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Estudio multicéntrico, abierto, de dosis única ascendente de seguridad y tolerabilidad de TN-201 en adultos con MCH sintomática asociada a la mutación MYBPC3 (MyPEAK-1)

19 de enero de 2024 actualizado por: Tenaya Therapeutics

Primer estudio en humanos, abierto, de seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis, farmacodinámico y de expresión transgénica cardíaca de TN-201, un virus adenoasociado recombinante serotipo 9 (AAV9) que contiene transgén de proteína C de unión a miosina, en adultos con mutación MYBPC3 -Miocardiopatía Hipertrófica Asociada (MCH)

Este es el primer estudio abierto, no aleatorizado y realizado en humanos, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica (PD) de TN-201 en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (nHCM, por sus siglas en inglés) asociada a la mutación MYBPC3 sintomática.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio constará de 2 cohortes de dosis crecientes. El estudio inscribirá al menos 6 y hasta 15 pacientes. Todos los pacientes recibirán el fármaco activo. El estudio seguirá a los pacientes durante 5 años después de una dosis única de TN-201.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Aún no reclutando
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • Reclutamiento
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Aún no reclutando
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Aún no reclutando
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Aún no reclutando
        • University of Cincinnati Health Physicians - Clifton
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Aún no reclutando
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Aún no reclutando
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Aún no reclutando
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Aún no reclutando
        • University Of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • mutación MYBPC3
  • Miocardiopatía hipertrófica no obstructiva
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥50 %
  • Desfibrilador cardíaco implantable en funcionamiento
  • Síntomas de clase funcional II o III de la NYHA
  • NT-proBNP ≥300pg/ml

Criterio de exclusión:

  • Título alto de anticuerpos neutralizantes AAV9

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
La dosis para la cohorte 1 será 3E13 vg/kg
Genético: TN-201
TN-201 es un virus recombinante adenoasociado serotipo 9 (AAV9) que contiene el transgén de la proteína C de unión a miosina (MYBPC3). Es una dosis intravenosa única (una sola vez).
Experimental: Cohorte 2
La dosis para la cohorte 2 será 6E13 vg/kg
Genético: TN-201
TN-201 es un virus recombinante adenoasociado serotipo 9 (AAV9) que contiene el transgén de la proteína C de unión a miosina (MYBPC3). Es una dosis intravenosa única (una sola vez).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número y gravedad de los eventos adversos durante el transcurso del estudio.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Número de eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 52 en la puntuación del resumen clínico del cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-CSS).
Periodo de tiempo: 52 semanas
La puntuación varía de 0 a 100, siendo cero el peor resultado
52 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Niveles de expresión de genomas vectoriales y ácido ribonucleico mensajero transgénico (ARNm) y proteína MyBP-C en muestras de biopsia del tabique del ventrículo derecho (VD) en la semana 8 y la semana 52.
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas
Cambio con respecto a la dosis previa en los niveles de péptido natriurético tipo B N-terminal pro (NTproBNP) y troponina I cardíaca de alta sensibilidad (hs-cTnI).
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde la capacidad máxima de ejercicio inicial (pVO2).
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Porcentaje de pacientes que tuvieron un cambio en la clase funcional de la New York Heart Association (NYHA) desde el inicio.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el inicio en la medición ecocardiográfica del índice de masa ventricular izquierda (g/m^2).
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el inicio en la medición ecocardiográfica de la relación e/e'.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Tenaya Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de abril de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

1 de mayo de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

23 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TN-201-0009

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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