Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monikeskus, avoin, yhden nousevan annoksen tutkimus TN-201:n turvallisuudesta ja siedettävyydestä aikuisilla, joilla on oireinen MYBPC3-mutaatioon liittyvä HCM (MyPEAK-1)

keskiviikko 15. toukokuuta 2024 päivittänyt: Tenaya Therapeutics

Ensimmäinen ihmisessä, avoin, turvallisuus, siedettävyys, annoksen löytäminen, farmakodynaaminen ja sydämen siirtogeenin ilmentymistutkimus TN-201:stä, yhdistelmä-Adenoassosioituneesta viruksen serotyyppi 9:stä (AAV9), joka sisältää myosiinia sitovaa proteiini C -siirtogeeniä, aikuisilla, joilla on MYBPC3-mutaatio - Assosioitunut hypertrofinen kardiomyopatia (HCM)

Tämä on ensimmäinen ihmisillä tehty, ei-satunnaistettu, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida TN-201:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa (PD) aikuispotilailla, joilla on oireinen MYBPC3-mutaatioon liittyvä ei-obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (nHCM).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu kahdesta kasvavasta annoskohortista. Tutkimukseen otetaan mukaan vähintään 6 ja jopa 15 potilasta. Kaikki potilaat saavat aktiivista lääkettä. Tutkimuksessa seurataan potilaita 5 vuoden ajan yhden TN-201-annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Rekrytointi
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
        • Rekrytointi
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Rekrytointi
        • University of Cincinnati Health Physicians - Clifton
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • MYBPC3 mutaatio
  • Ei-obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia
  • Vasemman kammion ejektiofraktio ≥50 %
  • Toimiva implantoitava sydändefibrillaattori
  • NYHA:n toiminnallisen luokan II tai III oireet
  • NT-proBNP ≥300 pg/ml

Poissulkemiskriteerit:

  • Korkea AAV9-neutraloiva vasta-ainetiitteri

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Kohortin 1 annos on 3E13 vg/kg
Geneettinen: TN-201
TN-201 on rekombinantti adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 9 (AAV9), joka sisältää myosiinia sitovan proteiinin C (MYBPC3) siirtogeenin. Se on kerta-annos (kerta-annos) suonensisäisesti.
Kokeellinen: Kohortti 2
Kohortin 2 annos on 6E13 vg/kg
Geneettinen: TN-201
TN-201 on rekombinantti adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 9 (AAV9), joka sisältää myosiinia sitovan proteiinin C (MYBPC3) siirtogeenin. Se on kerta-annos (kerta-annos) suonensisäisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien määrä ja vakavuus tutkimuksen aikana.
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Tutkimuslääkkeeseen liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä.
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta viikolle 52 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) -tutkimuksessa.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Pisteet vaihtelevat 0-100, ja nolla on huonompi tulos
52 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vektorigenomien ja siirtogeenin lähettiribonukleiinihapon (mRNA) ja MyBP-C-proteiinin ilmentymistasot oikean kammion (RV) väliseinän biopsianäytteissä viikolla 8 ja 52.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Muutos ennen annosta N-terminaalisen pro B -tyypin natriureettisen peptidin (NTproBNP) ja korkean herkkyyden sydämen troponiini I (hs-cTnI) tasoissa.
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutos lähtötilanteen huippukuormituskapasiteetista (pVO2).
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallinen luokka muuttui lähtötasosta.
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutos lähtötilanteesta vasemman kammion massaindeksin kaikukardiografiassa (g/m^2).
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutos lähtötasosta e/e'-suhteen kaikukardiografiassa.
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tenaya Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 10. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TN-201-0009

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hypertrofinen kardiomyopatia

Kliiniset tutkimukset TN-201

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Djibouti

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa