Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for personer med RPGR-mutasjonsassosiert X-koblet Retinitis Pigmentosa

23. mai 2023 oppdatert av: Frontera Therapeutics

En åpen-label, enkeltsenter, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av intraokulær administrering av FT-002 hos personer med RPGR-mutasjonsassosiert X-bundet retinitis Pigmentosa.

En klinisk studie av genterapi for pasienter med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

18

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100142
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
        • Rekruttering
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Ta kontakt med:
          • Gezhi Xu, Professor
        • Ta kontakt med:
          • Jihong Wu, Professor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

1. Emner som er villige og i stand til å følge studieprosedyrer; 2. Menn i alderen 8-45 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke; 4. Emner som er bekreftet med varianter av RPGR;

Ekskluderingskriterier:

1. Har andre netthinnedegenerative sykdommer, for eksempel retinal degenerasjon forårsaket av andre kjente arvelige netthinnesykdom genvarianter eller tidligere mottatt et genterapiprodukt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdose FT-002
Intraokulær injeksjon av en enkelt lav dose FT-002
Genetisk: FT-002
Sammenligning av ulike doser av FT-002
Eksperimentell: Mellomdose FT-002
Intraokulær injeksjon av en enkelt mellomdose av FT-002
Genetisk: FT-002
Sammenligning av ulike doser av FT-002
Eksperimentell: Høydose FT-002
Intraokulær injeksjon av en enkelt høy dose FT-002
Genetisk: FT-002
Sammenligning av ulike doser av FT-002

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av AE
Tidsramme: fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år
Antall og andel av uønskede hendelser
fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i visuell funksjon
Tidsramme: fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år
Endring i netthinnefunksjonen vurdert ved gjennomsnittlig netthinnesensitivitet innenfor 30-graders synsfeltet
fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år
Endring i netthinnestrukturen vurdert ved Optical Coherence Tomography
Tidsramme: fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år
Endring i ytre kjernelagstykkelse fra baseline som vurdert ved optisk koherenstomografi
fra FT-002 administrasjon gjennom opptil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Frontera Therapeutics

Samarbeidspartnere

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
  • Hovedetterforsker: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2023

Primær fullføring (Forventet)

31. oktober 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

24. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2023

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FT002RP-1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om datasettet, inkludert avidentifiserte individdata.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere