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Estudio multicéntrico, abierto, de dosis única ascendente de seguridad y tolerabilidad de TN-201 en adultos con MCH sintomática asociada a la mutación MYBPC3 (MyPEAK-1)

18 de marzo de 2026 actualizado por: Tenaya Therapeutics

Primer estudio en humanos, abierto, de seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis, farmacodinámico y de expresión transgénica cardíaca de TN-201, un virus adenoasociado recombinante serotipo 9 (AAV9) que contiene transgén de proteína C de unión a miosina, en adultos con mutación MYBPC3 -Miocardiopatía Hipertrófica Asociada (MCH)

Este es el primer estudio abierto, no aleatorizado y realizado en humanos, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica (PD) de TN-201 en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (nHCM, por sus siglas en inglés) asociada a la mutación MYBPC3 sintomática.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio constará de 2 cohortes de dosis crecientes. El estudio inscribirá al menos 6 y hasta 15 pacientes. Todos los pacientes recibirán el fármaco activo. El estudio seguirá a los pacientes durante 5 años después de una dosis única de TN-201.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Reclutamiento
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Retirado
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Retirado
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Retirado
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • Rachael Landis
          • Número de teléfono: 216-444-3650
          • Correo electrónico: LANDISR@ccf.org
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Retirado
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Retirado
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • mutación MYBPC3
  • Miocardiopatía hipertrófica no obstructiva
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥50 %
  • Desfibrilador cardíaco implantable en funcionamiento
  • Síntomas de clase funcional II o III de la NYHA
  • NT-proBNP ≥300pg/ml

Criterio de exclusión:

  • Título alto de anticuerpos neutralizantes AAV9

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
La dosis para la cohorte 1 será 3E13 vg/kg
Genético: TN-201
TN-201 es un virus recombinante adenoasociado serotipo 9 (AAV9) que contiene el transgén de la proteína C de unión a miosina (MYBPC3). Es una dosis intravenosa única (una sola vez).
Experimental: Cohorte 2
La dosis para la cohorte 2 será 6E13 vg/kg
Genético: TN-201
TN-201 es un virus recombinante adenoasociado serotipo 9 (AAV9) que contiene el transgén de la proteína C de unión a miosina (MYBPC3). Es una dosis intravenosa única (una sola vez).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número y gravedad de los eventos adversos durante el transcurso del estudio.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Número de eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación del resumen clínico del cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-CSS).
Periodo de tiempo: 52 semanas
La puntuación varía de 0 a 100, siendo cero el peor resultado
52 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde la capacidad máxima de ejercicio inicial (pVO2).
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Porcentaje de pacientes que tuvieron un cambio en la clase funcional de la New York Heart Association (NYHA) desde el inicio.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Niveles de expresión de genomas vectoriales y ácido ribonucleico mensajero (ARNm) transgénico y proteína MyBP-C en muestras de biopsia del tabique ventricular derecho (VD) en el pretratamiento, la semana 26 y la semana 52.
Periodo de tiempo: 52 Semanas
52 Semanas
Cambio desde el período previo al tratamiento en los niveles de propéptido natriurético tipo B N-terminal (NTproBNP) y troponina cardíaca de alta sensibilidad I (hs-cTnI).
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el valor inicial en las mediciones ecocardiográficas de los volúmenes indexados de la aurícula izquierda y del ventrículo izquierdo (VI).
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el valor inicial en las mediciones ecocardiográficas de la masa del VI.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el valor inicial en las mediciones ecocardiográficas del espesor máximo de la pared del VI.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el inicio en las mediciones ecocardiográficas de la tensión longitudinal global.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el valor inicial en la distancia 6MWT.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tenaya Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

1 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TN-201-0009

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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