Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Генная терапия для субъектов с Х-сцепленным пигментным ретинитом, связанным с мутацией RPGR

23 мая 2023 г. обновлено: Frontera Therapeutics

Открытое одноцентровое клиническое исследование с повышением дозы для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности внутриглазного введения FT-002 у субъектов с Х-сцепленным пигментным ретинитом, связанным с мутацией RPGR.

Клинические испытания генной терапии для пациентов с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой (XLRP).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

18

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100142
        • Рекрутинг
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Контакт:
          • Ruifang Sui, Professor
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Китай, 200032
        • Рекрутинг
        • Eye & ENT Hospital of Fudan University
        • Контакт:
          • Gezhi Xu, Professor
        • Контакт:
          • Jihong Wu, Professor

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

1. Субъекты, которые хотят и могут следовать процедурам обучения; 2.Мужчины в возрасте 8-45 лет на момент подписания Формы информированного согласия; 4. Субъекты, у которых подтверждены варианты RPGR;

Критерий исключения:

1. Наличие других дегенеративных заболеваний сетчатки, таких как дегенерация сетчатки, вызванная другими известными вариантами гена наследственного заболевания сетчатки или ранее полученным продуктом генной терапии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Низкая доза FT-002
Внутриглазная инъекция однократной низкой дозы FT-002
Генетический: ФТ-002
Сравнение различных дозировок FT-002
Экспериментальный: Промежуточная доза FT-002
Внутриглазная инъекция одной промежуточной дозы FT-002
Генетический: ФТ-002
Сравнение различных дозировок FT-002
Экспериментальный: Высокая доза FT-002
Внутриглазная инъекция однократной высокой дозы FT-002
Генетический: ФТ-002
Сравнение различных дозировок FT-002

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота НЯ
Временное ограничение: от введения FT-002 до 1 года
Количество и доля нежелательных явлений
от введения FT-002 до 1 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение зрительной функции
Временное ограничение: от введения FT-002 до 1 года
Изменение функции сетчатки, оцениваемое по средней чувствительности сетчатки в пределах 30-градусного поля зрения.
от введения FT-002 до 1 года
Изменение структуры сетчатки по данным оптической когерентной томографии
Временное ограничение: от введения FT-002 до 1 года
Изменение толщины внешнего ядерного слоя по сравнению с исходным уровнем по оценке оптической когерентной томографии
от введения FT-002 до 1 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Frontera Therapeutics

Соавторы

Peking Union Medical College Hospital
Eye & ENT Hospital of Fudan University
Henan Provincial People's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Ruifang Sui, Peking Union Medical College Hospital
  • Главный следователь: Gezhi Xu, Eye & ENT Hospital of Fudan University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2023 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 октября 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 апреля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 мая 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FT002RP-1

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить набор данных, включая деидентифицированные данные отдельных субъектов.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться