Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką bezpieczeństwa i tolerancji TN-201 u dorosłych z objawowym HCM związanym z mutacją MYBPC3 (MyPEAK-1)

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Tenaya Therapeutics

Pierwsze u ludzi otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji, ustalania dawki, farmakodynamiki i ekspresji transgenu sercowego TN-201, rekombinowanego wirusa związanego z adenowirusem, serotyp 9 (AAV9), zawierającego transgen białka C wiążącego miozynę, u dorosłych z mutacją MYBPC3 -Powiązana kardiomiopatia przerostowa (HCM)

Jest to pierwsze nierandomizowane, otwarte badanie z udziałem ludzi, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki (PD) TN-201 u dorosłych pacjentów z objawową kardiomiopatią przerostową (nHCM) związaną z mutacją MYBPC3.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie będzie składać się z 2 kohort ze zwiększającymi się dawkami. Do badania zostanie włączonych co najmniej 6, a aż 15 pacjentów. Wszyscy pacjenci otrzymają aktywny lek. Badanie obejmie pacjentów przez 5 lat po podaniu pojedynczej dawki TN-201.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Rekrutacyjny
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94117
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Wycofane
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Wycofane
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Wycofane
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Wycofane
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Wycofane
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mutacja MYBPC3
  • Nieobturacyjna kardiomiopatia przerostowa
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥50%
  • Działający wszczepialny defibrylator serca
  • Objawy klasy czynnościowej II lub III wg NYHA
  • NT-proBNP ≥300 pg/ml

Kryteria wyłączenia:

  • Wysokie miano przeciwciał neutralizujących AAV9

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Dawka dla Kohorty 1 będzie wynosić 3E13 vg/kg
Genetyczny: TN-201
TN-201 jest rekombinowanym wirusem związanym z adenowirusami serotypu 9 (AAV9) zawierającym transgen białka wiążącego miozynę C (MYBPC3). Jest to pojedyncza (jednorazowa) dawka dożylna.
Eksperymentalny: Kohorta 2
Dawka dla Kohorty 2 będzie wynosić 6E13 vg/kg
Genetyczny: TN-201
TN-201 jest rekombinowanym wirusem związanym z adenowirusami serotypu 9 (AAV9) zawierającym transgen białka wiążącego miozynę C (MYBPC3). Jest to pojedyncza (jednorazowa) dawka dożylna.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba i nasilenie zdarzeń niepożądanych w trakcie badania.
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z badanym lekiem.
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 52. tygodnia w kwestionariuszu KCCQ-CSS (KCCQ-CSS) w Kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, gdzie zero oznacza gorszy wynik
52 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do początkowej szczytowej wydolności wysiłkowej (pVO2).
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Odsetek pacjentów, u których nastąpiła zmiana w klasie czynnościowej NYHA (New York Heart Association) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Poziomy ekspresji genomów wektorów i kwasu rybonukleinowego (mRNA) przekaźnika transgenu i białka MyBP-C w próbkach biopsji przegrody prawej komory (RV) przed leczeniem, w 26. i 52. tygodniu.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Zmiana w stosunku do okresu przed leczeniem w zakresie N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B (NTproBNP) i poziomów troponiny sercowej I o wysokiej czułości (hs-cTnI).
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach echokardiograficznych indeksowanych objętości lewego przedsionka i lewej komory (LV).
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach echokardiograficznych masy LV.
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach echokardiograficznych maksymalnej grubości ściany LV.
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarach echokardiograficznych globalnego odkształcenia podłużnego.
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana względem linii bazowej w odległości 6MWT.
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TN-201-0009

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj