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증후성 MYBPC3 돌연변이 관련 HCM이 있는 성인에서 TN-201의 안전성 및 내약성에 대한 다기관, 공개 라벨, 단일 상승 용량 연구 (MyPEAK-1)

2026년 3월 18일 업데이트: Tenaya Therapeutics

MYBPC3 돌연변이가 있는 성인을 대상으로 미오신 결합 단백질 C 이식유전자를 포함하는 재조합 아데노관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)인 TN-201의 인간 최초, 공개 라벨, 안전성, 내약성, 용량 찾기, 약력학 및 심장 이식유전자 발현 연구 -관련 비대성 심근병증(HCM)

이는 징후가 있는 MYBPC3 돌연변이 관련 비폐색성 비대성 심근병증(nHCM)이 있는 성인 환자에서 TN-201의 안전성, 내약성 및 약력학(PD)을 평가하기 위해 설계된 인간 최초의 비무작위 공개 라벨 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구는 2개의 증가하는 용량 코호트로 구성될 것입니다. 이 연구에는 최소 6명에서 많게는 15명의 환자가 등록됩니다. 모든 환자는 활성 약물을 받게 됩니다. 이 연구는 TN-201의 단일 투여 후 5년 동안 환자를 추적할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • 모병
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94117
        • 모병
        • University of California San Francisco
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 빼는
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 빼는
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
        • 빼는
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 빼는
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 빼는
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • MYBPC3 돌연변이
  • 비폐색성 비대성 심근병증
  • 좌심실 박출률 ≥50%
  • 작동하는 이식형 심장 제세동기
  • NYHA 기능 등급 II 또는 III 증상
  • NT-proBNP ≥300pg/ml

제외 기준:

  • 높은 AAV9 중화 항체 역가

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
코호트 1에 대한 투여량은 3E13 vg/kg일 것입니다.
유전적: 테네시-201
TN-201은 Myosin Binding Protein C(MYBPC3) 트랜스진을 포함하는 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)입니다. 단일(1회) 정맥 투여입니다.
실험적: 코호트 2
코호트 2에 대한 용량은 6E13 vg/kg일 것입니다.
유전적: 테네시-201
TN-201은 Myosin Binding Protein C(MYBPC3) 트랜스진을 포함하는 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9(AAV9)입니다. 단일(1회) 정맥 투여입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
연구 과정에 걸친 부작용의 수 및 심각도.
기간: 5 년
5 년
연구 약물과 관련된 심각한 부작용의 수.
기간: 5 년
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score(KCCQ-CSS)에서 기준선에서 52주까지의 변화.
기간: 52주
점수 범위는 0-100이며 0은 더 나쁜 결과입니다.
52주

기타 결과 측정

결과 측정
기간
기준 최고 운동 능력(pVO2)에서 변화.
기간: 5 년
5 년
기준선에서 New York Heart Association(NYHA) 기능 등급이 변경된 환자의 백분율.
기간: 5 년
5 년
치료 전, 26주차 및 52주차의 우심실(RV) 중격 생검 샘플에서 벡터 게놈 및 이식유전자 메신저 리보핵산(mRNA) 및 MyBP-C 단백질의 발현 수준.
기간: 52주
52주
N 말단 프로 B형 나트륨 이뇨 펩타이드(NTproBNP) 및 고감도 심장 트로포닌 I(hs-cTnI) 수치의 치료 전 기간에 따른 변화.
기간: 5년
5년
색인된 좌심방 및 좌심실(LV) 용적에 대한 심장초음파 측정의 기준선 대비 변화.
기간: 5년
5년
좌심실 질량의 심초음파 측정에서 기준선으로부터의 변화.
기간: 5년
5년
최대 좌심실 벽 두께의 심초음파 측정에서 기준선으로부터의 변화.
기간: 5년
5년
전체 세로 변형에 대한 심초음파 측정의 기준선으로부터의 변화.
기간: 5년
5년
6MWT 거리 기준선에서 변경됩니다.
기간: 5년
5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Tenaya Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 10일

기본 완료 (추정된)

2027년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2032년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 4월 18일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TN-201-0009

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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