Многоцентровое открытое исследование безопасности и переносимости TN-201 с однократной возрастающей дозой у взрослых с симптомами ГКМП, связанной с мутацией MYBPC3 (MyPEAK-1)
18 марта 2026 г. обновлено: Tenaya Therapeutics
Первое открытое исследование безопасности, переносимости, определения дозы, фармакодинамического исследования и исследования экспрессии кардиального трансгена на людях TN-201, рекомбинантного аденоассоциированного вируса серотипа 9 (AAV9), содержащего трансген миозин-связывающего белка C, у взрослых с мутацией MYBPC3 - Ассоциированная гипертрофическая кардиомиопатия (ГКМП)
Это первое нерандомизированное открытое исследование на людях, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и фармакодинамики (PD) TN-201 у взрослых пациентов с симптоматической необструктивной гипертрофической кардиомиопатией, связанной с мутацией MYBPC3 (nHCM).
Обзор исследования
Подробное описание
Исследование будет состоять из 2 когорт с возрастающей дозой.
В исследовании примут участие не менее 6 и не менее 15 пациентов.
Все пациенты будут получать активный препарат.
В исследовании будут наблюдать за пациентами в течение 5 лет после однократного приема TN-201.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
30
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: LaTanya Tomlinson, RN, MHSA
- Номер телефона: 650-825-6990
- Электронная почта: clinical.trials@tenayathera.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Matt Pollman, M.D.
- Номер телефона: 650-209-8092
- Электронная почта: mpollman@tenayathera.com
Места учебы
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- Рекрутинг
- UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
Контакт:
- Matt Fahey
- Номер телефона: 858-534-3798
- Электронная почта: mjfahey@health.ucsd.edu
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94117
- Рекрутинг
- University of California San Francisco
-
Контакт:
- Emma Reagan
- Номер телефона: 415-514-7280
- Электронная почта: Emma.reagan@ucsf.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Отозван
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Отозван
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Контакт:
- Sierra Slade
- Номер телефона: 507-422-5433
- Электронная почта: slade.sierra@mayo.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- Отозван
- The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic
-
Контакт:
- Rachael Landis
- Номер телефона: 216-444-3650
- Электронная почта: LANDISR@ccf.org
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Отозван
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Отозван
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Рекрутинг
- Houston Methodist Hospital
-
Контакт:
- Jennifer Garrett
- Номер телефона: 281-222-9983
- Электронная почта: jmgarrett@houstonmethodist.org
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мутация MYBPC3
- Необструктивная гипертрофическая кардиомиопатия
- Фракция выброса левого желудочка ≥50%
- Функционирующий имплантируемый сердечный дефибриллятор
- Симптомы функционального класса NYHA II или III
- NT-proBNP ≥300 пг/мл
Критерий исключения:
- Высокий титр нейтрализующих антител к AAV9
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Доза для когорты 1 будет составлять 3E13 гв/кг.
|
TN-201 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирус серотипа 9 (AAV9), содержащий трансген миозин-связывающего белка C (MYBPC3).
Это однократная (разовая) внутривенная доза.
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Доза для когорты 2 будет составлять 6E13 гв/кг.
|
TN-201 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирус серотипа 9 (AAV9), содержащий трансген миозин-связывающего белка C (MYBPC3).
Это однократная (разовая) внутривенная доза.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество и тяжесть нежелательных явлений в ходе исследования.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Количество серьезных нежелательных явлений, связанных с исследуемым препаратом.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе в итоговой клинической оценке вопросника кардиомиопатии Канзас-Сити (KCCQ-CSS).
Временное ограничение: 52 недели
|
Оценка варьируется от 0 до 100, где ноль означает худший результат.
|
52 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем пиковой переносимости нагрузки (pVO2).
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Процент пациентов, у которых произошло изменение функционального класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Уровни экспрессии векторных геномов и трансгенной информационной рибонуклеиновой кислоты (мРНК) и белка MyBP-C в образцах биопсии перегородки правого желудочка (ПЖ) перед лечением, на 26-й и 52-й неделе.
Временное ограничение: 52 недели
|
52 недели
|
|
Изменение по сравнению с периодом до лечения уровней N-концевого натрийуретического пептида про-B-типа (NTproBNP) и высокочувствительного сердечного тропонина I (hs-cTnI).
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Изменение индексированных объемов левого предсердия и левого желудочка (ЛЖ) по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографических измерениях.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей массы ЛЖ при эхокардиографии.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Изменение максимальной толщины стенки ЛЖ по сравнению с исходным уровнем в эхокардиографических измерениях.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем эхокардиографических измерений глобальной продольной деформации.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
|
Изменение от базовой линии на расстоянии 6 МВт.
Временное ограничение: 5 лет
|
5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 августа 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 апреля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 мая 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Болезнь аортального клапана
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сердечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания сердечного клапана
- Кардиомиопатии
- Аортальный стеноз, подклапанный
- Стеноз аортального клапана
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Кардиомиопатия, Гипертрофическая
- Кардиомиопатия, Гипертрофическая, Семейная
Другие идентификационные номера исследования
- TN-201-0009
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .