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症候性 MYBPC3 変異関連 HCM を有する成人における TN-201 の安全性と忍容性に関する多施設、非盲検、単一漸増用量研究 (MyPEAK-1)

2024年1月19日 更新者：Tenaya Therapeutics

MYBPC3変異を有する成人における、ミオシン結合タンパク質C導入遺伝子を含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型9（AAV9）であるTN-201のヒト初、非盲検、安全性、忍容性、用量設定、薬力学および心臓導入遺伝子発現研究-関連する肥大型心筋症 (HCM)

これは、症候性 MYBPC3 変異関連非閉塞性肥大型心筋症 (nHCM) の成人患者における TN-201 の安全性、忍容性、および薬力学 (PD) を評価するために設計された、初のヒト非無作為化非盲検試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、2つの漸増用量コホートで構成されます。 この研究には、少なくとも6人、最大15人の患者が登録されます。 すべての患者は実薬を受け取ります。 この研究は、TN-201の単回投与後、患者を5年間追跡します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • まだ募集していません
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
      • San Francisco、California、アメリカ、94117
        • 募集
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • まだ募集していません
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • まだ募集していません
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • まだ募集していません
        • University of Cincinnati Health Physicians - Clifton
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • まだ募集していません
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • まだ募集していません
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • まだ募集していません
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • まだ募集していません
        • University of Utah

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • MYBPC3 変異
  • 非閉塞性肥大型心筋症
  • 左心室駆出率≧50%
  • 機能する植込み型心臓除細動器
  • NYHA機能分類IIまたはIIIの症状
  • NT-proBNP ≧300pg/ml

除外基準:

  • AAV9中和抗体価が高い

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
コホート 1 の用量は 3E13 vg/kg になります
遺伝的：TN-201
TN-201 は、ミオシン結合タンパク質 C (MYBPC3) トランスジーンを含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (AAV9) です。 単回（1回）の静脈内投与です。
実験的：コホート 2
コホート 2 の用量は 6E13 vg/kg になります
遺伝的：TN-201
TN-201 は、ミオシン結合タンパク質 C (MYBPC3) トランスジーンを含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 (AAV9) です。 単回（1回）の静脈内投与です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
試験中の有害事象の数と重症度。
時間枠：5年
5年
治験薬に関連する重篤な有害事象の数。
時間枠：5年
5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
カンザスシティー心筋症質問票臨床要約スコア (KCCQ-CSS) のベースラインから 52 週までの変化。
時間枠：52週間
スコアは 0 ～ 100 の範囲で、0 がより悪い結果です
52週間

その他の成果指標

結果測定
時間枠
8週目および52週目の右心室（RV）中隔生検サンプルにおけるベクターゲノムおよび導入遺伝子メッセンジャーリボ核酸（mRNA）およびMyBP-Cタンパク質の発現レベル。
時間枠：52週間
52週間
N 末端プロ B 型ナトリウム利尿ペプチド (NTproBNP)、および高感度心筋トロポニン I (hs-cTnI) レベルの投与前からの変化。
時間枠：5年
5年
ベースラインの最大運動能力 (pVO2) からの変化。
時間枠：5年
5年
ベースラインからニューヨーク心臓協会 (NYHA) の機能クラスに変化があった患者の割合。
時間枠：5年
5年
心エコー検査による左心室質量指数 (g/m^2) 測定のベースラインからの変化。
時間枠：5年
5年
E/e'比の心エコー検査測定におけるベースラインからの変化。
時間枠：5年
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Tenaya Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月10日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

2023年4月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年4月18日

最初の投稿 (実際)

2023年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年1月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月19日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TN-201-0009

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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