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Estudo multicêntrico, aberto, de dose única ascendente de segurança e tolerabilidade de TN-201 em adultos com CMH sintomática associada à mutação do MYBPC3 (MyPEAK-1)

15 de maio de 2024 atualizado por: Tenaya Therapeutics

Primeiro estudo em humanos, de rótulo aberto, segurança, tolerabilidade, determinação de dose, farmacodinâmica e expressão transgênica cardíaca do TN-201, um vírus adenoassociado recombinante sorotipo 9 (AAV9) contendo transgene da proteína C de ligação à miosina, em adultos com mutação MYBPC3 -Cardiomiopatia Hipertrófica Associada (CMH)

Este é um primeiro estudo aberto, não randomizado, em humanos, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica (PD) do TN-201 em pacientes adultos com cardiomiopatia hipertrófica não obstrutiva associada à mutação MYBPC3 sintomática (nHCM).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo consistirá em 2 coortes de dose crescente. O estudo incluirá pelo menos 6 e até 15 pacientes. Todos os pacientes receberão medicamento ativo. O estudo acompanhará os pacientes por 5 anos após uma dose única de TN-201.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Recrutamento
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • Recrutamento
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Recrutamento
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Recrutamento
        • University of Cincinnati Health Physicians - Clifton
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Ainda não está recrutando
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • mutação MYBPC3
  • Cardiomiopatia hipertrófica não obstrutiva
  • Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo ≥50%
  • Funcionamento do Desfibrilador Cardíaco Implantável
  • Sintomas da classe funcional II ou III da NYHA
  • NT-proBNP ≥300pg/ml

Critério de exclusão:

  • Alto título de anticorpo neutralizante de AAV9

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
A dose para a Coorte 1 será 3E13 vg/kg
Genético: TN-201
O TN-201 é um vírus adeno-associado recombinante sorotipo 9 (AAV9) contendo o transgene da proteína C de ligação à miosina (MYBPC3). É uma dose intravenosa única (única).
Experimental: Coorte 2
A dose para a Coorte 2 será 6E13 vg/kg
Genético: TN-201
O TN-201 é um vírus adeno-associado recombinante sorotipo 9 (AAV9) contendo o transgene da proteína C de ligação à miosina (MYBPC3). É uma dose intravenosa única (única).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número e gravidade dos eventos adversos ao longo do estudo.
Prazo: 5 anos
5 anos
Número de eventos adversos graves relacionados ao medicamento do estudo.
Prazo: 5 anos
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base para a semana 52 no questionário de resumo clínico do questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-CSS).
Prazo: 52 semanas
A pontuação varia de 0 a 100, sendo zero um resultado pior
52 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Níveis de expressão de genomas vetoriais e ácido ribonucleico mensageiro transgênico (mRNA) e proteína MyBP-C em amostras de biópsia septal do ventrículo direito (RV) na Semana 8 e na Semana 52.
Prazo: 52 semanas
52 semanas
Alteração da pré-dose no peptídeo natriurético tipo B N-terminal (NTproBNP) e nos níveis de troponina I cardíaca de alta sensibilidade (hs-cTnI).
Prazo: 5 anos
5 anos
Alteração da capacidade de exercício de pico da linha de base (pVO2).
Prazo: 5 anos
5 anos
Porcentagem de pacientes que tiveram alteração na Classe Funcional da New York Heart Association (NYHA) desde o início.
Prazo: 5 anos
5 anos
Mudança da linha de base na medição ecocardiográfica do índice de massa ventricular esquerda (g/m^2).
Prazo: 5 anos
5 anos
Mudança da linha de base na medição ecocardiográfica da relação e/e'.
Prazo: 5 anos
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tenaya Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de abril de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

1 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TN-201-0009

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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