Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Multicenter, open-label onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis naar veiligheid en verdraagbaarheid van TN-201 bij volwassenen met symptomatische MYBPC3-mutatie-geassocieerde HCM (MyPEAK-1)

18 maart 2026 bijgewerkt door: Tenaya Therapeutics

First-in-Human, Open-Label, Safety, Tolerability, Dose-Finding, Farmacodynamische en cardiale transgene expressiestudie van TN-201, een recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) met myosinebindend proteïne C-transgeen, bij volwassenen met MYBPC3-mutatie -Geassocieerde hypertrofische cardiomyopathie (HCM)

Dit is een first-in-human, niet-gerandomiseerde, open-label studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek (PD) van TN-201 te evalueren bij volwassen patiënten met symptomatische MYBPC3-mutatie-geassocieerde niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (nHCM).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal bestaan ​​uit 2 escalerende dosiscohorten. De studie zal ten minste 6 en maar liefst 15 patiënten inschrijven. Alle patiënten krijgen een actief medicijn. De studie zal patiënten gedurende 5 jaar volgen na een enkele dosis TN-201.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • Werving
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • Contact:
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
        • Werving
        • University of California San Francisco
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Ingetrokken
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Ingetrokken
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Ingetrokken
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Ingetrokken
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Ingetrokken
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • MYBPC3-mutatie
  • Niet-obstructieve hypertrofische cardiomyopathie
  • Linkerventriculaire ejectiefractie ≥50%
  • Functionerende implanteerbare hartdefibrillator
  • NYHA Functionele Klasse II- of III-symptomen
  • NT-proBNP ≥300pg/ml

Uitsluitingscriteria:

  • Hoge AAV9-neutraliserende antilichaamtiter

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
De dosis voor Cohort 1 zal 3E13 vg/kg zijn
Genetisch: TN-201
TN-201 is een recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) dat Myosin Binding Protein C (MYBPC3)-transgen bevat. Het is een eenmalige (eenmalige) intraveneuze dosis.
Experimenteel: Cohort 2
De dosis voor Cohort 2 zal 6E13 vg/kg zijn
Genetisch: TN-201
TN-201 is een recombinant adeno-geassocieerd virus serotype 9 (AAV9) dat Myosin Binding Protein C (MYBPC3)-transgen bevat. Het is een eenmalige (eenmalige) intraveneuze dosis.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal en ernst van bijwerkingen in de loop van het onderzoek.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Aantal ernstige bijwerkingen met betrekking tot het onderzoeksgeneesmiddel.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline tot week 52 in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tijdsspanne: 52 weken
De score varieert van 0-100, waarbij nul een slechtere uitkomst is
52 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline piekinspanningscapaciteit (pVO2).
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Percentage patiënten met een verandering in de functionele klasse van de New York Heart Association (NYHA) ten opzichte van baseline.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Expressieniveaus van vectorgenomen en transgene messenger ribonucleïnezuur (mRNA) en MyBP-C-eiwit in rechterventrikel (RV) septumbiopsiemonsters tijdens de voorbehandeling, week 26 en week 52.
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Verandering ten opzichte van de periode vóór de behandeling in N-terminaal pro B-type natriuretisch peptide (NTproBNP) en hooggevoelige cardiale troponine I (hs-cTnI) niveaus.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in echocardiografische metingen van geïndexeerde linker atriale en linker ventriculaire (LV) volumes.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij echocardiografische metingen van LV-massa.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij echocardiografische metingen van de maximale LV-wanddikte.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in echocardiografische metingen van globale longitudinale belasting.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar
Verandering ten opzichte van de basislijn in een afstand van 6MWT.
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TN-201-0009

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren