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Studio multicentrico, in aperto, a dose singola ascendente sulla sicurezza e tollerabilità di TN-201 negli adulti con HCM sintomatica associata a mutazione MYBPC3 (MyPEAK-1)

18 marzo 2026 aggiornato da: Tenaya Therapeutics

Primo studio umano, in aperto, sulla sicurezza, sulla tollerabilità, sulla ricerca della dose, farmacodinamico e sull'espressione del transgene cardiaco del TN-201, un sierotipo 9 del virus adenoassociato ricombinante (AAV9) contenente il transgene della proteina C legante la miosina, negli adulti con mutazione MYBPC3 -Cardiomiopatia Ipertrofica Associata (HCM)

Questo è un primo studio sull'uomo, non randomizzato, in aperto progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica (PD) di TN-201 in pazienti adulti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva (nHCM) sintomatica associata a mutazioni MYBPC3.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in 2 coorti a dose crescente. Lo studio arruolerà almeno 6 e fino a 15 pazienti. Tutti i pazienti riceveranno farmaco attivo. Lo studio seguirà i pazienti per 5 anni dopo una singola dose di TN-201.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Reclutamento
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Ritirato
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Ritirato
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Ritirato
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Ritirato
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Ritirato
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazione MYBPC3
  • Cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥50%
  • Defibrillatore cardiaco impiantabile funzionante
  • Sintomi di classe funzionale NYHA II o III
  • NT-proBNP ≥300 pg/ml

Criteri di esclusione:

  • Alto titolo anticorpale neutralizzante AAV9

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
La dose per la coorte 1 sarà 3E13 vg/kg
Genetico: TN-201
TN-201 è un virus adeno-associato ricombinante sierotipo 9 (AAV9) contenente il transgene Myosin Binding Protein C (MYBPC3). È una singola dose endovenosa (una tantum).
Sperimentale: Coorte 2
La dose per la coorte 2 sarà 6E13 vg/kg
Genetico: TN-201
TN-201 è un virus adeno-associato ricombinante sierotipo 9 (AAV9) contenente il transgene Myosin Binding Protein C (MYBPC3). È una singola dose endovenosa (una tantum).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero e gravità degli eventi avversi nel corso dello studio.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Numero di eventi avversi gravi correlati al farmaco oggetto dello studio.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio riassuntivo clinico del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-CSS).
Lasso di tempo: 52 settimane
Il punteggio va da 0 a 100, dove zero è un risultato peggiore
52 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dalla capacità di esercizio di picco al basale (pVO2).
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Percentuale di pazienti che hanno avuto un cambiamento nella classe funzionale della New York Heart Association (NYHA) rispetto al basale.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Livelli di espressione dei genomi dei vettori e dell'acido ribonucleico messaggero transgenico (mRNA) e della proteina MyBP-C nei campioni di biopsia del setto del ventricolo destro (RV) al pre-trattamento, alla settimana 26 e alla settimana 52.
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane
Variazione rispetto al periodo di pre-trattamento dei livelli di peptide natriuretico di tipo B pro N-terminale (NTproBNP) e di troponina cardiaca ad alta sensibilità I (hs-cTnI).
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni ecocardiografiche dei volumi indicizzati dell'atrio sinistro e del ventricolo sinistro (LV).
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni ecocardiografiche della massa del ventricolo sinistro.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni ecocardiografiche dello spessore massimo della parete ventricolare sinistra.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione rispetto al basale nelle misurazioni ecocardiografiche della deformazione longitudinale globale.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione rispetto al basale nella distanza 6MWT.
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

1 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TN-201-0009

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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