- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05851105
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności iniekcji HGI-002 u pacjentów z transfuzyjną zależną od talasemii α
6 maja 2023 zaktualizowane przez: Shenzhen Hemogen
Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z przywróconym α-globiną u głównych pacjentów z talasemią α
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
3
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Haigang Sun
- Numer telefonu: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
Lokalizacje studiów
-
-
Guangxi
-
Nanning, Guangxi, Chiny
- Rekrutacyjny
- PLA Joint Logistic Support Force No. 923 Hospital
-
Kontakt:
- Haigang Sun
- Numer telefonu: 13823168465
- E-mail: sunhaigang@genomics.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 12-35 lat (włącznie), ICF może być zapewniony przez pacjenta i/lub opiekuna prawnego;
- Definitywnie α-talasemia zdiagnozowana z ciężkim TDT bez ograniczeń genotypowych i można przedstawić ważny raport z badań;
- Średnia objętość transfuzji > 100 ml/kg/rok lub częstotliwość transfuzji > 8 razy/rok w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania lub została ostatecznie zdiagnozowana TDT;
- Co najmniej 3-miesięczne transfuzje pełnej objętości (można zapewnić weryfikację zapisów dotyczących transfuzji krwi) przed badaniem przesiewowym, a poziom Hb utrzymuje się na poziomie ≥ 9,0 g/dl;
- Obciążenie ferrytyną < 3000 μg/l, żelazo w sercu i wątrobie wskazuje na umiarkowane lub mniejsze obciążenie żelazem; można przedstawić dokumentację leczenia chelatującego żelazo w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (w tym receptę lub paragon);
- Akceptowalne funkcje narządów (w tym funkcje serca, wątroby, nerek, płuc i układu krzepnięcia), stabilny stan chorobowy i odpowiednie do wstępnego leczenia busulfanem i przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) w ocenie badacza;
- Spełnia wymagania kontrolne, przestrzega zaleceń dotyczących leczenia i jest w stanie regularnie powracać do szpitala w celu poddania się różnym badaniom w ciągu 2 lat po ponownym wstrzyknięciu HGI-002.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z dawcami w pełni dopasowanymi pod względem HLA;
- Otrzymał przeszczep allogeniczny, który musi zostać zważony i oceniony przez komisję ekspertów; otrzymał inne terapie genowe;
- Przeszli wcześniej splenektomię;
- Nieskorygowana skaza krwotoczna;
- Niekontrolowana padaczka i choroba psychiczna;
- Otrzymywał hydroksymocznik, ruksolitynib, decytabinę lub cytarabinę w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem;
- Nadużywanie substancji psychoaktywnych, narkotyków lub alkoholu w ciągu 6 miesięcy przed zapisem;
- Pacjenci z nadciśnieniem płucnym, u których nie zastosowano skutecznej interwencji;
- utrzymująca się toksyczność (stopień ≥ CTCAE 2) wywołana wcześniejszym leczeniem;
- Dodatni dla przeciwciał anty-RBC w badaniu przesiewowym przeciwciał;
- Dodatni na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i liczba kopii DNA HBV > górna granica normy (ULN) (test HBV DNA nie jest wymagany u pacjentów z ujemnym wynikiem na obecność HBsAg), dodatni na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV), dodatni wynik testu na ludzki wirus niedoboru odporności ( HIV) lub z wynikiem pozytywnym na obecność przeciwciał Treponema pallidum (TP-Ab) (osobnicy, którzy uzyskali wynik pozytywny na obecność przeciwciał w wyniku szczepienia, mogą zostać włączeni). W niektórych środowiskach/regionach klinicznych osoby z pozytywnym wynikiem innych testów, takich jak ludzki wirus limfocytowy-1 (HTLV-1) lub -2 (HTLV-2), gruźlica i toksoplazmoza, również mogą zostać wykluczone z badania.
- Ma lub miał nowotwory złośliwe lub chorobę mieloproliferacyjną lub chorobę niedoboru odporności;
- Członek najbliższej rodziny z rakiem rodzinnym lub z podejrzeniem raka (w tym między innymi dziedzicznego raka piersi i jajnika, raka jelita grubego niezwiązanego z polipowatością i polipowatości gruczolakowatej);
- Ciężkie zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze;
- Inne choroby, które sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do udziału (np. ciężka choroba wątroby, nerek lub serca); Definicja ciężkiej choroby wątroby i nerek: a. Aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) lub bilirubina całkowita > 3 × GGN; B. Rezonans magnetyczny wątroby (MRI) wskazuje na znaczną marskość wątroby; C. Biopsja wątroby wskazuje na marskość wątroby, ciężkie zwłóknienie lub aktywne zapalenie wątroby (biopsja wątroby jest wykonywana tylko wtedy, gdy MRI wątroby wskazuje na aktywne zapalenie wątroby i znaczne zwłóknienie bez cech marskości wątroby); D. klirens kreatyniny < 30% normy;
- WBC < 3 × 109/l i/lub PLT < 100 × 109/l;
- Ma cukrzycę, nieprawidłowe funkcje tarczycy lub inne zaburzenia endokrynologiczne;
- Uczestniczył w innych interwencyjnych badaniach klinicznych w ciągu 4 tygodni przed badaniem;
- Słabe przestrzeganie zaleceń lub inne warunki, które w ocenie badacza sprawiają, że uczestnik nie nadaje się do udziału.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Eksperymentalny
Trzech pacjentów z transfuzyjną talasemią α w wieku 12-35 lat otrzyma reinfuzję autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych z odtworzoną α-globiną, zmodyfikowanych za pomocą LentiHBA T>C
|
α-globina przywróciła autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste zmodyfikowane za pomocą LentiHBA T>C
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Odsetek pacjentów ze średnią VCN > 0,1 w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej
|
0-24 miesiące
|
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Liczba i odsetek zdarzeń niepożądanych związanych z przeszczepami zostaną podsumowane zgodnie z NCI CTCAE 5.0
|
0-24 miesiące
|
występowanie SAE
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Liczba SAE związanych z transplantacją zostanie podsumowana zgodnie z NCI CTCAE 5.0
|
0-24 miesiące
|
Zdarzenia śmiertelne i powodujące niepełnosprawność związane z transplantacją w ciągu 100 dni po transplantacji
Ramy czasowe: Dzień 100
|
Zdarzenia śmiertelne i powodujące niepełnosprawność związane z transplantacją
|
Dzień 100
|
Całkowity wskaźnik przeżycia podczas badania klinicznego
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Rekordowa będzie liczba pacjentów, którzy przeżyją całe badanie
|
0-24 miesiące
|
Test replikacji lentiwirusa związany z iniekcją HGI-002
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Odsetek RCL powinien być ujemny w ciągu 24 miesięcy po przeszczepie
|
0-24 miesiące
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w odmianach klonalnych zawierających określone wirusowe miejsca integracji
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Ocena odsetka uczestników bez nieprawidłowej proliferacji klonalnej i wszczepienia poliklonalnego na początku badania, 6, 12, 18 i 24 miesiące po przeszczepie.
Należy sprawdzić więcej niż 1000 VIS pobranych z krwi obwodowej.
|
0-24 miesiące
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowym wynikiem cytologii hematologicznej i cytologicznej szpiku kostnego w ciągu 24 miesięcy po reinfuzji
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowym wynikiem cytologii hematologicznej i cytologicznej szpiku kostnego
|
0-24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Wskaźnik odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Odsetek pacjentów ze średnią VCN > 0,1 w PBMC
|
12 miesięcy
|
Odsetek osób z pomyślnym wszczepieniem HSC
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Kryteria pomyślnego wszczepienia: Bezwzględna liczba neutrofili > 0,5 × 10 9 /l przez 3 kolejne dni; liczba płytek krwi utrzymuje się na poziomie > 20 × 109/l przez 7 kolejnych dni bez transfuzji płytek krwi
|
1 miesiąc
|
Zmiana objętości lub częstotliwości transfuzji
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Zmiana średniej rocznej objętości lub częstotliwości transfuzji od wartości początkowej lub zmiana procentowa
|
0-24 miesiące
|
Wskaźnik poprawy transfuzji
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem średniej rocznej (0-12 miesięcy, 12-24 miesięcy) średniej rocznej (0-12 miesięcy, 12-24 miesięcy) objętości lub częstości transfuzji o ≥ 30% w stosunku do wartości wyjściowych po ponownym wlewie wstrzyknięcia HGI-002
|
0-24 miesiące
|
Wskaźnik niezależności od transfuzji (TI).
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Odsetek osób, które nie wymagają transfuzji przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy po reinfuzji HGI-002 we wstrzyknięciu i mają średnią ważoną Hb ≥ 9,0 g/dl
|
0-24 miesiące
|
Przeżycie bez transfuzji
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
czas, w którym osobnik spełnia kryteria TI i utrzymuje przeżycie wolne od transfuzji
|
0-24 miesiące
|
Zmiany w VCN
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
Numer kopii wektora
|
0-24 miesiące
|
Zmiany ładunku żelaza w sercu po reinfuzji wstrzyknięcia HGI-002
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
MRI T2
|
0-24 miesiące
|
Zmiany obciążenia żelazem wątroby po reinfuzji iniekcji HGI-002
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
MRI T2
|
0-24 miesiące
|
Zmiany stężenia ferrytyny w surowicy po reinfuzji iniekcji HGI-002
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
ferrytyna w surowicy
|
0-24 miesiące
|
Zmienia stosowanie leków chelatujących żelazo po reinfuzji wstrzyknięcia HGI-002
Ramy czasowe: 0-24 miesiące
|
leki chelatujące żelazo
|
0-24 miesiące
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Chao Liu, PHD, Shenzhen Hemogen
- Główny śledczy: Xinhua Zhang, PLA Joint Logistic Support Force No. 923 Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 października 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 marca 2025
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HGI-002-C01
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na α-talasemia
-
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversityGenmedicn Biopharma Ltd.RekrutacyjnyZależna od transfuzji α-talasemiaChiny
-
Fujian Medical University Union HospitalRekrutacyjny
-
Henan Cancer HospitalRekrutacyjnyOstra białaczka szpikowa | Talidomid | Leczenie podtrzymujące | Drobna choroba pozostałościowa | Interferon-α-1b | Interleukina-2 | Venentoclaks | AzacytydynaChiny
-
The Third Xiangya Hospital of Central South UniversityRekrutacyjnyChoroby zapalne jelit | Predyktory | USG jelit | Wisceralna tkanka tłuszczowa | TNF-αChiny