PET/CTでのTBRの変化。
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2.5年
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CMR の心係数の変化
時間枠：2.5年
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左心室駆出率など、磁気共鳴画像法における心臓指標の変化
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2.5年
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心臓バイオマーカーの変化
時間枠：2.5年
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1年間のフォローアップ中のNT-ProBNPの変化。
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2.5年
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臨床対策の変更
時間枠：2.5年
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6分間歩行テストなどの臨床的措置の変更
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2.5年
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TBR しきい値
時間枠：6ヵ月
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異なるスキャン時間での TBR しきい値の特異性と感度。
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6ヵ月
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心臓バイオマーカーの変化
時間枠：2.5年
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1年間のフォローアップ中の心臓高感度トロポニンIの変化
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2.5年
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臨床対策の変更
時間枠：2.5年
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1年間のフォローアップ中のKCCQスコアの変化
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2.5年
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CMR の心係数の変化
時間枠：2.5年
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1年間のフォローアップでの左心室質量の変化
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2.5年
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CMR の心係数の変化
時間枠：2.5年
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1年間のフォローアップでの細胞外容積の変化
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2.5年
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CMR の心係数の変化
時間枠：2.5年
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1年間のフォローアップでの左心室の全体的な縦方向の歪みの変化
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2.5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者：Marc Dweck, MD PhD、Centre of Cardiovascular Science
- 主任研究者：Fabien Siepen, MD PhD、Heidelberg University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月25日
一次修了 (予想される)
2024年1月30日
研究の完了 (予想される)
2024年1月30日
試験登録日
最初に提出
2023年1月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月16日
最初の投稿 (実際)
2023年3月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月16日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 202000469
- 2020-003350-72 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
結果が査読済みの原稿として公開される時点で、調査結果の基礎となる最小限のデータ セットが、提出の一部として、または EASY (DANS)、DataverseNL などの安定した公開リポジトリを通じて公開されます。ゼノド。
「最小限のデータセット」は、関連するメタデータと方法を含む原稿に描かれた結論に到達するために使用されるデータセット、および報告された研究結果を完全に複製するために必要な追加データで構成され、平均値、標準偏差の背後にある値を含みます、および報告されたその他の測定値、グラフの作成に使用された値、および分析のために画像から抽出されたポイント。
完全なデータセットにアクセスするには、研究提案と分析計画を提出する必要があります。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ATTR-CMの臨床試験
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Eidos Therapeutics, a BridgeBio company完了
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZeneca積極的、募集していない
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Pfizer完了
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Ensho Health Intelligent Systems Inc.招待による登録
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZeneca積極的、募集していない
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Novo Nordisk A/S積極的、募集していないトランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR CM)アメリカ, オランダ, スペイン, ポルトガル, カナダ, チェコ, フランス, ドイツ, イタリア, 日本
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Novo Nordisk A/S募集トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR CM)アメリカ, オランダ, ドイツ, カナダ, チェコ, フランス, イタリア, ポルトガル, スペイン
18Fフッ化物PETの臨床試験
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Wuxi No. 4 People's Hospitalわからない
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University Hospital, Tours完了アルツハイマー病 | 軽度認知障害 | メモリの苦情フランス
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Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustKing's College Londonまだ募集していません癌 | 診断 | 耐性がん | 反応、急性期
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Central Hospital, Nancy, France完了
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Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...National Cancer Institute (NCI)終了しました