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Étude multicentrique, ouverte et à dose unique croissante sur l'innocuité et la tolérabilité du TN-201 chez les adultes atteints de HCM symptomatique associé à la mutation MYBPC3 (MyPEAK-1)

18 mars 2026 mis à jour par: Tenaya Therapeutics

Première chez l'homme, étude ouverte, d'innocuité, de tolérabilité, de recherche de dose, de pharmacodynamique et d'expression transgénique cardiaque de TN-201, un virus adénoassocié recombinant de sérotype 9 (AAV9) contenant le transgène de la protéine C de liaison à la myosine, chez des adultes atteints de la mutation MYBPC3 -Cardiomyopathie hypertrophique associée (CMH)

Il s'agit d'une première étude ouverte chez l'homme, non randomisée, conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique (PD) du TN-201 chez des patients adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive (nHCM) symptomatique associée à la mutation MYBPC3.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude consistera en 2 cohortes à dose croissante. L'étude recrutera au moins 6 et jusqu'à 15 patients. Tous les patients recevront le médicament actif. L'étude suivra les patients pendant 5 ans après une dose unique de TN-201.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • Recrutement
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • Contact:
      • San Francisco, California, États-Unis, 94117
        • Recrutement
        • University of California San Francisco
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Retiré
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Retiré
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Retiré
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
          • Rachael Landis
          • Numéro de téléphone: 216-444-3650
          • E-mail: LANDISR@ccf.org
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Retiré
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Retiré
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Mutation MYBPC3
  • Cardiomyopathie hypertrophique non obstructive
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥50 %
  • Défibrillateur cardiaque implantable fonctionnel
  • Symptômes de la classe fonctionnelle II ou III de la NYHA
  • NT-proBNP ≥300pg/ml

Critère d'exclusion:

  • Titre élevé d'anticorps neutralisants AAV9

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
La dose pour la cohorte 1 sera de 3E13 vg/kg
Génétique: TN-201
TN-201 est un virus adéno-associé recombinant de sérotype 9 (AAV9) contenant le transgène Myosin Binding Protein C (MYBPC3). Il s'agit d'une dose intraveineuse unique (une seule fois).
Expérimental: Cohorte 2
La dose pour la cohorte 2 sera de 6E13 vg/kg
Génétique: TN-201
TN-201 est un virus adéno-associé recombinant de sérotype 9 (AAV9) contenant le transgène Myosin Binding Protein C (MYBPC3). Il s'agit d'une dose intraveineuse unique (une seule fois).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre et gravité des événements indésirables au cours de l'étude.
Délai: 5 années
5 années
Nombre d'événements indésirables graves liés au médicament à l'étude.
Délai: 5 années
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 52 dans le score du résumé clinique du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-CSS).
Délai: 52 semaines
Le score varie de 0 à 100, zéro étant un résultat pire
52 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la capacité d'exercice maximale de base (pVO2).
Délai: 5 années
5 années
Pourcentage de patients dont la classe fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA) a changé par rapport au départ.
Délai: 5 années
5 années
Niveaux d'expression des génomes vectoriels et de l'acide ribonucléique messager transgénique (ARNm) et de la protéine MyBP-C dans les échantillons de biopsie septale du ventricule droit (RV) au pré-traitement, à la semaine 26 et à la semaine 52.
Délai: 52 semaines
52 semaines
Changement par rapport à la période de pré-traitement des niveaux de peptide natriurétique de type pro B N-terminal (NTproBNP) et de troponine I cardiaque haute sensibilité (hs-cTnI).
Délai: 5 ans
5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures échocardiographiques des volumes indexés de l'oreillette gauche et du ventricule gauche (VG).
Délai: 5 ans
5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures échocardiographiques de la masse du VG.
Délai: 5 ans
5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures échocardiographiques de l'épaisseur maximale de la paroi du VG.
Délai: 5 ans
5 ans
Changement par rapport à la ligne de base dans les mesures échocardiographiques de la déformation longitudinale globale.
Délai: 5 ans
5 ans
Changement par rapport à la ligne de base sur une distance de 6 MWT.
Délai: 5 ans
5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tenaya Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 avril 2023

Première publication (Réel)

1 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TN-201-0009

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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