Multisenter, åpen etikett, enkeltstigende dosestudie av sikkerhet og tolerabilitet av TN-201 hos voksne med symptomatisk MYBPC3-mutasjonsassosiert HCM (MyPEAK-1)
18. mars 2026 oppdatert av: Tenaya Therapeutics
Første-i-menneske, åpen etikett, sikkerhet, tolerabilitet, dosefinnende, farmakodynamisk og hjertetransgenekspresjonsstudie av TN-201, et rekombinant adenoassosiert virus serotype 9 (AAV9) som inneholder myosinbindende protein C-transgen, hos voksne med MYBPC3-mutasjon - Assosiert hypertrofisk kardiomyopati (HCM)
Dette er en første-i-menneskelig, ikke-randomisert, åpen studie designet for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakodynamikken (PD) til TN-201 hos voksne pasienter med symptomatisk MYBPC3-mutasjonsassosiert ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studien vil bestå av 2 eskalerende dose-kohorter.
Studien vil inkludere minst 6 og så mange som 15 pasienter.
Alle pasienter vil få aktivt medikament.
Studien vil følge pasienter i 5 år etter en enkeltdose av TN-201.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: LaTanya Tomlinson, RN, MHSA
- Telefonnummer: 650-825-6990
- E-post: clinical.trials@tenayathera.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Matt Pollman, M.D.
- Telefonnummer: 650-209-8092
- E-post: mpollman@tenayathera.com
Studiesteder
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- Rekruttering
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
Ta kontakt med:
- Matt Fahey
- Telefonnummer: 858-534-3798
- E-post: mjfahey@health.ucsd.edu
-
San Francisco, California, Forente stater, 94117
- Rekruttering
- University of California San Francisco
-
Ta kontakt med:
- Emma Reagan
- Telefonnummer: 415-514-7280
- E-post: Emma.reagan@ucsf.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Tilbaketrukket
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Tilbaketrukket
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Ta kontakt med:
- Sierra Slade
- Telefonnummer: 507-422-5433
- E-post: slade.sierra@mayo.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Tilbaketrukket
- The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Rekruttering
- Cleveland Clinic
-
Ta kontakt med:
- Rachael Landis
- Telefonnummer: 216-444-3650
- E-post: LANDISR@ccf.org
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Tilbaketrukket
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Tilbaketrukket
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Houston Methodist Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jennifer Garrett
- Telefonnummer: 281-222-9983
- E-post: jmgarrett@houstonmethodist.org
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- MYBPC3 mutasjon
- Ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati
- Venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon ≥50 %
- Fungerende implanterbar hjertedefibrillator
- NYHA funksjonsklasse II eller III symptomer
- NT-proBNP ≥300pg/ml
Ekskluderingskriterier:
- Høy AAV9-nøytraliserende antistofftiter
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Dose for kohort 1 vil være 3E13 vg/kg
|
TN-201 er et rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 (AAV9) som inneholder myosinbindende protein C (MYBPC3) transgen.
Det er en enkelt (engangs) intravenøs dose.
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Dose for kohort 2 vil være 6E13 vg/kg
|
TN-201 er et rekombinant adeno-assosiert virus serotype 9 (AAV9) som inneholder myosinbindende protein C (MYBPC3) transgen.
Det er en enkelt (engangs) intravenøs dose.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser i løpet av studien.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Antall alvorlige bivirkninger relatert til studiemedikamentet.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline til uke 52 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tidsramme: 52 uker
|
Poengsummen varierer fra 0-100, hvor null er et dårligere resultat
|
52 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline topp treningskapasitet (pVO2).
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Prosentandel av pasienter som hadde en endring i New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse fra baseline.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Ekspresjonsnivåer av vektorgenomer og transgen messenger ribonukleinsyre (mRNA) og MyBP-C protein i høyre ventrikkel (RV) septal biopsiprøver ved pre-treatment, uke 26 og uke 52.
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
Endring fra forbehandlingsperiode i N-terminal pro B-type natriuretisk peptid (NTproBNP) og høysensitive hjerte troponin I (hs-cTnI) nivåer.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Endring fra baseline i ekkokardiografimålinger av indekserte venstre atriale og venstre ventrikulære (LV) volum.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Endring fra baseline i ekkokardiografimålinger av LV-masse.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Endring fra baseline i ekkokardiografimålinger av maksimal LV-veggtykkelse.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Endring fra baseline i ekkokardiografimålinger av global longitudinell belastning.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
|
Endring fra baseline i 6MWT avstand.
Tidsramme: 5 år
|
5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. august 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2032
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. april 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. april 2023
Først lagt ut (Faktiske)
1. mai 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TN-201-0009
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .