Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenter, åbent, enkeltstigende dosisundersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af TN-201 hos voksne med symptomatisk MYBPC3-mutationsassocieret HCM (MyPEAK-1)

18. marts 2026 opdateret af: Tenaya Therapeutics

First-in-Human, Open-Label, sikkerhed, tolerabilitet, dosisfinding, farmakodynamisk og hjertetransgenekspressionsundersøgelse af TN-201, et rekombinant adenoassocieret virus serotype 9 (AAV9) indeholdende myosinbindende protein C-transgen hos voksne med MYBPC3-mutation - Associeret hypertrofisk kardiomyopati (HCM)

Dette er et first-in-human, ikke-randomiseret, åbent studie designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamikken (PD) af TN-201 hos voksne patienter med symptomatisk MYBPC3-mutationsassocieret nonobstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil bestå af 2 eskalerende dosiskohorter. Undersøgelsen vil omfatte mindst 6 og så mange som 15 patienter. Alle patienter vil modtage aktivt lægemiddel. Studiet vil følge patienter i 5 år efter en enkelt dosis TN-201.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Rekruttering
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Trukket tilbage
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Trukket tilbage
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Trukket tilbage
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Trukket tilbage
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Trukket tilbage
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • MYBPC3 mutation
  • Ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati
  • Venstre ventrikulær ejektionsfraktion ≥50 %
  • Fungerende implanterbar hjertedefibrillator
  • NYHA Funktionel Klasse II eller III symptomer
  • NT-proBNP ≥300 pg/ml

Ekskluderingskriterier:

  • Høj AAV9 neutraliserende antistoftiter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Dosis for kohorte 1 vil være 3E13 vg/kg
Genetisk: TN-201
TN-201 er et rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) indeholdende Myosin Binding Protein C (MYBPC3) transgen. Det er en enkelt (engangs) intravenøs dosis.
Eksperimentel: Kohorte 2
Dosis for kohorte 2 vil være 6E13 vg/kg
Genetisk: TN-201
TN-201 er et rekombinant adeno-associeret virus serotype 9 (AAV9) indeholdende Myosin Binding Protein C (MYBPC3) transgen. Det er en enkelt (engangs) intravenøs dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal og sværhedsgrad af uønskede hændelser i løbet af undersøgelsen.
Tidsramme: 5 år
5 år
Antal alvorlige bivirkninger relateret til undersøgelseslægemidlet.
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 52 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tidsramme: 52 uger
Scoren spænder fra 0-100, hvor nul er et dårligere resultat
52 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline peak træningskapacitet (pVO2).
Tidsramme: 5 år
5 år
Procentdel af patienter, der havde en ændring i New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse fra baseline.
Tidsramme: 5 år
5 år
Ekspressionsniveauer af vektorgenomer og transgen messenger-ribonukleinsyre (mRNA) og MyBP-C-protein i højre ventrikulære (RV) septalbiopsiprøver ved præ-behandling, uge ​​26 og uge 52.
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Ændring fra præ-behandlingsperiode i N-terminal pro B-type natriuretisk peptid (NTproBNP) og højfølsomt hjerte troponin I (hs-cTnI) niveauer.
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i ekkokardiografimålinger af indekserede venstre atriale og venstre ventrikulære (LV) volumener.
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i ekkokardiografimålinger af LV-masse.
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i ekkokardiografimålinger af maksimal LV-vægtykkelse.
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i ekkokardiografimålinger af global langsgående belastning.
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i 6MWT afstand.
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. april 2023

Først opslået (Faktiske)

1. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TN-201-0009

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TN-201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner