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RPGR 突变相关 X 连锁视网膜色素变性患者的基因治疗

2023年5月23日 更新者：Frontera Therapeutics

一项开放标签、单中心、剂量递增临床研究，以评估 FT-002 眼内给药对 RPGR 突变相关 X 连锁色素性视网膜炎患者的安全性、耐受性和初步疗效。

X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 患者的基因治疗临床试验。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (预期的)

18

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100142
        • 招聘中
        • Peking Union Medical College Hospital
        • 接触：
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200032
        • 招聘中
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • 接触：
          • Gezhi Xu, Professor
        • 接触：
          • Jihong Wu, Professor

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

1.愿意并能够遵循学习程序的受试者； 2.签署知情同意书时年龄8-45岁的男性； 4.确诊为RPGR变种的受试者；

排除标准：

1.患有其他视网膜退行性疾病，例如其他已知的遗传性视网膜疾病基因变异引起的视网膜退化或之前接受过基因治疗产品。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：低剂量 FT-002
单次小剂量FT-002眼内注射
遗传的：FT-002
FT-002不同剂量比较
实验性的：中剂量FT-002
单次中剂量 FT-002 眼内注射
遗传的：FT-002
FT-002不同剂量比较
实验性的：高剂量FT-002
单次大剂量FT-002眼内注射
遗传的：FT-002
FT-002不同剂量比较

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件发生率
大体时间：从 FT-002 管理到长达 1 年
不良事件的数量和比例
从 FT-002 管理到长达 1 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
视觉功能改变
大体时间：从 FT-002 管理到长达 1 年
通过 30 度视野内的平均视网膜敏感度评估的视网膜功能变化
从 FT-002 管理到长达 1 年
光学相干断层扫描评估的视网膜结构变化
大体时间：从 FT-002 管理到长达 1 年
通过光学相干断层扫描评估的外核层厚度相对于基线的变化
从 FT-002 管理到长达 1 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Frontera Therapeutics

合作者

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Ruifang Sui、Peking Union Medical College Hospital
  • 首席研究员：Gezhi Xu、Eye & ENT Hospital of Fudan University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月1日

初级完成 (预期的)

2023年10月31日

研究完成 (预期的)

2027年11月1日

研究注册日期

首次提交

2023年4月29日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月23日

首次发布 (实际的)

2023年5月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月23日

最后验证

2022年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FT002RP-1

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

合格的研究人员可以请求数据集，包括去识别化的个体受试者数据。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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