RPGR 돌연변이 관련 X-연관 색소성 망막염 피험자를 위한 유전자 치료
2023년 5월 23일 업데이트: Frontera Therapeutics
RPGR 돌연변이 관련 X-연관 색소성 망막염 환자에서 FT-002 안내 투여의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일 센터, 용량 증량 임상 연구.
X-연관 색소성 망막염(XLRP) 환자를 위한 유전자 요법의 임상 시험.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
18
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Xinyan Li
- 전화번호: +86-021-58206061
- 이메일: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
연구 연락처 백업
- 이름: Minghui Xue
- 전화번호: +86-021-58206061
- 이메일: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
연구 장소
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, 중국, 100142
- 모병
- Peking Union Medical College Hospital
-
연락하다:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국, 200032
- 모병
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
연락하다:
- Gezhi Xu, Professor
-
연락하다:
- Jihong Wu, Professor
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
1. 연구 절차를 따를 의지와 능력이 있는 피험자 2. 사전동의서 서명 당시 8세 이상 45세 미만의 남성 4. RPGR의 변종으로 확인된 피험자
제외 기준:
1. 다른 알려진 유전성 망막 질환 유전자 변이로 인한 망막 변성과 같은 다른 망막 변성 질환이 있거나 이전에 유전자 치료 제품을 투여 받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 저용량 FT-002
FT-002 저용량 단회 안내 주사
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FT-002의 다양한 용량 비교
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실험적: 중간 용량 FT-002
FT-002 중급 1회 안구내 주사
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FT-002의 다양한 용량 비교
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실험적: 고용량 FT-002
단일 고용량의 FT-002 안내 주사
|
FT-002의 다양한 용량 비교
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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AE의 발생률
기간: FT-002 관리부터 최대 1년까지
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부작용의 수와 비율
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FT-002 관리부터 최대 1년까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시각 기능의 변화
기간: FT-002 관리부터 최대 1년까지
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30도 시야 내 평균 망막 감도로 평가한 망막 기능의 변화
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FT-002 관리부터 최대 1년까지
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Optical Coherence Tomography로 평가한 망막 구조의 변화
기간: FT-002 관리부터 최대 1년까지
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Optical Coherence Tomography로 평가한 기준선에서 외부 핵층 두께의 변화
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FT-002 관리부터 최대 1년까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
- 수석 연구원: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 1일
기본 완료 (예상)
2023년 10월 31일
연구 완료 (예상)
2027년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 23일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
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