Terapia genowa dla osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki związanym z mutacją RPGR
23 maja 2023 zaktualizowane przez: Frontera Therapeutics
Otwarte, jednoośrodkowe badanie kliniczne z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności podawania dogałkowego FT-002 pacjentom z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki związanym z mutacją RPGR.
Badanie kliniczne terapii genowej dla pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP).
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
18
Faza
- Wczesna faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Xinyan Li
- Numer telefonu: +86-021-58206061
- E-mail: xinyan.li@fronteratherapeutics.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Minghui Xue
- Numer telefonu: +86-021-58206061
- E-mail: minghui.xue@fronteratherapeutics.com
Lokalizacje studiów
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Chiny, 100142
- Rekrutacyjny
- Peking Union Medical College Hospital
-
Kontakt:
- Ruifang Sui, Professor
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Chiny, 200032
- Rekrutacyjny
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Gezhi Xu, Professor
-
Kontakt:
- Jihong Wu, Professor
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
1. Przedmioty, które chcą i są w stanie przestrzegać procedur badawczych; 2. Mężczyźni w wieku od 8 do 45 lat w chwili podpisania formularza świadomej zgody; 4.Osoby, u których potwierdzono warianty RPGR;
Kryteria wyłączenia:
1. Cierpią na inne choroby zwyrodnieniowe siatkówki, takie jak zwyrodnienie siatkówki spowodowane innymi znanymi wariantami genów dziedzicznej choroby siatkówki lub wcześniej otrzymywali produkt terapii genowej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Niska dawka FT-002
Dogałkowe wstrzyknięcie pojedynczej małej dawki FT-002
|
Porównanie różnych dawek FT-002
|
|
Eksperymentalny: Dawka pośrednia FT-002
Wstrzyknięcie dogałkowe pojedynczej dawki pośredniej FT-002
|
Porównanie różnych dawek FT-002
|
|
Eksperymentalny: Wysoka dawka FT-002
Dogałkowe wstrzyknięcie pojedynczej wysokiej dawki FT-002
|
Porównanie różnych dawek FT-002
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: od administracji FT-002 do 1 roku
|
Liczba i odsetek Zdarzeń Niepożądanych
|
od administracji FT-002 do 1 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: od administracji FT-002 do 1 roku
|
Zmiana funkcji siatkówki oceniana na podstawie średniej czułości siatkówki w 30-stopniowym polu widzenia
|
od administracji FT-002 do 1 roku
|
|
Zmiana struktury siatkówki oceniana za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej
Ramy czasowe: od administracji FT-002 do 1 roku
|
Zmiana grubości zewnętrznej warstwy jądrowej w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą optycznej koherentnej tomografii
|
od administracji FT-002 do 1 roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
- Główny śledczy: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
31 października 2023
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 listopada 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 kwietnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 maja 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 maja 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 maja 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 maja 2023
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FT002RP-1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą zażądać zbioru danych, w tym pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację indywidualnych danych podmiotu.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .