HGI-002注射液治疗输血依赖性α地中海贫血的安全性和有效性评价

纳入标准：

1. 12-35岁（含），ICF可由患者和/或法定监护人提供；
2. 确诊α-地贫重症TDT，无基因型限制，可提供有效检测报告；
3. 入组前2年内平均输血量>100mL/kg/年或输血频率>8次/年，或明确诊断为TDT；
4. 筛查前至少3个月全容量输血（可提供输血记录证明），Hb维持≥9.0 g/dL；
5. 铁蛋白负荷<3000μg/L，心肝铁提示中度或轻度铁过载；可提供筛查前3个月内的铁螯合剂治疗记录（包括处方或收据）；
6. 研究者判断器官功能（包括心、肝、肾、肺、凝血功能）可接受，病情稳定，适合白消安预处理和造血干细胞（HSC）移植；
7. 符合随访要求，遵守治疗安排，HGI-002注射液回输后2年内能定期回院接受各项检查。

排除标准：

1. 具有完全 HLA 匹配供体的患者；
2. 接受同种异体移植，需经专家委员会权衡评估；接受过其他基因疗法；
3. 以前接受过脾切除术；
4. 未纠正的出血障碍；
5. 不受控制的癫痫和精神疾病；
6. 入组前 3 个月内接受过羟基脲、ruxolitinib、地西他滨或阿糖胞苷；
7. 入组前6个月内精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；
8. 未得到有效干预的肺动脉高压患者；
9. 先前治疗引起的持续性毒性（≥ CTCAE 2 级）；
10. 抗体筛查抗红细胞抗体阳性；
11. 乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性和HBV DNA拷贝数>正常上限（ULN）（HBsAg阴性的患者不需要HBV DNA检测），丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，人类免疫缺陷病毒阳性（ HIV），或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因接种疫苗抗体呈阳性者可入组）。 在某些临床环境/地区，其他测试呈阳性的受试者也可以被排除在试验之外，例如人类淋巴细胞病毒-1（HTLV-1）或-2（HTLV-2）、肺结核和弓形体病。
12. 患有或曾经患有恶性肿瘤或骨髓增生性疾病或免疫缺陷病；
13. 直系亲属患有或怀疑患有家族性癌症（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌、非息肉病性结直肠癌和腺瘤性息肉病）；
14. 严重的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；
15. 使受试者不适合参与的其他疾病（例如，严重的肝病、肾病或心脏病）；严重肝肾疾病的定义：a.天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或总胆红素 > 3 × ULN； b. 肝脏磁共振成像 (MRI) 显示明显的肝硬化； C。 肝活检提示肝硬化、严重纤维​​化或活动性肝炎（肝活检仅在肝脏 MRI 提示活动性肝炎和明显纤维化但无肝硬化证据时进行）； d. 肌酐清除率 < 正常值的 30%；
16. WBC < 3 × 109/L 和/或 PLT < 100 × 109/L；
17. 患有糖尿病、甲状腺功能异常或其他内分泌失调；
18. 试验前4周内参加过其他介入性临床研究；
19. 根据研究者的判断，依从性差或其他情况导致受试者不适合参与。