Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Multizentrische, offene, einfach ansteigende Dosisstudie zur Sicherheit und Verträglichkeit von TN-201 bei Erwachsenen mit symptomatischer MYBPC3-Mutations-assoziierter HCM (MyPEAK-1)

18. März 2026 aktualisiert von: Tenaya Therapeutics

Open-Label-First-in-Human-Studie zu Sicherheit, Verträglichkeit, Dosisfindung, pharmakodynamischer und kardialer Transgenexpression von TN-201, einem rekombinanten adenoassoziierten Virus Serotyp 9 (AAV9), das das Transgen des Myosin-bindenden Proteins C enthält, bei Erwachsenen mit MYBPC3-Mutation -Assoziierte hypertrophe Kardiomyopathie (HCM)

Dies ist eine erste, nicht randomisierte, offene Studie am Menschen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik (PD) von TN-201 bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer MYBPC3-Mutations-assoziierter nichtobstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (nHCM).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird aus 2 Kohorten mit eskalierender Dosis bestehen. In die Studie werden mindestens 6 und bis zu 15 Patienten aufgenommen. Alle Patienten erhalten ein aktives Medikament. Die Studie wird Patienten nach einer Einzeldosis von TN-201 5 Jahre lang begleiten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Rekrutierung
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
        • Rekrutierung
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Zurückgezogen
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Zurückgezogen
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Zurückgezogen
        • The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Zurückgezogen
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Zurückgezogen
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • MYBPC3-Mutation
  • Nichtobstruktive hypertrophe Kardiomyopathie
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥50 %
  • Funktionierender implantierbarer Herzdefibrillator
  • Symptome der NYHA-Funktionsklasse II oder III
  • NT-proBNP ≥300 pg/ml

Ausschlusskriterien:

  • Hoher AAV9-Titer für neutralisierende Antikörper

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Die Dosis für Kohorte 1 beträgt 3E13 vg/kg
Genetisch: TN-201
TN-201 ist ein rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus vom Serotyp 9 (AAV9), das das Transgen des Myosin-bindenden Proteins C (MYBPC3) enthält. Es ist eine einzelne (einmalige) intravenöse Dosis.
Experimental: Kohorte 2
Die Dosis für Kohorte 2 beträgt 6E13 vg/kg
Genetisch: TN-201
TN-201 ist ein rekombinantes Adeno-assoziiertes Virus vom Serotyp 9 (AAV9), das das Transgen des Myosin-bindenden Proteins C (MYBPC3) enthält. Es ist eine einzelne (einmalige) intravenöse Dosis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl und Schweregrad der unerwünschten Ereignisse im Verlauf der Studie.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit dem Studienmedikament.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 52 im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Punktzahl reicht von 0-100, wobei null ein schlechteres Ergebnis ist
52 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber der maximalen Belastungskapazität (pVO2) zum Ausgangswert.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Prozentsatz der Patienten, bei denen sich die Funktionsklasse der New York Heart Association (NYHA) gegenüber dem Ausgangswert verändert hat.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Expressionsniveaus von Vektorgenomen und transgener Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) und MyBP-C-Protein in rechtsventrikulären (RV) Septumbiopsieproben vor der Behandlung, Woche 26 und Woche 52.
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Änderung der N-terminalen natriuretischen Pro-B-Typ-Peptid- (NTproBNP) und hochempfindlichen kardialen Troponin-I-Spiegel (hs-cTnI) gegenüber dem Zeitraum vor der Behandlung.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Änderung der echokardiographischen Messungen der indizierten Volumina des linken Vorhofs und des linken Ventrikels (LV) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Änderung der echokardiographischen Messungen der LV-Masse gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei echokardiographischen Messungen der maximalen LV-Wanddicke.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei echokardiographischen Messungen der globalen Längsdehnung.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Änderung der 6MWT-Distanz gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TN-201-0009

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren