Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická, otevřená studie bezpečnosti a snášenlivosti TN-201 s jednou stoupající dávkou u dospělých se symptomatickou HCM spojenou s mutací MYBPC3 (MyPEAK-1)

19. ledna 2024 aktualizováno: Tenaya Therapeutics

První u člověka, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti, zjištění dávek, farmakodynamická a srdeční transgenní studie exprese TN-201, rekombinantního adenoasociovaného viru sérotypu 9 (AAV9) obsahujícího transgen proteinu C vázajícího myosin, u dospělých s mutací MYBPC3 - přidružená hypertrofická kardiomyopatie (HCM)

Toto je první nerandomizovaná otevřená studie u člověka navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky (PD) TN-201 u dospělých pacientů se symptomatickou neobstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (nHCM) spojenou s mutací MYBPC3.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se bude skládat ze 2 kohort s eskalující dávkou. Do studie bude zařazeno nejméně 6 až 15 pacientů. Všichni pacienti dostanou aktivní lék. Studie bude sledovat pacienty po dobu 5 let po jedné dávce TN-201.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Zatím nenabíráme
        • UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • Nábor
        • University of California San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Zatím nenabíráme
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Zatím nenabíráme
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Zatím nenabíráme
        • University of Cincinnati Health Physicians - Clifton
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Zatím nenabíráme
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Zatím nenabíráme
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Zatím nenabíráme
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • mutace MYBPC3
  • Neobstrukční hypertrofická kardiomyopatie
  • Ejekční frakce levé komory ≥ 50 %
  • Funkční implantabilní srdeční defibrilátor
  • Příznaky NYHA funkční třídy II nebo III
  • NT-proBNP ≥300 pg/ml

Kritéria vyloučení:

  • Vysoký titr neutralizačních protilátek AAV9

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Dávka pro kohortu 1 bude 3E13 vg/kg
Genetický: TN-201
TN-201 je rekombinantní adeno-asociovaný virus sérotypu 9 (AAV9) obsahující transgen proteinu C vázajícího myosin (MYBPC3). Jde o jednorázovou (jednorázovou) intravenózní dávku.
Experimentální: Kohorta 2
Dávka pro kohortu 2 bude 6E13 vg/kg
Genetický: TN-201
TN-201 je rekombinantní adeno-asociovaný virus sérotypu 9 (AAV9) obsahující transgen proteinu C vázajícího myosin (MYBPC3). Jde o jednorázovou (jednorázovou) intravenózní dávku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet a závažnost nežádoucích příhod v průběhu studie.
Časové okno: 5 let
5 let
Počet závažných nežádoucích příhod souvisejících se studovaným lékem.
Časové okno: 5 let
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu do 52. týdne v klinickém souhrnném skóre dotazníku kardiomyopatie Kansas City (KCCQ-CSS).
Časové okno: 52 týdnů
Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž nula je horší výsledek
52 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hladiny exprese vektorových genomů a transgenní messenger ribonukleové kyseliny (mRNA) a proteinu MyBP-C ve vzorcích biopsie pravé komory (RV) v 8. a 52. týdnu.
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Změna hladiny před dávkou N-terminálního natriuretického peptidu typu B (NTproBNP) a vysoce citlivého srdečního troponinu I (hs-cTnI).
Časové okno: 5 let
5 let
Změna od výchozí maximální zátěžové kapacity (pVO2).
Časové okno: 5 let
5 let
Procento pacientů, u kterých došlo ke změně funkční třídy New York Heart Association (NYHA) oproti výchozí hodnotě.
Časové okno: 5 let
5 let
Změna od výchozí hodnoty v echokardiografickém měření indexu hmotnosti levé komory (g/m^2).
Časové okno: 5 let
5 let
Změna poměru e/e' od výchozí hodnoty v echokardiografickém měření.
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tenaya Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TN-201-0009

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TN-201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit