Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Multicenter, öppen etikett, enkelstigande dosstudie av säkerhet och tolerabilitet av TN-201 hos vuxna med symtomatisk MYBPC3-mutationsassocierad HCM (MyPEAK-1)

15 maj 2024 uppdaterad av: Tenaya Therapeutics

Först i människa, öppen märkning, säkerhet, tolerabilitet, dossökning, farmakodynamisk och hjärttransgenexpressionsstudie av TN-201, ett rekombinant adenoassocierat virus serotyp 9 (AAV9) innehållande myosinbindande protein C-transgen, hos vuxna med MYBPC3-mutation - Associerad hypertrofisk kardiomyopati (HCM)

Detta är en först i människa, icke-randomiserad, öppen studie utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakodynamiken (PD) av TN-201 hos vuxna patienter med symtomatisk MYBPC3-mutationsassocierad icke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att bestå av 2 eskalerande doskohorter. Studien kommer att omfatta minst 6 och så många som 15 patienter. Alla patienter kommer att få aktivt läkemedel. Studien kommer att följa patienter i 5 år efter en engångsdos av TN-201.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • Rekrytering
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
        • Rekrytering
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Rekrytering
        • University of Cincinnati Health Physicians - Clifton
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Rekrytering
        • University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • MYBPC3 mutation
  • Icke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati
  • Vänsterkammars ejektionsfraktion ≥50 %
  • Fungerande implanterbar hjärtdefibrillator
  • NYHA funktionsklass II eller III symtom
  • NT-proBNP ≥300 pg/ml

Exklusions kriterier:

  • Hög AAV9 neutraliserande antikroppstiter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Dosen för kohort 1 kommer att vara 3E13 vg/kg
Genetisk: TN-201
TN-201 är en rekombinant adenoassocierad virus serotyp 9 (AAV9) innehållande myosinbindande protein C (MYBPC3) transgen. Det är en intravenös enkeldos (engångsdos).
Experimentell: Kohort 2
Dosen för kohort 2 kommer att vara 6E13 vg/kg
Genetisk: TN-201
TN-201 är en rekombinant adenoassocierad virus serotyp 9 (AAV9) innehållande myosinbindande protein C (MYBPC3) transgen. Det är en intravenös enkeldos (engångsdos).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal och svårighetsgrad av biverkningar under studiens gång.
Tidsram: 5 år
5 år
Antal allvarliga biverkningar relaterade till studieläkemedlet.
Tidsram: 5 år
5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 52 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score (KCCQ-CSS).
Tidsram: 52 veckor
Poängen sträcker sig från 0-100, där noll är ett sämre resultat
52 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Uttrycksnivåer av vektorgenom och transgen budbärarribonukleinsyra (mRNA) och MyBP-C-protein i högerkammarseptum (RV) septalbiopsiprov vid vecka 8 och vecka 52.
Tidsram: 52 veckor
52 veckor
Ändring från pre-dos i N-terminal pro B-typ natriuretisk peptid (NTproBNP) och högkänslig hjärttroponin I (hs-cTnI) nivåer.
Tidsram: 5 år
5 år
Ändring från baslinjens maximala träningskapacitet (pVO2).
Tidsram: 5 år
5 år
Andel patienter som hade en förändring i New York Heart Association (NYHA) funktionsklass från baslinjen.
Tidsram: 5 år
5 år
Förändring från baslinjen i ekokardiografimätning av vänster ventrikulärt massindex (g/m^2).
Tidsram: 5 år
5 år
Förändring från baslinjen i ekokardiografimätning av e/e'-förhållande.
Tidsram: 5 år
5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tenaya Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 april 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 april 2023

Första postat (Faktisk)

1 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TN-201-0009

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på TN-201

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera