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TN-201 在有症状 MYBPC3 突变相关 HCM 成人中的安全性和耐受性的多中心、开放标签、单递增剂量研究 (MyPEAK-1)

2026年3月18日 更新者：Tenaya Therapeutics

TN-201（一种含有肌球蛋白结合蛋白 C 转基因的重组腺相关病毒血清型 9 (AAV9)）在具有 MYBPC3 突变的成人中的首次人体、开放标签、安全性、耐受性、剂量发现、药效学和心脏转基因表达研究-相关的肥厚性心肌病 (HCM)

这是一项首次在人体中进行的非随机、开放标签研究，旨在评估 TN-201 在有症状的 MYBPC3 突变相关非梗阻性肥厚性心肌病 (nHCM) 成年患者中的安全性、耐受性和药效学 (PD)。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

该研究将包括 2 个递增剂量队列。 该研究将招募至少 6 名至多 15 名患者。 所有患者都将接受活性药物。 该研究将在接受单剂​​ TN-201 后对患者进行为期 5 年的随访。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

30

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • California
      • La Jolla、California、美国、92093
        • 招聘中
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • 接触：
      • San Francisco、California、美国、94117
        • 招聘中
        • University of California San Francisco
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 撤销
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 撤销
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • 撤销
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic
        • 接触：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 撤销
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 撤销
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • MYBPC3突变
  • 非梗阻性肥厚性心肌病
  • 左心室射血分数≥50%
  • 功能性植入式心脏除颤器
  • NYHA 功能性 II 级或 III 级症状
  • NT-proBNP ≥300pg/ml

排除标准：

  • 高 AAV9 中和抗体效价

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1
队列 1 的剂量为 3E13 vg/kg
遗传的：TN-201
TN-201 是一种重组腺相关病毒血清型 9 (AAV9)，含有肌球蛋白结合蛋白 C (MYBPC3) 转基因。 它是单次（一次性）静脉注射剂量。
实验性的：队列 2
队列 2 的剂量为 6E13 vg/kg
遗传的：TN-201
TN-201 是一种重组腺相关病毒血清型 9 (AAV9)，含有肌球蛋白结合蛋白 C (MYBPC3) 转基因。 它是单次（一次性）静脉注射剂量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
研究过程中不良事件的数量和严重程度。
大体时间：5年
5年
与研究药物相关的严重不良事件的数量。
大体时间：5年
5年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分 (KCCQ-CSS) 从基线到第 52 周的变化。
大体时间：52周
分数范围为 0-100，零分表示更差的结果
52周

其他结果措施

结果测量
大体时间
相对于基线峰值运动能力 (pVO2) 的变化。
大体时间：5年
5年
纽约心脏协会 (NYHA) 功能分级较基线发生变化的患者百分比。
大体时间：5年
5年
治疗前、第 26 周和第 52 周右心室 (RV) 间隔活检样本中载体基因组和转基因信使核糖核酸 (mRNA) 和 MyBP-C 蛋白的表达水平。
大体时间：52周
52周
与治疗前相比，N 端 B 型钠尿肽原 (NTproBNP) 和高敏心肌肌钙蛋白 I (hs-cTnI) 水平的变化。
大体时间：5年
5年
索引左心房和左心室 (LV) 容积的超声心动图测量相对于基线的变化。
大体时间：5年
5年
左心室质量超声心动图测量结果相对于基线的变化。
大体时间：5年
5年
超声心动图测量最大左心室壁厚度相对于基线的变化。
大体时间：5年
5年
超声心动图测量整体纵向应变相对于基线的变化。
大体时间：5年
5年
6MWT 距离内相对于基线的变化。
大体时间：5年
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Tenaya Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年8月10日

初级完成 (估计的)

2027年8月1日

研究完成 (估计的)

2032年8月1日

研究注册日期

首次提交

2023年4月18日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月18日

首次发布 (实际的)

2023年5月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月18日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TN-201-0009

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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