수혈의존성 α-지중해빈혈 환자에서 HGI-002 주사제의 안전성 및 유효성 평가 원문보기 KCI 원문보기 인용

포함 기준:

1. 12-35세(포함)의 ICF는 환자 및/또는 법적 보호자가 제공할 수 있습니다.
2. 유전자형 제한 없이 중증 TDT로 진단된 결정적인 α-지중해 빈혈 및 유효한 검사 보고서가 제공될 수 있습니다.
3. 등록 전 2년 이내에 평균 수혈량 > 100 mL/kg/년 또는 수혈 빈도 > 8회/년, 또는 TDT로 확실하게 진단받은 경우;
4. 스크리닝 전 최소 3개월의 전량 수혈(수혈 기록 확인 가능) 및 Hb가 ≥ 9.0g/dL로 유지됨;
5. 페리틴 부하 < 3000 μg/L, 심근 및 간 철분은 중등도 이하의 철 과부하를 나타냅니다. 스크리닝 전 3개월 이내의 철 킬레이트화 치료 기록(처방전 또는 영수증 포함)을 제공할 수 있는 경우;
6. 허용 가능한 장기 기능(심장, 간, 신장, 폐 및 응고 기능 포함), 안정적인 질병 상태, 조사관이 판단한 부술판 전처리 및 조혈 줄기 세포(HSC) 이식에 적합함;
7. HGI-002 주사제 재주입 후 2년 이내에 후속 조치 요구 사항을 충족하고 치료 계획을 준수하며 정기적으로 병원에 재방문하여 다양한 검사를 받을 수 있습니다.

제외 기준:

1. HLA가 완전히 일치하는 기증자를 가진 환자;
2. 전문가 위원회에서 무게를 재고 평가해야 하는 동종 이식을 받았습니다. 다른 유전자 치료를 받았습니다.
3. 이전에 비장 절제술을 받은 적이 있습니다.
4. 교정되지 않은 출혈 장애;
5. 조절되지 않는 간질 및 정신 질환;
6. 등록 전 3개월 이내에 수산화요소, 룩솔리티닙, 데시타빈 또는 시타라빈을 투여받았습니다.
7. 등록 전 6개월 이내의 정신활성 물질 남용, 약물 또는 알코올 남용,
8. 효과적인 치료를 받지 못한 폐고혈압 환자
9. 이전 치료에 의해 유도된 지속적인 독성(≥ CTCAE 등급 2);
10. 항체 스크리닝에서 항-RBC 항체 양성;
11. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성 및 HBV DNA 복사 수 > 정상 상한(ULN)(HBsAg 음성 환자의 경우 HBV DNA 검사가 필요하지 않음), C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성, 인간 면역결핍 바이러스 양성( HIV) 또는 Treponema pallidum 항체(TP-Ab) 양성(백신 접종으로 인해 항체 양성인 피험자 등록 가능). 특정 임상 환경/지역에서는 HTLV-1(Human Lymphocytic Virus-1) 또는 HTLV-2(HTLV-2), 결핵 및 톡소플라스마증과 같은 다른 테스트에 대해 양성인 피험자를 시험에서 제외할 수도 있습니다.
12. 악성 종양 또는 골수증식성 질환 또는 면역결핍 질환을 앓았거나 앓은 적이 있거나;
13. 직계 가족 구성원이 가족성 암(유전성 유방암 및 난소암, 비용종증 결장직장암 및 선종성 용종증을 포함하나 이에 국한되지 않음)이 있거나 의심되는 사람,
14. 심각한 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염;
15. 피험자를 참여에 부적합하게 만드는 기타 질병(예: 심각한 간, 신장 또는 심장 질환); 심각한 간 및 신장 질환의 정의: a. 아스파테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 총 빌리루빈 > 3 × ULN; 비. 간 자기 공명 영상(MRI)은 심각한 간경변증을 나타냅니다. 씨. 간 생검은 간경화, 중증 섬유증 또는 활동성 간염을 나타냅니다(간 생검은 간 MRI가 간경변에 대한 증거 없이 활동성 간염 및 상당한 섬유증을 나타낼 때만 수행됨). 디. 크레아티닌 청소율 < 정상의 30%;
16. WBC < 3 × 109/L 및/또는 PLT < 100 × 109/L;
17. 당뇨병, 비정상적인 갑상선 기능 또는 기타 내분비 장애가 있는 경우
18. 시험 전 4주 이내에 다른 중재적 임상 연구에 참여했습니다.
19. 조사관이 판단한 피험자가 참여에 부적합한 순응도 또는 기타 조건.